Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mirabegron in Achalasia: een klinische en manometrische Proof of Concept-pilootstudie

22 maart 2021 bijgewerkt door: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Deze studie evalueert of een medicijn genaamd mirabegron beter is dan placebo (suikerpil) om patiënten met achalasie beter te laten slikken. Elke patiënt krijgt mirabegron of de placebo gedurende 4 weken, gevolgd door de tegenovergestelde medicatie. Elke patiënt zal verschillende onderzoeken uitvoeren en verschillende tests ondergaan om te bepalen of de mirabegron helpt de druk in de slokdarm (slikbuis) te verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Achalasie wordt gekenmerkt door onvolledige of afwezige relaxatie van de onderste slokdarmsfincter (LES) en verlies van slokdarmperistaltiek wat leidt tot dysfagie. Standaardzorg voor achalasie omvat endoscopische behandeling (dilatatie en injectie van injectie van botulinumtoxine) en chirurgie, maar beide opties brengen procedurele risico's met zich mee, kunnen na verloop van tijd hun werkzaamheid verliezen en veel patiënten zijn geen geschikte kandidaten voor deze behandelingsopties. Helaas zijn er beperkte orale medicatie voor patiënten met achalasie. Mirabegron is een orale bèta-3-agonist die momenteel door de FDA is goedgekeurd voor een overactieve blaas die werkt door de blaasspieren te ontspannen. Bèta-3-receptoren zijn ook geïdentificeerd in de LES met stimulatie die leidt tot LES-relaxatie in preklinische onderzoeken. Door middel van een proof-of-concept pilootstudie willen de onderzoekers het effect van mirabegron evalueren bij patiënten met achalasie via manometrie met hoge resolutie en een gevalideerde dysfagieschaal.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
5

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar oud < Leeftijd < 75 jaar oud met voorafgaande diagnose van achalasie via manometrie en/of radiografisch

Uitsluitingscriteria:

  • < 18 jaar of > 75 jaar
  • Geschiedenis van hypertensie niet onder controle met orale medicatie (bloeddruk> 160/100 mm Hg)
  • Geen voorgeschiedenis van hypertensie met een bloeddruk > 160/100 mm Hg
  • Geschiedenis van obstructie van de blaasuitgang
  • Geschiedenis van angio-oedeem
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven: Vrouwen tussen 18 en 40 jaar oud die deelnemen aan het onderzoek zullen tijdens het onderzoek een vorm van anticonceptie moeten gebruiken
  • Patiënten die momenteel bepaalde medicijnen krijgen (digoxine, warfarine, medicijnen voor een overactieve blaas, thioridazine, flecaïnide, propafenon, fosfodiësteraseremmers)

  • Patiënten met een verlengd QTc-interval of risicofactoren om het te ontwikkelen:

    • Baseline QTc op ECG van > 450 milliseconden
    • Geschiedenis van aanvullende risicofactoren voor Torsades de Pointes (hartfalen, familiegeschiedenis van lang QT-syndroom)
    • Gelijktijdige medicatie die het QTc-interval verlengt: ranolazine, sotalol, dofetilide, procaïnamide, disopyramide, propafenon, azol-antischimmelmiddelen, fluoroquinolonen, macrolide-antibiotica, HIV-antiretrovirale middelen, chemotherapie, bèta-2-agonisten, tricyclische antidepressiva, selectieve serotonineheropnameremmers
  • Eerdere operaties voor achalasie
  • < 2 maanden sinds de laatste endoscopische botulinumtoxine-injectie in LES of endoscopische dilatatie
  • Stadium 4 chronische nierziekte (ernstige nierfunctiestoornis met GFR 15-29 ml/min), stadium 5 chronische nierziekte (GFR < 15 ml/min of bij dialyse)
  • Childs Pugh B (matig) of C (ernstig) Cirrotisch (leverfunctiestoornis)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Mirabegron
Patiënten krijgen gedurende 4 weken dagelijks oraal 50 mg Mirabegron en schakelen daarna dagelijks gedurende nog eens 4 weken over op placebo via de mond.
Geneesmiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andere namen:
  • Myrbetriq
Geneesmiddel: Placebo
Suikerpil vervaardigd om Mirabegron na te bootsen
Andere namen:
  • Placebo (voor Mirabegron)
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten zullen gedurende 4 weken dagelijks oraal placebo krijgen en daarna gedurende nog eens 4 weken overschakelen op oraal Mirabegron 50 mg per dag.
Geneesmiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablet
Andere namen:
  • Myrbetriq
Geneesmiddel: Placebo
Suikerpil vervaardigd om Mirabegron na te bootsen
Andere namen:
  • Placebo (voor Mirabegron)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de druk van de onderste slokdarmsfincter
Tijdsspanne: Verandering in de druk van de onderste slokdarmsfincter ten opzichte van de uitgangswaarde na 4 weken placebo of Mirabegron
Evaluatie van veranderingen in de druk van de onderste slokdarmsfincter met behulp van manometrie met hoge resolutie
Verandering in de druk van de onderste slokdarmsfincter ten opzichte van de uitgangswaarde na 4 weken placebo of Mirabegron

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eckardt Achalasie Score (EAS)
Tijdsspanne: Patiënten zullen de EAS voltooien op studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. We zullen veranderingen in de EAS van de patiënt tussen dag 0 en al deze tijdstippen evalueren.
Patiënten vullen de Eckardt Achalasia-score in, een eenvoudige geschreven schaal die dysfagie, regurgitatie, retrosternale pijn en gewichtsverlies evalueert. Patiënten rapporteren hun symptomen van 0 tot 3. Gewichtsverlies (0-geen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Dysfagie (0-geen, 1-incidenteel, 2-dagelijks , 3 keer per maaltijd), retrosternale pijn (0-geen, 1 keer per dag, 2 keer per dag, 3 keer per maaltijd), regurgitatie (0-geen, 1 keer per keer, 2 keer per dag, 3 keer per maaltijd). De waarde voor elk van de 4 categorieën wordt bij elkaar opgeteld om de EAS te verkrijgen. Deze EAS wordt hieronder voor elk tijdstip gerapporteerd. Een hogere score komt overeen met ergere achalasie en slechtere uitkomsten. Een lagere score komt overeen met minder ernstige achalasie en betere resultaten. Het totale bereik is 0 (geen symptomen) tot 12 (ernstige symptomen). Er zijn geen subschalen.
Patiënten zullen de EAS voltooien op studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. We zullen veranderingen in de EAS van de patiënt tussen dag 0 en al deze tijdstippen evalueren.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Thomas Jefferson University

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Astellas Pharma Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
15 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
15 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
15 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
26 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 maart 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 17P.054

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen