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Mirabegron na Acalasia: Um Estudo Piloto de Prova Clínica e Manométrica de Conceito

22 de março de 2021 atualizado por: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Este estudo avalia se um medicamento chamado mirabegron é melhor do que o placebo (pílula de açúcar) para ajudar os pacientes com acalasia a engolir melhor. Cada paciente receberá mirabegrona ou placebo por 4 semanas, seguido da medicação oposta. Cada paciente completará várias pesquisas e passará por vários testes para determinar se o mirabegrom está ajudando a reduzir as pressões no esôfago (tubo de deglutição).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Acalasia é caracterizada por relaxamento incompleto ou ausente do esfíncter esofágico inferior (LES) e perda do peristaltismo esofágico que leva à disfagia. O tratamento padrão para acalasia inclui tratamento endoscópico (dilatação e injeção de toxina botulínica) e cirurgia; no entanto, ambas as opções apresentam riscos processuais, podem perder a eficácia ao longo do tempo e muitos pacientes não são candidatos adequados para essas opções de tratamento. Infelizmente, existem medicamentos orais limitados para pacientes com acalásia. Mirabegron é um agonista beta-3 oral atualmente aprovado pela FDA para bexiga hiperativa que funciona relaxando os músculos da bexiga. Os receptores beta-3 também foram identificados no LES com estimulação levando ao relaxamento do LES em estudos pré-clínicos. Por meio de um estudo piloto de prova de conceito, os pesquisadores pretendem avaliar o efeito do mirabegron em pacientes com acalásia por meio de manometria de alta resolução e uma escala de disfagia validada.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 18 anos < Idade < 75 anos com diagnóstico prévio de acalásia por manometria e/ou radiografia

Critério de exclusão:

  • < 18 anos ou > 75 anos
  • História de hipertensão não controlada com medicamentos orais (pressão arterial > 160/100 mm Hg)
  • Sem história prévia de hipertensão com pressão arterial > 160/100 mm Hg
  • História de obstrução da saída da bexiga
  • História de angioedema
  • Mulheres grávidas ou lactantes: Mulheres entre 18 e 40 anos incluídas no estudo serão obrigadas a usar uma forma de controle de natalidade durante o estudo
  • Pacientes atualmente recebendo certos medicamentos (digoxina, varfarina, quaisquer medicamentos para bexiga hiperativa, tioridazina, flecainida, propafenona, inibidores da fosfodiesterase)

  • Pacientes com intervalo QTc prolongado ou fatores de risco para desenvolvê-lo:

    • Linha de base QTc no EKG de > 450 milissegundos
    • História de fatores de risco adicionais para Torsades de Pointes (insuficiência cardíaca, história familiar de síndrome do QT longo)
    • Medicamentos concomitantes que prolongam o intervalo QTc: ranolazina, sotalol, dofetilida, procainamida, disopiramida, propafenona, antifúngicos azólicos, fluoroquinolonas, antibióticos macrólidos, antirretrovirais para o HIV, quimioterapia, beta-2 agonistas, antidepressivos tricíclicos, inibidores seletivos da recaptação da serotonina
  • Cirurgias prévias para acalasia
  • < 2 meses desde a última injeção endoscópica de toxina botulínica no EEI ou dilatação endoscópica
  • Doença renal crônica estágio 4 (insuficiência renal grave com TFG 15-29 ml/min), doença renal crônica estágio 5 (TFG < 15 ml/min ou em diálise)
  • Childs Pugh B (moderado) ou C (grave) Cirrótico (comprometimento hepático)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Mirabegrom
Os pacientes receberão 50 mg de Mirabegron oral diariamente por 4 semanas e depois mudarão para placebo por via oral diariamente por mais 4 semanas.
Medicamento: Mirabegrom 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) comprimido
Outros nomes:
  • Myrbetriq
Medicamento: Placebo
Pílula de açúcar fabricada para imitar Mirabegron
Outros nomes:
  • Placebo (para Mirabegrom)
Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes receberão placebo por via oral diariamente por 4 semanas e, em seguida, mudarão para Mirabegron oral 50 mg por dia por mais 4 semanas.
Medicamento: Mirabegrom 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) comprimido
Outros nomes:
  • Myrbetriq
Medicamento: Placebo
Pílula de açúcar fabricada para imitar Mirabegron
Outros nomes:
  • Placebo (para Mirabegrom)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações nas pressões do esfíncter esofágico inferior
Prazo: Mudança na pressão do esfíncter esofágico inferior desde o início após 4 semanas de placebo ou Mirabegron
Avaliação das mudanças nas pressões do esfíncter esofágico inferior usando manometria de alta resolução
Mudança na pressão do esfíncter esofágico inferior desde o início após 4 semanas de placebo ou Mirabegron

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Eckardt Achalasia (EAS)
Prazo: Os pacientes completarão o EAS no dia do estudo -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Avaliaremos as alterações no EAS do paciente entre o dia 0 e todos esses pontos de tempo.
Os pacientes completarão o escore de Eckardt Achalasia, que é uma escala escrita simples que avalia disfagia, regurgitação, dor retroesternal e perda de peso. Os pacientes relatam seus sintomas de 0 a 3. Perda de peso (0-nenhuma, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), Disfagia (0-nenhuma, 1-ocasional, 2-diária , 3-cada refeição), Dor retroesternal (0-nenhuma, 1-ocasional, 2-diária, 3-cada refeição), Regurgitação (0-nenhuma, 1-ocasional, 2-diária, 3-cada refeição). O valor para cada uma das 4 categorias é somado para dar o EAS. Este EAS será relatado para cada ponto de tempo abaixo. Uma pontuação mais alta é consistente com pior acalasia e piores resultados. Uma pontuação mais baixa é consistente com acalásia menos grave e melhores resultados. O intervalo total é de 0 (sem sintomas) a 12 (sintomas graves). Não há subescalas.
Os pacientes completarão o EAS no dia do estudo -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Avaliaremos as alterações no EAS do paciente entre o dia 0 e todos esses pontos de tempo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Thomas Jefferson University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Astellas Pharma Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de março de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 17P.054

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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