Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mirabegron i Achalasia: A Clinical and Manometric Proof of Concept Pilotstudie

22. mars 2021 oppdatert av: Jeff GI, Thomas Jefferson University
Denne studien evaluerer om en medisin kalt mirabegron er bedre enn placebo (sukkerpille) for å hjelpe pasienter med achalasia til å svelge bedre. Hver pasient vil motta enten mirabegron eller placebo i 4 uker etterfulgt av motsatt medisin. Hver pasient vil gjennomføre flere undersøkelser og gjennomgå flere tester for å avgjøre om mirabegron bidrar til å redusere trykket i spiserøret (svelgerøret).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Achalasia er preget av ufullstendig eller fraværende avslapning av den nedre esophageal sphincter (LES) og tap av esophageal peristaltikk som fører til dysfagi. Standardbehandling for akalasi inkluderer endoskopisk behandling (dilatasjon og injeksjon av injeksjon av botulinumtoksin) og kirurgi, men begge disse alternativene har prosedyremessige risikoer, kan miste effekt over tid og mange pasienter er ikke passende kandidater for disse behandlingsalternativene. Dessverre er det begrenset med orale medisiner for pasienter med akalasi. Mirabegron er en oral beta-3-agonist som for tiden er godkjent av FDA for overaktiv blære som virker ved å slappe av blæremusklene. Beta-3-reseptorer har også blitt identifisert i LES med stimulering som fører til LES-avslapning i prekliniske studier. Gjennom en proof of concept-pilotstudie tar etterforskerne sikte på å evaluere effekten av mirabegron hos pasienter med achalasia via høyoppløselig manometri og en validert dysfagi-skala.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
5

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år < Alder < 75 år med tidligere diagnose av akalasi via manometri og/eller radiografisk

Ekskluderingskriterier:

  • < 18 år eller > 75 år
  • Anamnese med hypertensjon som ikke er kontrollert med orale medisiner (blodtrykk > 160/100 mm Hg)
  • Ingen tidligere historie med hypertensjon med et blodtrykk > 160/100 mm Hg
  • Historie med obstruksjon av blæreutløp
  • Historie med angioødem
  • Gravide eller ammende kvinner: Kvinner mellom 18 og 40 år som er registrert i studien vil bli pålagt å bruke en form for prevensjon under studien
  • Pasienter som for tiden får visse medisiner (digoksin, warfarin, eventuelle overaktive blæremedisiner, tioridazin, flekainid, propafenon, fosfodiesterasehemmere)

  • Pasienter med forlenget QTc-intervall eller risikofaktorer for å utvikle det:

    • Baseline QTc på EKG på > 450 millisekunder
    • Anamnese med ytterligere risikofaktorer for Torsades de Pointes (hjertesvikt, familiehistorie med langt QT-syndrom)
    • Samtidig medikamenter som forlenger QTc-intervallet: ranolazin, sotalol, dofetilid, prokainamid, disopyramid, propafenon, azol-antifungale midler, fluorokinoloner, makrolidantibiotika, HIV-antiretrovirale midler, kjemoterapi, beta-2-agonister, trisykliske antitaketoninhibitorer, selektive antitaketoninhibitorer.
  • Tidligere operasjoner for akalasi
  • < 2 måneder siden siste endoskopiske botulinumtoksininjeksjon i LES eller endoskopisk utvidelse
  • Stadium 4 Kronisk nyresykdom (alvorlig nedsatt nyrefunksjon med GFR 15-29 ml/min), Stadium 5 Kronisk nyresykdom (GFR < 15 ml/min eller ved dialyse)
  • Childs Pugh B (moderat) eller C (alvorlig) cirrotisk (nedsatt leverfunksjon)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Mirabegron
Pasienter vil få 50 mg oral Mirabegron daglig i 4 uker og deretter bytte til placebo gjennom munnen daglig i ytterligere 4 uker.
Legemiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andre navn:
  • Myrbetriq
Legemiddel: Placebo
Sukkerpille produsert for å etterligne Mirabegron
Andre navn:
  • Placebo (for Mirabegron)
Placebo komparator: Placebo
Pasientene vil få placebo gjennom munnen daglig i 4 uker og deretter bytte til oral Mirabegron 50 mg daglig i ytterligere 4 uker.
Legemiddel: Mirabegron 50 MG
Myrbetriq (Mirabegron) tablett
Andre navn:
  • Myrbetriq
Legemiddel: Placebo
Sukkerpille produsert for å etterligne Mirabegron
Andre navn:
  • Placebo (for Mirabegron)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i nedre esophageal sphincter trykk
Tidsramme: Endring i nedre esophageal sphincter trykk fra baseline etter 4 uker med placebo eller Mirabegron
Evaluering av endringer i lavere esophageal sphincter-trykk ved bruk av høyoppløselig manometri
Endring i nedre esophageal sphincter trykk fra baseline etter 4 uker med placebo eller Mirabegron

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Eckardt Achalasia Score (EAS)
Tidsramme: Pasienter vil fullføre EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere endringer i pasientens EAS mellom dag 0 og alle disse tidspunktene.
Pasienter vil fullføre Eckardt Achalasia-score som er en enkel skriftlig skala som evaluerer dysfagi, oppstøt, retrosternale smerter og vekttap. Pasienter rapporterer symptomene sine fra 0 til 3. Vekttap (0-ingen, 1: < 5 kg, 2: 5-10 kg, 3: > 10 kg), dysfagi (0-ingen, 1-tilfeldig, 2-dagers , 3-hvert måltid), Retrosternale smerter (0-ingen, 1-daglig, 2-daglig, 3-hvert måltid), oppstøt (0-ingen, 1-sporad, 2-daglig, 3-hvert måltid). Verdien for hver av de 4 kategoriene legges sammen for å gi EAS. Denne EAS vil bli rapportert for hvert tidspunkt nedenfor. En høyere poengsum er forenlig med verre akalasi og dårligere utfall. En lavere poengsum er forenlig med mindre alvorlig akalasi og bedre resultater. Det totale området er 0 (ingen symptomer) til 12 (alvorlige symptomer). Det er ingen underskalaer.
Pasienter vil fullføre EAS på studiedag -14, 0, 7, 28, 42, 49, 70, 84. Vi vil evaluere endringer i pasientens EAS mellom dag 0 og alle disse tidspunktene.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Thomas Jefferson University

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Astellas Pharma Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mars 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 17P.054

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger