La leptine pour traiter la résistance sévère à l'insuline - Étude pilote

Cette étude pilote évaluera l'innocuité et l'efficacité du traitement à la leptine chez deux enfants atteints d'un syndrome de résistance à l'insuline sévère. Les patients atteints de cette maladie ont souvent une glycémie élevée et peuvent avoir des déséquilibres hormonaux, une sensation constante de chaleur, des problèmes de fertilité, un gros appétit et une hypertrophie du foie due à l'accumulation de graisse. La leptine est une hormone produite par les cellules graisseuses. Il influence l'appétit, affecte les niveaux d'hormones reproductives et gère éventuellement la façon dont le corps réagit à une alimentation insuffisante. Certaines personnes atteintes de syndromes de résistance à l'insuline sévères ont une quantité réduite de tissu adipeux et produisent peu ou pas de leptine.

Un garçon de 13 ans et une fille de 11 ans présentant une résistance sévère à l'insuline participeront à cette étude. Ils subiront les tests et procédures suivants avant de commencer 4 mois de traitement à la leptine :

• Test de tolérance à l'insuline - mesure la glycémie après l'administration intraveineuse (IV) d'insuline. Des échantillons de sang sont prélevés par le tube IV à divers intervalles au cours du test d'une heure.
• Échographie du foie et, si des anomalies sont constatées, éventuellement biopsies hépatiques.
• Tests sanguins à jeun - pour mesurer la numération globulaire, les lipides sanguins et diverses hormones et évaluer la fonction hépatique.
• Taux métabolique au repos - pour mesurer la quantité d'oxygène respiré au repos afin de calculer le nombre de calories nécessaires pour maintenir les fonctions corporelles au repos.
• Imagerie par résonance magnétique du foie et d'autres organes, ainsi que des muscles et des graisses.
• Échographie pelvienne chez une patiente - pour détecter les kystes ovariens.
• Estimation de la graisse corporelle - mesures de la taille, du poids, de la taille, de la taille des hanches et des plis cutanés sur les bras et l'abdomen pour estimer la teneur en graisse corporelle.
• Test de tolérance au glucose oral - mesure les niveaux de sucre dans le sang et d'insuline. Le patient boit une boisson très sucrée contenant du glucose (sucre), après quoi des échantillons de sang sont prélevés par un tube IV dans une veine du bras à divers intervalles au cours du test de 3 heures.
• Test de tolérance au glucose intraveineux - mesure la réponse tissulaire à l'insuline et au glucose après injection de glucose et perfusion d'insuline. Le sang est prélevé pendant 3 heures pour mesurer les niveaux d'insuline et de glucose.
• Niveau d'appétit et apport alimentaire - pour mesurer le niveau de faim et l'apport calorique. Les patients sont interrogés sur leur niveau de faim, étant donné une variété d'aliments qu'ils peuvent choisir de manger et interrogés à nouveau à divers intervalles sur le niveau de faim. Un autre jour, les patients reçoivent un petit-déjeuner (généralement un milk-shake) et lorsqu'ils veulent manger à nouveau, l'étude du niveau d'appétit et de l'apport calorique est répétée.
• Tests de la fonction hormonale - la fonction de trois hormones influencées par la leptine (hormone de libération de la corticotropine, hormone de libération de la thyrotropine et hormone de libération de l'hormone lutéinisante) est évaluée. Les hormones sont injectées par voie intraveineuse, puis des échantillons de sang sont prélevés.
• Questionnaire - les patients remplissent un questionnaire sur leurs activités et comment ils se sentent.
• Collectes d'urine de 24 heures - pour mesurer des hormones, des protéines et des sucres spécifiques excrétés dans l'urine.

Lorsque les tests ci-dessus sont terminés, la thérapie à la leptine commencera. Le médicament est injecté sous la peau deux fois par jour pendant 4 mois. Les patients enregistreront leurs symptômes chaque semaine tout au long de l'étude. Les personnes atteintes de diabète mesureront leur glycémie quotidiennement avant chaque repas et au coucher. Les visites de suivi à 1, 2 et 4 mois après le traitement comprendront un examen physique, des analyses de sang et une rencontre avec un diététiste. Lors de la visite de 4 mois, les tests effectués au début de l'étude seront répétés.