Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leptiini vaikean insuliiniresistenssin hoitoon - Pilottitutkimus

Leptiinin tehokkuus vaikeassa insuliiniresistenssissä: pilottitutkimus

Tässä pilottitutkimuksessa arvioidaan leptiinihoidon turvallisuutta ja tehokkuutta kahdella lapsella, joilla on vaikea insuliiniresistenssioireyhtymä. Potilailla, joilla on tämä sairaus, on usein korkea verensokeri, ja heillä voi olla hormonihäiriöitä, jatkuvaa lämmön tunnetta, hedelmällisyysongelmia, suurta ruokahalua ja rasvan kertymisestä johtuvaa maksan suurenemista. Leptiini on rasvasolujen tuottama hormoni. Se vaikuttaa ruokahaluun, lisääntymishormonien tasoon ja mahdollisesti hallitsee kehon reagointia riittämättömään ruokaan. Tietyillä ihmisillä, joilla on vaikea insuliiniresistenssioireyhtymä, rasvakudoksen määrä on vähentynyt ja ne tuottavat vähän tai ei ollenkaan leptiiniä.

Tutkimukseen osallistuu 13-vuotias mies ja 11-vuotias nainen, joilla on vaikea insuliiniresistenssi. Heille tehdään seuraavat testit ja toimenpiteet ennen 4 kuukauden leptiinihoidon aloittamista:

  • Insuliinitoleranssitesti - mittaa verensokeritasoja suonensisäisen (IV) insuliinin annon jälkeen. Verinäytteet otetaan laskimonsisäisen putken kautta eri aikavälein 1 tunnin testin aikana.
  • Maksan ultraääni ja jos poikkeavuuksia löytyy, mahdollisesti maksabiopsiat.
  • Paastoverikokeet - verenkuvan, veren lipidien ja erilaisten hormonien mittaamiseen ja maksan toiminnan arvioimiseen.
  • Lepoaineenvaihdunta - mitata levossa hengitetyn hapen määrää, jotta voidaan laskea, kuinka monta kaloria tarvitaan lepäävien kehon toimintojen ylläpitämiseen.
  • Maksan ja muiden elinten sekä lihaksen ja rasvan magneettikuvaus.
  • Lantion ultraääni naispotilailla - munasarjakystojen havaitsemiseksi.
  • Kehon rasvan arvio – pituuden, painon, vyötärön, lantion koon ja käsivarsien ja vatsan ihopoimujen mittaukset kehon rasvapitoisuuden arvioimiseksi.
  • Suun glukoositoleranssitesti - mittaa verensokeri- ja insuliinitasoja. Potilas juo erittäin makeaa glukoosia (sokeria) sisältävää juomaa, jonka jälkeen verinäytteet otetaan IV-letkun kautta käsivarren laskimoon eri väliajoin 3 tunnin testin aikana.
  • Laskimonsisäinen glukoositoleranssitesti - mittaa kudosvasteen insuliinille ja glukoosille glukoosi-injektion ja insuliini-infuusion jälkeen. Verta kerätään 3 tunnin aikana insuliini- ja glukoositasojen mittaamiseksi.
  • Ruokahalun taso ja ruuan saanti - nälkätason ja kalorien saannin mittaamiseen. Potilailta kysytään heidän nälkätasoaan, annetaan erilaisia ​​ruokia, joita he voivat halutessaan syödä, ja kysytään uudelleen eri väliajoin nälän tasosta. Toisena päivänä potilaille tarjotaan aamiainen (yleensä pirtelö), ja kun he haluavat syödä uudelleen, ruokahalutason ja kalorien saantitutkimus toistetaan.
  • Hormonitoimintatestit - arvioidaan kolmen leptiinin vaikutuksen alaisen hormonin (kortikotropiinia vapauttava hormoni, tyrotropiinia vapauttava hormoni ja luteinisoivaa hormonia vapauttava hormoni) toiminta. Hormonit ruiskutetaan suonensisäisesti ja sitten otetaan verinäytteitä.
  • Kyselylomake - potilaat täyttävät kyselyn toiminnastaan ​​ja tunteistaan.
  • 24 tunnin virtsan kerääminen - mittaamaan tiettyjä virtsaan erittyviä hormoneja, proteiineja ja sokereita.

Kun yllä olevat testit on suoritettu, leptiinihoito alkaa. Lääke ruiskutetaan ihon alle kahdesti päivässä 4 kuukauden ajan. Potilaat kirjaavat oireensa viikoittain koko tutkimuksen ajan. Diabetesta sairastavat mittaavat verensokeriarvonsa päivittäin ennen jokaista ateriaa ja nukkumaanmenon yhteydessä. Seurantakäynnit 1, 2 ja 4 kuukautta hoidon jälkeen sisältävät fyysisen tutkimuksen, verikokeet ja tapaaminen ravitsemusterapeutin kanssa. 4 kuukauden vierailulla toistetaan tutkimuksen alussa tehdyt testit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vuoden aikana olemme havainneet, että yhdistelmäleptiinillä on potentiaalia toimia insuliiniherkistäjänä potilailla, joilla on lipoatrofia ja leptiinin puutos. Tämän vaikutuksen tarkkoja mekanismeja ei tunneta. Haluamme testata, toimiiko leptiini insuliiniherkistäjänä tilanteessa, jossa insuliiniresistenssin mekanismi tunnetaan, eli tilanteessa, jossa insuliinireseptorissa on tunnettu vika. Tämä antaa meille mahdollisuuden oppia, voiko leptiini voittaa reseptorivian aktivoimalla joitain insuliinin signalointikaskadin alavirran molekyylejä.

Haluaisimme aloittaa tämän kysymyksen tutkimisen kahdella potilaalla, joilla on mutaatioita insuliinireseptorissaan ja jotka tarvitsevat parempaa hoitoa. Itse asiassa näillä kahdella potilaalla tavanomaiset hoitovaihtoehdot eivät ole antaneet riittävää verensokeritasojen hallintaa. Lisäksi kiertävän leptiinipitoisuudet näillä kahdella potilaalla ovat alhaisemmat kuin normaalin väestön 15. persentiili. Siksi strategia leptiinihormonin fysiologisten pitoisuuksien saavuttamiseksi käyttämällä rekombinanttileptiiniä (A100, rekombinantti metionyyli-ihmisen leptiini) on perusteltu.

Suunnittelemme myös pitävän alkuperäisen tarkkailujakson lyhyenä. Koska olemme havainneet leptiinin insuliinia herkistäviä vaikutuksia lipoatrofiassa 4 kuukauden sisällä, rajoitamme alkuhoitojakson 4 kuukauteen. Ohjelma on samanlainen kuin lipoatrofisilla potilailla käytetty hoito-ohjelma. Aloitusannos on 50 % korvausannoksesta ja sitä nostetaan asteittain 200 % korvaavaan annokseen kahden kuukauden kuluessa. Lääke annetaan ihon alle kahteen annokseen jaettuna. Plasman glukoosipitoisuudet ja HbA1c on määritelty ensisijaisiksi tulosmittauksiksi. Pilottitietona kerätään myös tietoa leptiinihormonin vaikutuksista ruokahaluun, insuliinin eritykseen ja herkkyyteen sekä muihin aivolisäkehormoniin. Neljän kuukauden kuluttua teemme päätöksen jatkaa terapiaa ja laajentaa tutkimusta avaamalla rekrytointia muille vastaaville potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Tämä pilottitutkimus rajoittuu kahteen pienempään potilaaseen, joilla on poikkeuksellisen harvinainen Rabson-Mendenhallin oireyhtymä ja jotka olivat jo mukana äärimmäisen insuliiniresistenssin tutkimuksissa NIH:ssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. marraskuuta 2001

Opintojen valmistuminen

Sunnuntai 1. joulukuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. joulukuuta 2001

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. joulukuuta 2001

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 7. joulukuuta 2001

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2002

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Leptiini A-100

3
Tilaa