瘦素治疗严重胰岛素抵抗 - 试点研究

这项初步研究将评估瘦素治疗对两名患有严重胰岛素抵抗综合征的儿童的安全性和有效性。 患有这种疾病的患者通常有高血糖水平，并且可能有激素失衡、持续的温暖感、生育问题、食欲大以及由于脂肪堆积导致的肝脏肿大。 瘦素是一种由脂肪细胞产生的激素。 它会影响食欲，影响生殖激素水平，并可能控制身体对食物不足的反应。 某些患有严重胰岛素抵抗综合症的人脂肪组织数量减少，并且产生很少或根本不产生瘦素。

一名患有严重胰岛素抵抗的 13 岁男性和一名 11 岁女性将参加这项研究。 在开始 4 个月的瘦素治疗之前，他们将进行以下测试和程序：

• 胰岛素耐受性测试 - 测量静脉内 (IV) 胰岛素给药后的血糖水平。 在 1 小时的测试期间，以不同的时间间隔通过 IV 管收集血液样本。
• 肝脏超声检查，如果发现异常，可能进行肝活检。
• 空腹验血 - 测量血细胞计数、血脂和各种激素并评估肝功能。
• 静息代谢率 - 测量静息时吸入的氧气量，以计算维持静息身体功能所需的卡路里量。
• 肝脏和其他器官以及肌肉和脂肪的磁共振成像。
• 女性患者的盆腔超声 - 检测卵巢囊肿。
• 体脂估算 - 测量身高、体重、腰围、臀围大小以及手臂和腹部的皮肤褶皱，以估算体脂含量。
• 口服葡萄糖耐量试验 - 测量血糖和胰岛素水平。 患者喝了一种含有葡萄糖（糖）的非常甜的饮料，之后在 3 小时的测试期间通过手臂静脉中的 IV 管以不同的时间间隔收集血样。
• 静脉内葡萄糖耐量试验 - 测量葡萄糖注射和胰岛素输注后组织对胰岛素和葡萄糖的反应。 在 3 小时内收集血液以测量胰岛素和葡萄糖水平。
• 食欲水平和食物摄入量 - 测量饥饿水平和热量摄入量。 询问患者的饥饿程度，考虑到他们可能选择吃的各种食物，并在不同的时间间隔再次询问有关饥饿程度的问题。 在另一天，患者吃早餐（通常是奶昔），当他们想再次进食时，重复食欲水平和热量摄入研究。
• 激素功能测试——评估受瘦素影响的三种激素（促肾上腺皮质激素释放激素、促甲状腺激素释放激素和促黄体激素释放激素）的功能。 激素通过静脉注射，然后抽取血样。
• 问卷调查——患者完成一份关于他们的活动和感受的问卷调查。
• 24 小时尿液收集——测量尿液中排出的特定激素、蛋白质和糖分。

当上述测试完成后，瘦素治疗就会开始。 该药物每天两次皮下注射，持续 4 个月。 在整个研究过程中，患者每周都会记录他们的症状。 糖尿病患者每天每餐前和睡前测量血糖水平。 治疗后 1、2 和 4 个月的随访将包括体格检查、血液检查和与营养师会面。 在第 4 个月的访问中，将重复研究开始时所做的测试。