Лептин для лечения тяжелой резистентности к инсулину - пилотное исследование

В этом пилотном исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность терапии лептином у двух детей с тяжелым синдромом резистентности к инсулину. Пациенты с этим заболеванием часто имеют высокий уровень сахара в крови и могут иметь дисбаланс гормонов, постоянное ощущение тепла, проблемы с фертильностью, повышенный аппетит и увеличение печени из-за накопления жира. Лептин – это гормон, вырабатываемый жировыми клетками. Он влияет на аппетит, влияет на уровень репродуктивных гормонов и, возможно, управляет реакцией организма на недостаточное количество пищи. У некоторых людей с тяжелыми синдромами резистентности к инсулину уменьшено количество жировой ткани и вырабатывается мало или совсем не вырабатывается лептин.

В этом исследовании примут участие 13-летний мальчик и 11-летняя девочка с тяжелой резистентностью к инсулину. Перед началом 4-месячной терапии лептином им предстоит пройти следующие тесты и процедуры:

• Тест на толерантность к инсулину - измеряет уровень сахара в крови после внутривенного (IV) введения инсулина. Образцы крови собирают через внутривенную трубку с различными интервалами в течение 1-часового теста.
• УЗИ печени и, при обнаружении аномалий, возможно, биопсия печени.
• Анализы крови натощак - для измерения анализа крови, липидов в крови и различных гормонов и оценки функции печени.
• Уровень метаболизма в покое - для измерения количества кислорода, вдыхаемого в состоянии покоя, чтобы рассчитать, сколько калорий требуется для поддержания функций организма в состоянии покоя.
• Магнитно-резонансная томография печени и других органов, а также мышц и жира.
• УЗИ органов малого таза у пациентки - для выявления кист яичников.
• Оценка жировых отложений — измерение роста, веса, талии, размеров бедер и кожных складок на руках и животе для оценки содержания жира в организме.
• Глюкозотолерантный тест – измеряет уровень сахара и инсулина в крови. Пациент выпивает очень сладкий напиток, содержащий глюкозу (сахар), после чего образцы крови берут через капельницу в вену руки через различные промежутки времени в течение 3-часового теста.
• Внутривенный тест на толерантность к глюкозе - измеряет реакцию тканей на инсулин и глюкозу после инъекции глюкозы и инфузии инсулина. Кровь собирают в течение 3 часов для измерения уровня инсулина и глюкозы.
• Уровень аппетита и потребление пищи — для измерения уровня голода и потребления калорий. Пациентов опрашивают об их уровне голода, учитывая разнообразие продуктов, которые они могут выбрать для еды, и снова опрашивают об уровне голода через различные промежутки времени. В другой день больным дают завтрак (обычно это молочный коктейль) и, когда они снова хотят есть, повторяют исследование уровня аппетита и калорийности рациона.
• Гормональные функциональные тесты - оценивается функция трех гормонов, на которые влияет лептин (кортикотропин-рилизинг-гормон, тиреотропин-рилизинг-гормон и лютеинизирующий гормон-рилизинг-гормон). Гормоны вводят внутривенно, а затем берут образцы крови.
• Анкета - пациенты заполняют анкету о своей деятельности и о том, как они себя чувствуют.
• 24-часовой сбор мочи - для измерения специфических гормонов, белков и сахаров, выделяемых с мочой.

Когда вышеуказанные тесты будут завершены, начнется терапия лептином. Препарат вводят под кожу 2 раза в сутки в течение 4 мес. Пациенты будут записывать свои симптомы еженедельно на протяжении всего исследования. Люди с диабетом будут измерять уровень глюкозы в крови ежедневно перед каждым приемом пищи и перед сном. Последующие визиты через 1, 2 и 4 месяца после терапии будут включать медицинский осмотр, анализы крови и встречу с диетологом. При визите через 4 месяца тесты, проведенные в начале исследования, будут повторены.