Étude d'innocuité et d'efficacité du Fx-1006A chez des patients atteints d'amylose familiale

Critère d'intégration:

1. Amyloïde documentée par biopsie.
2. Mutation V30M TTR documentée.
3. Neuropathie périphérique et/ou autonome avec un indice de performance de Karnofsky ≥ 50.
4. Le patient est âgé de 18 à 75 ans.
5. S'il s'agit d'une femme, la patiente est ménopausée, stérilisée chirurgicalement ou prête à utiliser une méthode de contraception acceptable. S'il s'agit d'un homme avec une partenaire féminine en âge de procréer, disposé à utiliser une méthode de contraception acceptable pendant la durée de l'étude. Pour les femmes et les hommes, le contrôle des naissances doit être utilisé pendant au moins 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
6. Le patient est, de l'avis de l'investigateur, disposé et capable de se conformer au schéma thérapeutique de l'étude et à toutes les autres exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Utilisation chronique d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS).
2. Amylose primaire.
3. S'il s'agit d'une femme, la patiente est enceinte ou allaite.
4. Transplantation hépatique antérieure.
5. Aucun seuil sensoriel enregistrable pour la perception des vibrations dans les deux pieds, tel que mesuré par le CAS IV.
6. Résultats positifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), le virus anti-hépatite C (VHC) et/ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
7. Insuffisance rénale ou anomalies des tests de la fonction hépatique.
8. Classification fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) ≥III.
9. Autres causes de neuropathie sensorimotrice (déficit en vitamine B12, diabète sucré, VIH traité par des médicaments rétroviraux, troubles thyroïdiens, abus d'alcool et maladies inflammatoires chroniques).
10. La comorbidité devrait limiter la survie à moins de 18 mois.
11. Le patient a reçu un médicament/dispositif expérimental et/ou a participé à une autre étude clinique expérimentale dans les 60 jours précédant l'inclusion.