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Évaluation de la fibrose hépatique et splénique chez les patients atteints de la maladie de Gaucher à l'aide du Fibroscan

9 juillet 2013 mis à jour par: Rambam Health Care Campus

La cohorte étudiée examinera la fibrose hépatique et splénique chez les patients atteints de la maladie de Gaucher divisés en deux groupes, les patients GD naïfs et les patients GD traités par ERT. Comme la biopsie du foie chez ces patients n'est pas recommandée car le risque de saignement en utilisant Fibroscan est un coffre-fort avec une précision diagnostique concernant la fibrose du foie (et de la rate). L'estimation de la fibrose splénique est une approche innovante dans les maladies hépatiques et de Gaucher.

L'évaluation de la fibrose avec cette méthode nouvelle et sûre pourrait éviter les complications de la procédure anti-invasive chez les patients GD. L'ajout de biomarqueurs de fibrose aidera à l'évaluation des scores des patients. La découverte de la raideur du foie et de la rate sera évaluée chez les patients Gaucher natifs et traités par ERT afin d'évaluer l'effet de l'ERT sur la fibrose.

Les objectifs sont les suivants : 1) Évaluer la mesure de la rigidité du foie et de la rate à l'aide du fibroscan et évaluer la fibrose du foie et de la rate chez les patients atteints de MG.

2) Comparer l'élastographie dans deux cohortes de patients GD : patients GD traités par ERT et naïfs et deux groupes de patients témoins : patients sains et patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH).

3) Corréler les résultats de l'élastographie avec les données cliniques et de laboratoire dans les quatre groupes de patients en se concentrant sur les manifestations de la maladie de Gaucher et la sévérité de la MG. Comparer l'élastographie chez les patients naïfs de GD et traités par ERT.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La cohorte étudiée comprendra 4 groupes de patients 20 proposants dans chaque groupe, y compris : 1) les patients GD naïfs 2) les patients GD traités avec ERT 3) le contrôle sain 4) les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) qui sont suivis à l'unité d'hépatologie de l'hôpital Ziv et des témoins sains.

Les marqueurs de la fibrose sérique seront testés, notamment : la bilirubine, la GGT, l'haptoglobine, l'AST, l'ALT. Les résultats de la fibrose de la rate et du foie seront corrélés à la gravité de la maladie à l'aide des tests de la fonction hépatique de l'indice de gravité (SSI) de Zimran, de la sérologie de l'hépatite virale, des biomarqueurs GD, de l'hémoglobine. , les taux de plaquettes et un score de sévérité de la GD.

La protéine C sera mesurée dans tous les groupes de patients. L'activité de la protéine C car elle peut être utilisée comme marqueur sensible des lésions hépatocellulaires, même chez les patients présentant une affection hépatique légère. facteur VIII et diminution de la protéine C.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de Gaucher sous traitement et sans traitement.
  • Contrôle sain.
  • Patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) qui sont suivis à l'unité d'hépatologie.

Critère d'exclusion:

• Maladie hépatique active, patients atteints de cirrhose.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: DIAGNOSTIQUE
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Patients GD naïfs

Patients GD naïfs

Intervention : appareil - Fibroscan
Dispositif: Fibroscan
Fibroscan
Autre: GD traité avec ERT
MG traité avec intervention ERT : appareil - Fibroscan
Dispositif: Fibroscan
Fibroscan
Autre: Contrôle sain
Contrôle sain Intervention : appareil - Fibroscan
Dispositif: Fibroscan
Fibroscan
Autre: Patients atteints de stéatohépatite non alcoolique
Intervention pour les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) : appareil - Fibroscan
Dispositif: Fibroscan
Fibroscan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fibrose du foie et de la rate
Délai: 2 années

La fibrose sera estimée par le degré d'élastographie mesuré par la raideur du foie et de la rate en kilopascals (kPa).

L'élastographie transitoire sera réalisée à l'aide d'un appareil Fibro Scan (EchoSens, Paris, France). Une valeur médiane [exprimée en kilopascals (kPa)] de 10 acquisitions réussies sera considérée comme la mesure représentative de la rigidité du foie. Nous considérons 10 acquisitions avec un taux de réussite d'au moins 60 % et un intervalle interquartile (IQR) inférieur à 20 % comme mesures représentatives.

Le FibroScan® et ses sondes dédiées constituent un dispositif médical actif non implantable utilisant les ultrasons. Conçu pour mesurer rapidement la raideur du foie de manière indolore et totalement non invasive.

Le FibroScan® est basé sur la technique d'élastographie pulsée unidimensionnelle.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rambam Health Care Campus

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hanna Rosenbaum, Rambam Health Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2013

Première publication (Estimation)

12 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

12 juillet 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2013

Dernière vérification

1 juillet 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Gaucher_Fibroscan_CTIL

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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