Evaluación de la fibrosis del hígado y el bazo en pacientes con enfermedad de Gaucher mediante Fibroscan
La cohorte investigada examinará la fibrosis del hígado y el bazo en pacientes con enfermedad de Gaucher divididos en dos grupos, pacientes con GD sin tratamiento previo y pacientes con GD tratados con ERT. Como biopsia de hígado en estos pacientes no se recomienda porque el riesgo de sangrado usando Fibroscan es seguro con precisión diagnóstica con respecto a la fibrosis del hígado (y bazo). La estimación de la fibrosis del bazo es un enfoque innovador en la enfermedad hepática y Gaucher.
La evaluación de la fibrosis con este nuevo y seguro método podría evitar complicaciones del procedimiento antiinvasivo en pacientes con EG. La adición de biomarcadores de fibrosis ayudará a evaluar la puntuación de los pacientes. El hallazgo de rigidez del hígado y el bazo se evaluará en pacientes de Gaucher nativos y tratados con ERT para evaluar el efecto de ERT en la fibrosis.
Los objetivos son: 1) Evaluar la medición de la rigidez del hígado y el bazo mediante fibroscan y evaluar la fibrosis del hígado y el bazo en pacientes con EG.
2) Comparar la elastografía en dos cohortes de pacientes con EG: pacientes con EG tratados con ERT y pacientes sin tratamiento previo con EG y dos grupos de control de pacientes: pacientes sanos y con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA).
3) Correlacionar los hallazgos de la elastografía con datos clínicos y de laboratorio en los cuatro grupos de pacientes centrándose en las manifestaciones de la enfermedad de Gaucher y la gravedad de la EG. Comparar la elastografía en pacientes sin tratamiento previo con GD y tratados con ERT.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La cohorte investigada incluirá 4 grupos de pacientes 20 probandos en cada grupo, incluidos: 1) Pacientes con GD sin tratamiento previo 2) GD tratados con ERT 3) Control sano 4) Pacientes con esteatohepatitis no alcohólica (NASH) que son seguidos en la unidad de hepatología del Hospital Ziv y controles saludables.
Los marcadores séricos de fibrosis se analizarán, incluidos: bilirrubina, GGT, haptoglobina, AST, ALT. Los hallazgos de fibrosis del bazo y el hígado se correlacionarán con la gravedad de la enfermedad mediante las pruebas de función hepática del índice de puntuación de gravedad (SSI) de Zimran, serología para hepatitis viral, biomarcadores GD, hemoglobina. , niveles de plaquetas y una puntuación de gravedad de GD.
La proteína C se medirá en todos los grupos de pacientes. La actividad de la proteína C puede utilizarse como un marcador sensible del daño hepatocelular incluso en aquellos pacientes con afección hepática leve. Además, los pacientes con cirrosis poseen un desequilibrio en la actividad procoagulante versus anticoagulante debido al aumento factor VIII y proteína C disminuida.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Hanna Rosenbaum, MD
- Número de teléfono: 972-4-8542541
- Correo electrónico: h_rosenbaum@rambam.health.gov.il
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Maher Hijazi
- Número de teléfono: 972-50-2064849
- Correo electrónico: drmaher1980@gmail.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Gaucher en tratamiento y sin tratamiento.
- Control saludable.
- Pacientes con Esteatohepatitis No Alcohólica (EHNA) que son seguidos en la unidad de hepatología.
Criterio de exclusión:
• Enfermedad hepática activa, pacientes con cirrosis.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: DIAGNÓSTICO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Pacientes con EG sin tratamiento previo
Pacientes con EG sin tratamiento previo Intervención: dispositivo - Fibroscan |
Fibroscan
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Otro: EG tratada con ERT
GD tratada con ERT Intervención: dispositivo - Fibroscan
|
Fibroscan
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Otro: Control saludable
Intervención de control saludable: dispositivo - Fibroscan
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Fibroscan
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Otro: Pacientes con esteatohepatitis no alcohólica
Pacientes con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) Intervención: dispositivo - Fibroscan
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Fibroscan
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fibrosis de hígado y bazo
Periodo de tiempo: 2 años
|
La fibrosis se estimará por el grado de elastografía medido por la rigidez del hígado y el bazo en kilopascales (kPa). La elastografía transitoria se realizará utilizando un dispositivo Fibro Scan (EchoSens, París, Francia). Un valor medio [expresado en kilopascales (kPa)] de 10 adquisiciones exitosas se considerará la medida representativa de la rigidez del hígado. Consideramos 10 adquisiciones con una tasa de éxito de al menos el 60 % y un rango intercuartílico (RIC) inferior al 20 % como medidas representativas. El FibroScan® y sus sondas dedicadas constituyen un dispositivo médico activo no implantable que utiliza ultrasonido. Diseñado para medir rápidamente la rigidez del hígado de forma indolora y totalmente no invasiva. El FibroScan® se basa en la técnica de elastografía de pulso unidimensional. |
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hanna Rosenbaum, Rambam Health Corporation
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Fibrosis
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- Gaucher_Fibroscan_CTIL
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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