フィブロスキャンを使用したゴーシェ病患者の肝臓および脾臓線維症の評価

調査対象のコホートでは、未経験の GD 患者と ERT で治療された GD 患者の 2 つのグループに分けられたゴーシェ病患者の肝臓と脾臓の線維症を調べます。 Fibroscan を使用した出血のリスクは、肝臓 (および脾臓) 線維症に関する診断精度で安全であるため、これらの患者の肝生検は推奨されません。 脾臓線維症の推定は、肝疾患とゴーシェにおける革新的なアプローチです。

この新しい安全な方法による線維症の評価は、GD 患者の合併症の抗侵襲的処置を回避することができます。 線維症バイオマーカーの追加は、患者のスコア評価に役立ちます。 線維症に対するＥＲＴの効果を評価するために、肝臓および脾臓の硬直の所見を生来のおよびＥＲＴで治療されたゴーシェ病患者において評価する。

目的は次のとおりです。1) フィブロスキャンを使用して肝臓と脾臓の剛性測定を評価し、GD 患者の肝臓と脾臓の線維化を評価します。

2) GD 患者の 2 つのコホート: ERT 治療を受けたナイーブ GD 患者と、2 つの対照群の患者: 健康な非アルコール性脂肪性肝炎 (NASH) 患者のエラストグラフィを比較する。

3) ゴーシェ病の症状と GD の重症度に焦点を当てた 4 つの患者グループで、エラストグラフィの所見を臨床および検査データと相関させる。 GDナイーブとERT治療患者のエラストグラフィーを比較する。