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Innocuité, tolérabilité, efficacité et pharmacocinétique du JBT-101 dans la sclérodermie systémique

25 mars 2021 mis à jour par: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Une étude multicentrique de phase 2, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique du JBT-101 dans la sclérose systémique cutanée diffuse

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du JBT-101 chez des sujets adultes atteints de sclérose systémique cutanée diffuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La partie A de l'étude est une conception interventionnelle, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo qui sera utilisée pour tester l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du JBT-101 chez des sujets âgés de ≥ 18 et ≤ 70 ans atteints d'une maladie cutanée diffuse active. sclérodermie systémique. La période de dépistage peut aller jusqu'à 28 jours, avec une période de traitement de 84 jours et un suivi de 28 jours sans traitement actif.

La partie B de l'étude est une conception interventionnelle ouverte qui sera utilisée. Tous les sujets qui terminent le dosage dans la partie A sans interruption permanente du médicament à l'étude et qui réussissent un nouveau test de sécurité seront éligibles pour l'inscription. La période de dépistage peut aller jusqu'à 28 jours, avec une période de traitement de 364 jours et un suivi de 28 jours après la dernière dose de JBT-101.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, États-Unis
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Partie A

  • Sclérose systémique cutanée diffuse
  • Avoir un épaississement cutané dû à la ScS dans une zone du corps propice à une biopsie répétée
  • Durée de la maladie ≤ 3 ans à partir du premier phénomène non-Raynaud ou > 3 ans et ≤ 6 ans à partir du premier phénomène non-Raynaud et protéine C-réactive haute sensibilité > 3 mg/L, interleukine-6 ​​haute sensibilité > 5 pg/mL , ou augmentation du mRSS ≥ 5 points au cours des 6 derniers mois avec RSS total ≥ 12.
  • Traitement stable pour SSc pendant au moins 28 jours avant la visite 1

Partie B

• Achèvement du dosage dans la partie A sans interruption permanente du produit à l'étude pour des raisons de sécurité ou de tolérabilité.

Critères d'exclusion (parties A et B) :

  • Sclérose systémique sévère ou instable
  • Maladies ou conditions importantes autres que la sclérodermie systémique qui peuvent influencer la réponse au produit à l'étude ou la sécurité ;

  • L'une des valeurs suivantes pour les tests de laboratoire lors du dépistage :

    1. Un test de grossesse positif (ou lors de la visite 1) ;
    2. Hémoglobine < 10 g/dL
    3. Neutrophiles < 1,0 x 10^9/L
    4. Plaquettes < 75 x 10^9/L
    5. Clairance de la créatinine < 50 ml/min selon l'équation Cockcroft-Gault modifiée
    6. Transaminases sériques > 2,0 x limite supérieure normale
    7. Bilirubine totale ≥ 1,5 x limite supérieure de la normale
  • Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur principal, est cliniquement significative et peut exposer le sujet à un risque accru pour la sécurité, influencer la réponse au produit à l'étude ou interférer avec les évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JBT-101 5 mg/20 mg bid
JBT-101 5 mg q am et placebo q pm les jours 1 à 28, puis JBT-101 20 mg deux fois par jour (bid) les jours 29 à 84.
Médicament: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am ou 20 mg bid les jours 1 à 28. JBT-101 20 mg bid les jours 29 à 84.
Médicament: Placebo
Placebo q pm (avec JBT-101 5 ou 20 mg q AM) ou placebo bid les jours 1 à 28. Enchère placebo les jours 29 à 84.
Expérimental: JBT-101 20 mg/20 mg bid
JBT-101 20 mg q am et placebo q pm les jours 1 à 28, puis JBT-101 20 mg bid les jours 29 à 84.
Médicament: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am ou 20 mg bid les jours 1 à 28. JBT-101 20 mg bid les jours 29 à 84.
Médicament: Placebo
Placebo q pm (avec JBT-101 5 ou 20 mg q AM) ou placebo bid les jours 1 à 28. Enchère placebo les jours 29 à 84.
Expérimental: JBT-101 20 mg bid/20 mg bid
JBT-101 20 mg bid les jours 1 à 84.
Médicament: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am ou 20 mg bid les jours 1 à 28. JBT-101 20 mg bid les jours 29 à 84.
Comparateur placebo: Placebo
Enchère placebo les jours 1 à 84.
Médicament: Placebo
Placebo q pm (avec JBT-101 5 ou 20 mg q AM) ou placebo bid les jours 1 à 28. Enchère placebo les jours 29 à 84.
Expérimental: Partie B Ouverte
JBT-101 20 mg bid les jours 1 à 364
Médicament: Extension ouverte de la partie B
JBT-101 20 mg offert les jours 1 à 364

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables apparus sous traitement depuis le départ au jour 113
Délai: Partie A : Jour 113
Le nombre total de sujets avec des TEAE par groupe de traitement pendant le dosage actif (jours 1 à 84) plus le suivi de 28 jours.
Partie A : Jour 113
Indice de réponse combiné dans la sclérose systémique cutanée diffuse (CRISS) aux jours 85 et 113
Délai: Jour 85 et Jour 113
Les composants CRISS comprenaient les domaines suivants : score cutané de Rodnan modifié, pourcentage de capacité vitale forcée prévu, évaluation globale du médecin, évaluation globale du patient et indice d'invalidité du questionnaire d'évaluation de la santé. Un algorithme détermine la probabilité prédite d'amélioration par rapport à la ligne de base en incorporant le changement dans le mRSS, le pourcentage de FVC prédit, les évaluations globales du médecin et du patient et le HAQ-DI. Le résultat est une variable continue entre 0,0 et 1,0 (0 - 100%). Un seuil à 0,6 dans la probabilité prédite d'amélioration a produit la plus petite erreur de classification. Les sujets ne sont pas considérés comme améliorés si, entre la visite 1 et la visite 6, ils développent de nouveaux : 1) crises rénales ; 2) diminution de la CVF % prévue de 15 % (relatif) par rapport à l'inclusion et confirmée après 1 mois ; ou 3) insuffisance ventriculaire gauche (fraction d'éjection systolique < 45 %) ou hypertension artérielle pulmonaire. Des scores CRISS plus élevés indiquent une amélioration.
Jour 85 et Jour 113

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des composants individuels CRISS (score total mRSS) par rapport à la ligne de base.
Délai: Jour 85 et 113
Le changement moyen LS par rapport au départ (CFB) à la visite 5 (jour 85) et 6 (jour 113) est fourni pour le score total mRSS. Le changement par rapport au changement par rapport à la ligne de base a été calculé en tant que visite 5 - ligne de base et indépendamment visite 6 - ligne de base. Le mRSS consiste en une évaluation de l'épaisseur de la peau du patient évaluée par palpation clinique à l'aide d'une échelle de 0 à 3 (0 = peau normale ; 1 = épaisseur légère ; 2 = épaisseur modérée ; 3 = épaisseur sévère avec incapacité à pincer la peau dans un pli pendant chacune des 17 zones anatomiques superficielles du corps : visage, partie antérieure de la poitrine, abdomen et, les côtés droit et gauche du corps étant évalués séparément, les doigts, les avant-bras, les bras, les cuisses, les jambes, le dos des mains et les pieds. Les valeurs individuelles sont additionnées et définies comme le score cutané total. Le score total est de 0 à 51, les scores les plus élevés indiquant une symptomatologie plus grave
Jour 85 et 113
Modification de la composante individuelle du CRISS (pourcentage de CVF prédit) par rapport à la ligne de base
Délai: Jour 85 et 113
Le changement moyen LS par rapport au départ (CFB) à la visite 5 (jour 85) et 6 (jour 113) est fourni pour le pourcentage de CVF prédit. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme Visite 5 - Ligne de base et indépendamment Visite 6 - Ligne de base.
Jour 85 et 113
Changement de la composante individuelle du CRISS (score d'évaluation globale du médecin) par rapport à la ligne de base
Délai: Jour 85 et 113
Le changement moyen LS par rapport à la ligne de base (CFB) à la visite 5 (jour 85) et 6 (jour 113) est fourni pour l'évaluation globale du médecin. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme Visite 5 - Ligne de base et indépendamment Visite 6 - Ligne de base. L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie sera effectuée à l'aide d'une version numérique segmentée de l'échelle visuelle analogique dans laquelle le médecin sélectionne un nombre entier (entiers de 0 à 10) qui reflète le mieux l'activité globale de la maladie. Le score d'évaluation numérique est ancré par 2 descripteurs verbaux, l'un de "aucune activité de la maladie" (score de 0) et l'autre de "la pire activité de la maladie imaginable" (score de 10), avec des numéros 1-9 espacés à égale distance entre les deux. Le médecin choisira un nombre entier pour décrire l'activité de la maladie. La période de rappel est d'une semaine.
Jour 85 et 113
Changement de la composante individuelle CRISS (score d'évaluation globale du patient) par rapport à la ligne de base
Délai: Jour 85 et 113
Le changement moyen LS par rapport au départ (CFB) à la visite 5 (jour 85) et 6 (jour 113) est fourni pour l'évaluation globale du patient. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme Visite 5 - Ligne de base et indépendamment Visite 6 - Ligne de base. L'évaluation à chaque visite spécifiée sera effectuée avec une version numérique segmentée de l'échelle visuelle analogique dans laquelle le sujet sélectionne un nombre entier (0-10 entiers) qui reflète le mieux l'activité globale de la maladie. Le score d'évaluation numérique est ancré par deux descripteurs verbaux, l'un de "aucune activité de la maladie" (score de 0) et l'autre de "la pire activité de la maladie imaginable" (score de 10), avec des numéros 1-9 espacés à égale distance entre les deux. Le sujet sélectionnera un nombre entier pour décrire l'activité de la maladie. La période de rappel est d'une semaine.
Jour 85 et 113
Modification de la composante individuelle CRISS (score HAQ-DI) par rapport à la ligne de base.
Délai: Jour 85 et 113
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme Visite 5 - Ligne de base et indépendamment Visite 6 - Ligne de base. Questionnaire d'évaluation de la santé - L'indice d'incapacité comprend 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, atteindre, saisir et activités. Il y a deux ou trois questions pour chaque section. La notation dans chaque section va de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (incapable de faire). Les huit notes des huit sections sont additionnées et divisées par 8. Si une section n'est pas remplie par un sujet, le score total est divisé par 7. Ainsi, les scores maximum peuvent varier d'un minimum de 0. Le résultat est le DI, l'indice d'incapacité ou l'indice d'incapacité fonctionnelle. Des scores plus élevés indiquent une symptomatologie plus mauvaise
Jour 85 et 113

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

11 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2015

Première publication (Estimation)

8 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JBT101-SSc-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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