Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, skuteczność i farmakokinetyka JBT-101 w twardzinie układowej

25 marca 2021 zaktualizowane przez: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Faza 2, z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, wieloośrodkowe badanie kontrolowane placebo w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki JBT-101 w rozlanym twardzinie układowej skóry

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności JBT-101 u dorosłych osobników z rozlaną skórną twardziną układową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część A badania jest interwencyjnym, podwójnie zaślepionym, randomizowanym projektem kontrolnym z placebo, który zostanie wykorzystany do przetestowania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności JBT-101 u osób w wieku ≥ 18 i ≤ 70 lat z aktywną rozlaną skórną twardzina układowa. Okres przesiewowy wynosi do 28 dni, z 84-dniowym okresem leczenia i 28-dniowym okresem obserwacji po aktywnym leczeniu.

Część B badania ma charakter interwencyjny i zostanie wykorzystany projekt otwarty. Wszyscy pacjenci, którzy ukończą dawkowanie w części A bez trwałego odstawienia badanego leku i którzy przejdą powtórne badania bezpieczeństwa, będą kwalifikować się do włączenia. Okres przesiewowy wynosi do 28 dni, z 364-dniowym okresem leczenia i 28-dniową obserwacją po ostatniej dawce JBT-101.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Część A

  • Rozlana skórna twardzina układowa
  • Miej pogrubienie skóry od SSc w obszarze ciała odpowiednim do powtórnej biopsji
  • Czas trwania choroby ≤ 3 lata od pierwszego objawu innego niż Raynauda lub >3 lata i ≤ 6 lat od pierwszego objawu innego niż Raynauda i białko C-reaktywne o wysokiej czułości > 3 mg/l, interleukina-6 o wysokiej czułości > 5 pg/ml , lub wzrost mRSS ≥ 5 punktów w ciągu ostatnich 6 miesięcy przy sumarycznym RSS ≥ 12.
  • Stabilne leczenie SSc przez co najmniej 28 dni przed Wizytą 1

Część B

•Zakończenie dawkowania części A bez trwałego odstawienia badanego produktu ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji.

Kryteria wykluczenia (Część A i B):

  • Ciężka lub niestabilna twardzina układowa
  • istotne choroby lub stany inne niż twardzina układowa, które mogą wpływać na odpowiedź na badany produkt lub bezpieczeństwo;

  • Dowolna z poniższych wartości dla badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    1. Pozytywny test ciążowy (lub podczas wizyty 1);
    2. Hemoglobina < 10 g/dl
    3. Neutrofile < 1,0 x 10^9/L
    4. Płytki krwi < 75 x 10^9/l
    5. Klirens kreatyniny < 50 ml/min według zmodyfikowanego równania Cockcrofta-Gaulta
    6. Transaminazy w surowicy > 2,0 x górna granica normy
    7. Bilirubina całkowita ≥ 1,5 x górna granica normy
  • Każdy inny stan, który w opinii głównego badacza ma znaczenie kliniczne i może narazić uczestnika na większe ryzyko bezpieczeństwa, wpłynąć na reakcję na badany produkt lub zakłócić ocenę badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JBT-101 5 mg/20 mg dwa razy dziennie
JBT-101 5 mg q am i placebo q pm w dniach 1-28, następnie JBT-101 20 mg dwa razy dziennie (dwa razy dziennie) w dniach 29-84.
Lek: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am lub 20 mg dwa razy dziennie w dniach 1-28. JBT-101 20 mg 2 razy dziennie w dniach 29-84.
Lek: Placebo
Placebo q pm (z JBT-101 5 lub 20 mg q AM) lub placebo dwa razy dziennie w dniach 1-28. Oferta placebo w dniach 29-84.
Eksperymentalny: JBT-101 20 mg/20 mg dwa razy dziennie
JBT-101 20 mg q am i placebo q pm w dniach 1-28, następnie JBT-101 20 mg dwa razy na dobę w dniach 29-84.
Lek: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am lub 20 mg dwa razy dziennie w dniach 1-28. JBT-101 20 mg 2 razy dziennie w dniach 29-84.
Lek: Placebo
Placebo q pm (z JBT-101 5 lub 20 mg q AM) lub placebo dwa razy dziennie w dniach 1-28. Oferta placebo w dniach 29-84.
Eksperymentalny: JBT-101 20 mg dwa razy dziennie/20 mg dwa razy dziennie
JBT-101 20 mg 2 razy dziennie w dniach 1-84.
Lek: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am lub 20 mg dwa razy dziennie w dniach 1-28. JBT-101 20 mg 2 razy dziennie w dniach 29-84.
Komparator placebo: Placebo
Oferta placebo w dniach 1-84.
Lek: Placebo
Placebo q pm (z JBT-101 5 lub 20 mg q AM) lub placebo dwa razy dziennie w dniach 1-28. Oferta placebo w dniach 29-84.
Eksperymentalny: Część B Otwarta etykieta
JBT-101 20 mg 2 razy dziennie w dniach 1-364
Lek: Część B Open-Label Rozszerzenie
JBT-101 20mg oferta w dniach 1-364

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem od punktu początkowego w dniu 113
Ramy czasowe: Część A: Dzień 113
Całkowita liczba osobników z TEAE na grupę leczoną podczas aktywnego dawkowania (dni 1-84) plus 28-dniowa obserwacja.
Część A: Dzień 113
Połączony wskaźnik odpowiedzi w rozlanej twardzinie układowej skóry (CRISS) w dniach 85 i 113
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: zmodyfikowany wskaźnik skóry Rodnana, przewidywany procent natężonej pojemności życiowej, ogólna ocena lekarza, ogólna ocena pacjenta oraz kwestionariusz oceny stanu zdrowia – wskaźnik niepełnosprawności. Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do wartości wyjściowych, uwzględniając zmiany w mRSS, przewidywany procent FVC, ogólną ocenę lekarza i pacjenta oraz HAQ-DI. Wynik jest zmienną ciągłą między 0,0 a 1,0 (0 - 100%). Odcięcie na poziomie 0,6 przewidywanego prawdopodobieństwa poprawy dało najmniejszy błąd błędnej klasyfikacji. Pacjentów nie uznaje się za ulepszonych, jeśli między Wizytą 1 a Wizytą 6 rozwiną się u nich nowe: 1) przełom nerkowy; 2) spadek FVC% przewidywany o 15% (względny) od wartości początkowej i potwierdzony po 1 miesiącu; lub 3) niewydolność lewej komory (skurczowa frakcja wyrzutowa < 45%) lub nadciśnienie płucne. Wyższe wyniki CRISS wskazują na poprawę.
Dzień 85 i dzień 113

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poszczególnych składników CRISS (całkowity wynik mRSS) w stosunku do wartości początkowej.
Ramy czasowe: Dzień 85 i 113
Średnia zmiana LS od wartości początkowej (CFB) podczas wizyty 5 (dzień 85) i 6 (dzień 113) jest podana dla całkowitego wyniku mRSS. Zmiana w stosunku do zmiany w stosunku do linii bazowej została obliczona jako Wizyta 5 – linia wyjściowa i niezależnie Wizyta 6 – linia wyjściowa. mRSS polega na ocenie grubości skóry pacjenta na podstawie klinicznego badania palpacyjnego przy użyciu skali od 0 do 3 (0 = skóra normalna; 1 = łagodna grubość; 2 = umiarkowana grubość; 3 = duża grubość z niemożnością uszczypnięcia skóry w fałd dla każdy z 17 powierzchniowych obszarów anatomicznych ciała: twarz, przednia część klatki piersiowej, brzuch oraz oddzielnie oceniana prawa i lewa strona ciała, palce, przedramiona, ramiona, uda, podudzia, grzbiet dłoni i stóp. Poszczególne wartości są sumowane i definiowane jako całkowity wynik skóry. Całkowity wynik wynosi od 0 do 51, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze symptomy
Dzień 85 i 113
Zmiana indywidualnego składnika CRISS (przewidywany procent FVC) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Dzień 85 i 113
Średnia zmiana LS od wartości początkowej (CFB) podczas wizyty 5 (dzień 85) i 6 (dzień 113) jest podana dla przewidywanego procentu FVC. Zmiana w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako Wizyta 5 — Wartość wyjściowa i niezależnie Wizyta 6 — Wartość wyjściowa.
Dzień 85 i 113
Zmiana indywidualnego składnika CRISS (ogólny wynik oceny lekarza) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dzień 85 i 113
Średnia zmiana LS od wartości wyjściowej (CFB) podczas wizyty 5 (dzień 85) i 6 (dzień 113) jest podana do ogólnej oceny lekarza. Zmiana w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako Wizyta 5 — Wartość wyjściowa i niezależnie Wizyta 6 — Wartość wyjściowa. Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza zostanie przeprowadzona przy użyciu podzielonej na segmenty numerycznej wersji wizualnej skali analogowej, w której lekarz wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla ogólną aktywność choroby. Liczbowy wynik oceny jest zakotwiczony przez 2 deskryptory słowne, jeden z „brak aktywności choroby” (wynik 0) i jeden z „gorszą możliwą do wyobrażenia aktywność choroby” (wynik 10), z liczbami 1-9 rozmieszczonymi w równej odległości pomiędzy nimi. Lekarz wybierze liczbę całkowitą, aby opisać aktywność choroby. Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
Dzień 85 i 113
Zmiana indywidualnego składnika CRISS (ogólny wynik oceny pacjenta) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dzień 85 i 113
Średnia zmiana LS od wartości wyjściowej (CFB) podczas wizyty 5 (dzień 85) i 6 (dzień 113) jest podana do ogólnej oceny pacjenta. Zmiana w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako Wizyta 5 — Wartość wyjściowa i niezależnie Wizyta 6 — Wartość wyjściowa. Ocena podczas każdej określonej wizyty będzie przeprowadzana za pomocą podzielonej na segmenty numerycznej wersji wizualnej skali analogowej, w której pacjent wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla ogólną aktywność choroby. Liczbowy wynik oceny jest zakotwiczony przez dwa słowne deskryptory, jeden z „brak aktywności choroby” (wynik 0) i jeden z „gorszą wyobrażalną aktywnością choroby” (wynik 10), z liczbami 1-9 rozmieszczonymi w równej odległości pomiędzy nimi. Pacjent wybierze liczbę całkowitą do opisania aktywności choroby. Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
Dzień 85 i 113
Zmiana indywidualnego składnika CRISS (wynik HAQ-DI) od wartości początkowej.
Ramy czasowe: Dzień 85 i 113
Zmiana w stosunku do wartości początkowej została obliczona jako Wizyta 5 — Wartość wyjściowa i niezależnie Wizyta 6 — Wartość wyjściowa. Kwestionariusz oceny stanu zdrowia – wskaźnik niepełnosprawności obejmuje 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności. Do każdej sekcji są dwa lub trzy pytania. Punktacja w każdej sekcji wynosi od 0 (bez żadnych trudności) do 3 (nie można tego zrobić). Osiem wyników z ośmiu sekcji jest sumowanych i dzielonych przez 8. Jeśli jedna sekcja nie zostanie ukończona przez badanego, zsumowany wynik jest dzielony przez 7. W związku z tym maksymalne wyniki mogą różnić się o co najmniej 0. Wynikiem jest DI, wskaźnik niepełnosprawności lub wskaźnik niepełnosprawności funkcjonalnej. Wyższe wyniki wskazują na gorszą symptomologię
Dzień 85 i 113

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JBT101-SSc-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na JBT-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj