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Sicurezza, tollerabilità, efficacia e farmacocinetica di JBT-101 nella sclerosi sistemica

25 marzo 2021 aggiornato da: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di JBT-101 nella sclerosi sistemica cutanea diffusa

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di JBT-101 in soggetti adulti con sclerosi sistemica cutanea diffusa.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La parte A dello studio è un disegno interventistico, in doppio cieco, randomizzato, di controllo con placebo che verrà utilizzato per testare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di JBT-101 in soggetti di età ≥ 18 e ≤ 70 anni con malattia cutanea diffusa attiva sclerosi sistemica. Il periodo di screening è fino a 28 giorni, con un periodo di trattamento di 84 giorni e un follow-up di 28 giorni senza trattamento attivo.

La parte B dello studio è un disegno interventistico in aperto. Tutti i soggetti che completano il dosaggio nella Parte A senza interruzione permanente del farmaco in studio e che superano lo screening di sicurezza ripetuto saranno idonei per l'arruolamento. Il periodo di screening è fino a 28 giorni, con un periodo di trattamento di 364 giorni e un follow-up di 28 giorni dopo l'ultima dose di JBT-101.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Parte A

  • Sclerosi sistemica cutanea diffusa
  • Avere ispessimento cutaneo da SSc in un'area del corpo adatta per ripetere la biopsia
  • Durata della malattia ≤ 3 anni dal primo fenomeno non di Raynaud o >3 anni e ≤ 6 anni dal primo fenomeno non di Raynaud e proteina C-reattiva ad alta sensibilità > 3 mg/L, interleuchina-6 ad alta sensibilità > 5 pg/mL , o aumento di mRSS ≥ 5 punti negli ultimi 6 mesi con RSS totale ≥ 12.
  • Trattamento stabile per SSc per almeno 28 giorni prima della Visita 1

Parte B

• Completamento del dosaggio nella Parte A senza interruzione permanente del prodotto in studio per motivi di sicurezza o tollerabilità.

Criteri di esclusione (Parte A e B):

  • Sclerosi sistemica grave o instabile
  • Malattie o condizioni significative diverse dalla sclerosi sistemica che possono influenzare la risposta al prodotto in studio o la sicurezza;

  • Uno qualsiasi dei seguenti valori per i test di laboratorio allo Screening:

    1. Un test di gravidanza positivo (o alla Visita 1);
    2. Emoglobina < 10 g/dL
    3. Neutrofili < 1,0 x 10^9/L
    4. Piastrine < 75 x 10^9/L
    5. Clearance della creatinina < 50 ml/min secondo l'equazione di Cockcroft-Gault modificata
    6. Transaminasi sieriche > 2,0 x limite normale superiore
    7. Bilirubina totale ≥ 1,5 x limite superiore della norma
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio del Principal Investigator, sia clinicamente significativa e possa esporre il soggetto a un maggiore rischio per la sicurezza, influenzare la risposta al prodotto dello studio o interferire con le valutazioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JBT-101 5 mg/20 mg bid
JBT-101 5 mg qam e placebo qpm nei giorni 1-28, quindi JBT-101 20 mg due volte al giorno (offerta) nei giorni 29-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid nei giorni 1-28. JBT-101 20 mg offerta nei giorni 29-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o offerta placebo nei giorni 1-28. Offerta Placebo nei giorni 29-84.
Sperimentale: JBT-101 20 mg/20 mg bid
JBT-101 20 mg qam e placebo qpm nei giorni 1-28, quindi JBT-101 20 mg bid nei giorni 29-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid nei giorni 1-28. JBT-101 20 mg offerta nei giorni 29-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o offerta placebo nei giorni 1-28. Offerta Placebo nei giorni 29-84.
Sperimentale: JBT-101 20 mg bid/20 mg bid
JBT-101 20 mg offerta nei giorni 1-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid nei giorni 1-28. JBT-101 20 mg offerta nei giorni 29-84.
Comparatore placebo: Placebo
Offerta Placebo nei giorni 1-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o offerta placebo nei giorni 1-28. Offerta Placebo nei giorni 29-84.
Sperimentale: Parte B In aperto
JBT-101 20 mg offerta nei giorni 1-364
Droga: Parte B Estensione Open-Label
Offerta JBT-101 da 20 mg nei giorni 1-364

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento rispetto al basale al giorno 113
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 113
Il numero complessivo di soggetti con TEAE per gruppo di trattamento durante il dosaggio attivo (giorni 1-84) più il follow-up di 28 giorni.
Parte A: Giorno 113
Indice di risposta combinato nella sclerosi sistemica cutanea diffusa (CRISS) al giorno 85 e 113
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
I componenti CRISS includevano i seguenti domini: punteggio Rodnan cutaneo modificato, percentuale prevista di capacità vitale forzata, valutazione globale del medico, valutazione globale del paziente e indice di disabilità del questionario di valutazione della salute. Un algoritmo determina la probabilità prevista di miglioramento rispetto al basale incorporando il cambiamento in mRSS, percentuale FVC prevista, valutazioni globali del medico e del paziente e HAQ-DI. Il risultato è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%). Un limite a 0,6 nella probabilità prevista di miglioramento ha prodotto il più piccolo errore di classificazione errata. I soggetti non sono considerati migliorati se, tra la Visita 1 e la 6, sviluppano nuove: 1) crisi renali; 2) diminuzione della FVC% prevista del 15% (relativa) rispetto al basale e confermata dopo 1 mese; o 3) insufficienza ventricolare sinistra (frazione di eiezione sistolica < 45%) o ipertensione dell'arteria polmonare. Punteggi CRISS più alti indicano un miglioramento.
Giorno 85 e Giorno 113

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Componenti individuali CRISS (punteggio totale mRSS) Variazione rispetto al basale.
Lasso di tempo: Giorno 85 e 113
La variazione media LS rispetto al basale (CFB) alla visita 5 (giorno 85) e 6 (giorno 113) viene fornita per il punteggio totale mRSS. La variazione rispetto alla variazione rispetto al basale è stata calcolata come Visita 5 - Basale e indipendentemente Visita 6 - Basale. L'mRSS consiste in una valutazione dello spessore cutaneo del paziente valutato mediante palpazione clinica utilizzando una scala da 0 a 3 (0 = pelle normale; 1 = spessore lieve; 2 = spessore moderato; 3 = spessore grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega per ciascuna delle 17 aree anatomiche superficiali del corpo: viso, parte anteriore del torace, addome e, con i lati destro e sinistro del corpo valutati separatamente, le dita, gli avambracci, la parte superiore delle braccia, le cosce, la parte inferiore delle gambe, il dorso delle mani e dei piedi. I singoli valori vengono sommati e definiti come punteggio totale della pelle. Il punteggio totale va da 0 a 51 con punteggi più alti che indicano una sintomatologia peggiore
Giorno 85 e 113
Variazione della componente individuale CRISS (percentuale FVC prevista) rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 85 e 113
La variazione media LS rispetto al basale (CFB) alla visita 5 (giorno 85) e 6 (giorno 113) è fornita per la percentuale di FVC prevista. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come Visita 5 - Basale e indipendentemente Visita 6 - Basale.
Giorno 85 e 113
Variazione del componente individuale CRISS (punteggio di valutazione globale del medico) rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 85 e 113
La variazione media LS rispetto al basale (CFB) alla visita 5 (giorno 85) e 6 (giorno 113) viene fornita per la valutazione globale del medico. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come Visita 5 - Basale e indipendentemente Visita 6 - Basale. La valutazione globale del medico dell'attività della malattia verrà eseguita utilizzando una versione numerica segmentata della scala analogica visiva in cui il medico seleziona un numero intero (0-10 numeri interi) che meglio riflette l'attività complessiva della malattia. Il punteggio di valutazione numerica è ancorato da 2 descrittori verbali, uno di "nessuna attività della malattia" (punteggio pari a 0) e uno di "peggiore attività della malattia immaginabile" (punteggio pari a 10), con i numeri 1-9 equidistanti tra loro. Il medico selezionerà un numero intero per descrivere l'attività della malattia. Il periodo di richiamo è di una settimana.
Giorno 85 e 113
Variazione del componente individuale CRISS (punteggio di valutazione globale del paziente) rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 85 e 113
La variazione media LS rispetto al basale (CFB) alla visita 5 (giorno 85) e 6 (giorno 113) viene fornita per la valutazione globale del paziente. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come Visita 5 - Basale e indipendentemente Visita 6 - Basale. La valutazione ad ogni visita specificata verrà eseguita con una versione numerica segmentata della scala analogica visiva in cui il soggetto seleziona un numero intero (0-10 numeri interi) che meglio riflette l'attività complessiva della malattia. Il punteggio di valutazione numerica è ancorato da due descrittori verbali, uno di "nessuna attività della malattia" (punteggio pari a 0) e uno di "peggiore attività della malattia immaginabile" (punteggio pari a 10), con i numeri 1-9 equidistanti tra loro. Il soggetto selezionerà un numero intero per descrivere l'attività della malattia. Il periodo di richiamo è di una settimana.
Giorno 85 e 113
Modifica del componente individuale CRISS (punteggio HAQ-DI) rispetto al basale.
Lasso di tempo: Giorno 85 e 113
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come Visita 5 - Basale e indipendentemente Visita 6 - Basale. Questionario per la valutazione della salute - L'indice di disabilità comprende 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività. Ci sono due o tre domande per ogni sezione. Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile farlo). Gli otto punteggi delle otto sezioni vengono sommati e divisi per 8. Se una sezione non è completata da un soggetto, il punteggio sommato viene diviso per 7. Pertanto, i punteggi massimi possono variare con un minimo di 0. Il risultato è il DI, l'indice di disabilità o indice di disabilità funzionale. Punteggi più alti indicano una sintomatologia peggiore
Giorno 85 e 113

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

11 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

8 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JBT101-SSc-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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