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Seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de JBT-101 en esclerosis sistémica

25 de marzo de 2021 actualizado por: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Un estudio multicéntrico de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de JBT-101 en la esclerosis sistémica cutánea difusa

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de JBT-101 en sujetos adultos con esclerosis sistémica cutánea difusa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La Parte A del estudio es un diseño intervencionista, doble ciego, aleatorizado, con control de placebo que se utilizará para probar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de JBT-101 en sujetos ≥ 18 y ≤ 70 años de edad con enfermedad cutánea difusa activa. esclerosis sistemica. El período de selección es de hasta 28 días, con un período de tratamiento de 84 días y un seguimiento de 28 días sin tratamiento activo.

La Parte B del estudio es un diseño intervencionista de etiqueta abierta que se utilizará. Todos los sujetos que completen la dosificación en la Parte A sin la interrupción permanente del fármaco del estudio y que pasen la prueba de seguridad repetida serán elegibles para la inscripción. El período de selección es de hasta 28 días, con un período de tratamiento de 364 días y un seguimiento de 28 días después de la última dosis de JBT-101.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Parte A

  • Esclerosis sistémica cutánea difusa
  • Tiene engrosamiento de la piel debido a SSc en un área del cuerpo adecuada para repetir la biopsia
  • Duración de la enfermedad ≤ 3 años desde el primer fenómeno no Raynaud o >3 años y ≤ 6 años desde el primer fenómeno no Raynaud y proteína C reactiva de alta sensibilidad > 3 mg/L, interleucina-6 de alta sensibilidad > 5 pg/mL , o aumento en mRSS ≥ 5 puntos en los últimos 6 meses con RSS total ≥ 12.
  • Tratamiento estable para SSc durante al menos 28 días antes de la Visita 1

Parte B

• Finalización de la dosificación en la Parte A sin interrupción permanente del producto del estudio por razones de seguridad o tolerabilidad.

Criterios de exclusión (Parte A y B):

  • Esclerosis sistémica grave o inestable
  • Enfermedades o afecciones importantes distintas de la esclerosis sistémica que puedan influir en la respuesta al producto del estudio o la seguridad;

  • Cualquiera de los siguientes valores para las pruebas de laboratorio en la selección:

    1. Una prueba de embarazo positiva (o en la Visita 1);
    2. Hemoglobina < 10 g/dL
    3. Neutrófilos < 1,0 x 10^9/L
    4. Plaquetas < 75 x 10^9/L
    5. Depuración de creatinina < 50 ml/min según la ecuación modificada de Cockcroft-Gault
    6. Transaminasas séricas > 2,0 x límite superior normal
    7. Bilirrubina total ≥ 1,5 x límite superior de la normalidad
  • Cualquier otra condición que, en opinión del Investigador Principal, sea clínicamente significativa y pueda poner al sujeto en mayor riesgo de seguridad, influir en la respuesta al producto del estudio o interferir con las evaluaciones del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JBT-101 5 mg/20 mg dos veces al día
JBT-101 5 mg q am y placebo q pm los días 1-28, luego JBT-101 20 mg dos veces al día (oferta) los días 29-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid en los días 1-28. JBT-101 20 mg bid en los días 29-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o placebo bid en los días 1-28. Oferta de placebo en los días 29-84.
Experimental: JBT-101 20 mg/20 mg dos veces al día
JBT-101 20 mg q am y placebo q pm los días 1-28, luego JBT-101 20 mg bid los días 29-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid en los días 1-28. JBT-101 20 mg bid en los días 29-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o placebo bid en los días 1-28. Oferta de placebo en los días 29-84.
Experimental: JBT-101 20 mg dos veces al día/20 mg dos veces al día
JBT-101 20 mg bid en los días 1-84.
Droga: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am o 20 mg bid en los días 1-28. JBT-101 20 mg bid en los días 29-84.
Comparador de placebos: Placebo
Oferta de placebo en los días 1-84.
Droga: Placebo
Placebo q pm (con JBT-101 5 o 20 mg q AM) o placebo bid en los días 1-28. Oferta de placebo en los días 29-84.
Experimental: Parte B Etiqueta abierta
JBT-101 20 mg bid en los días 1-364
Droga: Extensión de etiqueta abierta de la Parte B
JBT-101 oferta de 20 mg en los días 1-364

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento desde el inicio hasta el día 113
Periodo de tiempo: Parte A: Día 113
El número total de sujetos con TEAE por grupo de tratamiento durante la dosificación activa (Días 1-84) más el seguimiento de 28 días.
Parte A: Día 113
Índice de respuesta combinada en esclerosis sistémica cutánea difusa (CRISS) en los días 85 y 113
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
Los componentes de CRISS incluyeron los siguientes dominios: puntaje de piel de Rodnan modificado, porcentaje de capacidad vital forzada predicha, evaluación global del médico, evaluación global del paciente e índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud. Un algoritmo determina la probabilidad pronosticada de mejora desde el valor inicial mediante la incorporación de cambios en el mRSS, el porcentaje pronosticado de FVC, las evaluaciones globales del médico y el paciente y el HAQ-DI. El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%). Un límite de 0,6 en la probabilidad prevista de mejora ha producido el error de clasificación errónea más pequeño. Los sujetos no se consideran mejorados si, entre la Visita 1 y la 6, desarrollan nuevos: 1) crisis renal; 2) disminución en el % de FVC previsto en un 15 % (relativo) desde el inicio y confirmado después de 1 mes; o 3) insuficiencia ventricular izquierda (fracción de eyección sistólica < 45%) o hipertensión arterial pulmonar. Las puntuaciones CRISS más altas indican una mejora.
Día 85 y Día 113

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de los componentes individuales de CRISS (puntuación total de mRSS) desde el inicio.
Periodo de tiempo: Día 85 y 113
El cambio medio de LS desde el inicio (CFB) en la Visita 5 (Día 85) y 6 (Día 113) se proporciona para la puntuación total de mRSS. El cambio respecto al cambio respecto al valor inicial se calculó como Visita 5 - Valor inicial y, de forma independiente, Visita 6 - Valor inicial. El mRSS consiste en una evaluación del grosor de la piel del paciente clasificado por palpación clínica utilizando una escala de 0 a 3 (0 = piel normal; 1 = grosor leve; 2 = grosor moderado; 3 = grosor severo con incapacidad para pellizcar la piel en un pliegue durante cada una de las 17 áreas anatómicas superficiales del cuerpo: cara, parte anterior del tórax, abdomen y, evaluando por separado los lados derecho e izquierdo del cuerpo, los dedos, los antebrazos, la parte superior de los brazos, los muslos, la parte inferior de las piernas, el dorso de las manos y los pies. Los valores individuales se suman y se definen como la puntuación total de la piel. La puntuación total es de 0 a 51 y las puntuaciones más altas indican peor sintomatología
Día 85 y 113
Cambio del componente individual de CRISS (porcentaje previsto de FVC) desde el punto de referencia
Periodo de tiempo: Día 85 y 113
El cambio medio de LS desde el inicio (CFB) en la Visita 5 (Día 85) y 6 (Día 113) se proporciona para el porcentaje de FVC previsto. El cambio con respecto al valor inicial se calculó como Visita 5 - Valor inicial y, de forma independiente, Visita 6 - Valor inicial.
Día 85 y 113
Cambio del componente individual de CRISS (puntuación de evaluación global del médico) desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 85 y 113
El cambio medio de LS desde el inicio (CFB) en la Visita 5 (Día 85) y 6 (Día 113) se proporciona para la evaluación global del médico. El cambio con respecto al valor inicial se calculó como Visita 5 - Valor inicial y, de forma independiente, Visita 6 - Valor inicial. La evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad se realizará utilizando una versión numérica segmentada de la escala analógica visual en la que el médico selecciona un número entero (0-10 enteros) que mejor refleje la actividad general de la enfermedad. La puntuación de calificación numérica está anclada por 2 descriptores verbales, uno de "sin actividad de la enfermedad" (puntuación de 0) y uno de "peor actividad imaginable de la enfermedad" (puntuación de 10), con números equidistantes del 1 al 9 en el medio. El médico seleccionará un número entero para describir la actividad de la enfermedad. El período de recuperación es de una semana.
Día 85 y 113
Componente individual de CRISS (puntaje de evaluación global del paciente) Cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Día 85 y 113
El cambio medio de LS desde el inicio (CFB) en la Visita 5 (Día 85) y 6 (Día 113) se proporciona para la evaluación global del paciente. El cambio con respecto al valor inicial se calculó como Visita 5 - Valor inicial y, de forma independiente, Visita 6 - Valor inicial. La evaluación en cada visita especificada se realizará con una versión numérica segmentada de la escala analógica visual en la que el sujeto selecciona un número entero (0-10 enteros) que mejor refleje la actividad general de la enfermedad. La puntuación de calificación numérica está anclada por dos descriptores verbales, uno de "sin actividad de la enfermedad" (puntuación de 0) y uno de "peor actividad imaginable de la enfermedad" (puntuación de 10), con números equidistantes del 1 al 9 en el medio. El sujeto seleccionará un número entero para describir la actividad de la enfermedad. El período de recuperación es de una semana.
Día 85 y 113
Cambio del componente individual CRISS (puntuación HAQ-DI) desde el inicio.
Periodo de tiempo: Día 85 y 113
El cambio con respecto al valor inicial se calculó como Visita 5 - Valor inicial y, de forma independiente, Visita 6 - Valor inicial. Cuestionario de evaluación de la salud: el índice de discapacidad incluye 8 secciones: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades. Hay dos o tres preguntas para cada sección. La puntuación dentro de cada sección es de 0 (sin ninguna dificultad) a 3 (no se puede hacer). Las ocho puntuaciones de las ocho secciones se suman y se dividen por 8. Si un sujeto no completa una sección, la puntuación total se divide por 7. Por lo tanto, las puntuaciones máximas pueden variar con un mínimo de 0. El resultado es el DI, el índice de discapacidad o el índice de discapacidad funcional. Las puntuaciones más altas indican una peor sintomatología
Día 85 y 113

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

11 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JBT101-SSc-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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