Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van JBT-101 bij systemische sclerose

25 maart 2021 bijgewerkt door: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde multicenter-studie in fase 2 om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van JBT-101 bij diffuse cutane systemische sclerose te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van JBT-101 bij volwassen proefpersonen met diffuse cutane systemische sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel A van het onderzoek is een interventioneel, dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd ontwerp dat zal worden gebruikt om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van JBT-101 te testen bij proefpersonen ≥ 18 en ≤ 70 jaar met actieve diffuse cutane systemische sclerose. De screeningperiode is maximaal 28 dagen, met een behandelingsperiode van 84 dagen en een follow-up van 28 dagen na actieve behandeling.

Deel B van de studie is een interventioneel, open-label ontwerp dat zal worden gebruikt. Alle proefpersonen die de dosering in deel A voltooien zonder permanent te stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel en die slagen voor de herhaalde veiligheidsscreening, komen in aanmerking voor inschrijving. De screeningperiode duurt maximaal 28 dagen, met een behandelingsperiode van 364 dagen en een follow-up van 28 dagen na de laatste dosis JBT-101.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deel A

  • Diffuse cutane systemische sclerose
  • Heb huidverdikking van SSc in een lichaamsgebied dat geschikt is voor herhaalde biopsie
  • Ziekteduur ≤ 3 jaar vanaf het eerste niet-Raynaud-fenomeen of >3 jaar en ≤ 6 jaar vanaf het eerste niet-Raynaud-fenomeen en hooggevoelig C-reactief proteïne > 3 mg/l, hooggevoelig interleukine-6 ​​> 5 pg/ml of toename in mRSS ≥ 5 punten in de afgelopen 6 maanden met totale RSS ≥ 12.
  • Stabiele behandeling van SSc gedurende ten minste 28 dagen vóór bezoek 1

Deel B

•Voltooiing van de dosering in deel A zonder definitieve stopzetting van het onderzoeksproduct vanwege veiligheids- of verdraagbaarheidsredenen.

Uitsluitingscriteria (deel A en B):

  • Ernstige of onstabiele systemische sclerose
  • Significante ziekten of aandoeningen anders dan systemische sclerose die de respons op het onderzoeksproduct of de veiligheid kunnen beïnvloeden;

  • Een van de volgende waarden voor laboratoriumtests bij screening:

    1. Een positieve zwangerschapstest (of bij Bezoek 1);
    2. Hemoglobine < 10 g/dL
    3. Neutrofielen < 1,0 x 10^9/L
    4. Bloedplaatjes < 75 x 10^9/L
    5. Creatinineklaring < 50 ml/min volgens gewijzigde Cockcroft-Gault-vergelijking
    6. Serumtransaminasen > 2,0 x bovengrens van normaal
    7. Totaal bilirubine ≥ 1,5 x bovengrens van normaal
  • Elke andere aandoening die, naar de mening van de hoofdonderzoeker, klinisch significant is en de proefpersoon een groter veiligheidsrisico kan opleveren, de respons op het onderzoeksproduct kan beïnvloeden of de onderzoeksbeoordelingen kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JBT-101 5 mg/20 mg tweemaal daags
JBT-101 5 mg q am en placebo q pm op dag 1-28, daarna JBT-101 20 mg tweemaal daags (bid) op dag 29-84.
Geneesmiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am of 20 mg bid op dag 1-28. JBT-101 20 mg bid op dag 29-84.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo q pm (met JBT-101 5 of 20 mg q AM) of placebo bid op dag 1-28. Placebo-bod op dag 29-84.
Experimenteel: JBT-101 20 mg/20 mg tweemaal daags
JBT-101 20 mg q am en placebo q pm op dag 1-28, daarna JBT-101 20 mg tweemaal daags op dag 29-84.
Geneesmiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am of 20 mg bid op dag 1-28. JBT-101 20 mg bid op dag 29-84.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo q pm (met JBT-101 5 of 20 mg q AM) of placebo bid op dag 1-28. Placebo-bod op dag 29-84.
Experimenteel: JBT-101 20 mg tweemaal daags/20 mg tweemaal daags
JBT-101 20 mg bid op dag 1-84.
Geneesmiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am of 20 mg bid op dag 1-28. JBT-101 20 mg bid op dag 29-84.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-bod op dag 1-84.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo q pm (met JBT-101 5 of 20 mg q AM) of placebo bid op dag 1-28. Placebo-bod op dag 29-84.
Experimenteel: Deel B Open-label
JBT-101 20 mg bid op dag 1-364
Geneesmiddel: Deel B Open-Label-extensie
JBT-101 20 mg bod op dag 1-364

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen vanaf baseline op dag 113
Tijdsspanne: Deel A: Dag 113
Het totale aantal proefpersonen met TEAE's per behandelingsgroep tijdens actieve dosering (dag 1-84) plus de follow-up van 28 dagen.
Deel A: Dag 113
Gecombineerde responsindex bij diffuse cutane systemische sclerose (CRISS) op dag 85 en 113
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
CRISS-componenten omvatten de volgende domeinen: gemodificeerde Rodnan-huidscore, voorspeld percentage geforceerde vitale capaciteit, Physician Global Assessment, Patient Global Assessment en Health Assessment Questionnaire Disability-Index. Een algoritme bepaalt de voorspelde waarschijnlijkheid van verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde door rekening te houden met veranderingen in de mRSS, FVC-percentage voorspeld, Physician and Patient Global Assessments en HAQ-DI. De uitkomst is een continue variabele tussen 0,0 en 1,0 (0 - 100%). Een afkapwaarde van 0,6 in de voorspelde kans op verbetering heeft de kleinste misclassificatiefout opgeleverd. Proefpersonen worden niet als verbeterd beschouwd als ze tussen bezoek 1 en 6 nieuwe ontwikkelen: 1) niercrisis; 2) afname van FVC% voorspeld met 15% (relatief) ten opzichte van baseline en bevestigd na 1 maand; of 3) linkerventrikelfalen (systolische ejectiefractie < 45%) of hypertensie van de longslagader. Hogere CRISS-scores wijzen op verbetering.
Dag 85 en Dag 113

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Individuele CRISS-componenten (mRSS-totaalscore) verandering ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: Dag 85 en 113
De LS gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (CFB) bij bezoek 5 (dag 85) en 6 (dag 113) wordt gegeven voor de mRSS-totaalscore. Verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als Bezoek 5 - Basislijn en onafhankelijk Bezoek 6 - Basislijn. De mRSS bestaat uit een evaluatie van de huiddikte van de patiënt, beoordeeld door klinische palpatie met behulp van een schaal van 0-3 (0 = normale huid; 1 = lichte dikte; 2 = matige dikte; 3 = ernstige dikte met onvermogen om de huid in een plooi te knijpen gedurende elk van de 17 anatomische oppervlaktegebieden van het lichaam: gezicht, voorste borst, buik en, met de rechter- en linkerkant van het lichaam afzonderlijk geëvalueerd, de vingers, onderarmen, bovenarmen, dijen, onderbenen, dorsum van handen en voeten. Individuele waarden worden opgeteld en gedefinieerd als de totale huidscore. De totale score is 0 tot 51, waarbij hogere scores duiden op slechtere symptomen
Dag 85 en 113
CRISS individuele component (voorspelde FVC-percentage) verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Dag 85 en 113
De LS gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (CFB) bij bezoek 5 (dag 85) en 6 (dag 113) wordt gegeven voor het voorspelde FVC-percentage. Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als Bezoek 5 - Baseline en onafhankelijk Bezoek 6 - Baseline.
Dag 85 en 113
CRISS Individuele component (Globale beoordelingsscore arts) Verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Dag 85 en 113
De LS gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (CFB) bij bezoek 5 (dag 85) en 6 (dag 113) wordt verstrekt voor algemene beoordeling door de arts. Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als Bezoek 5 - Baseline en onafhankelijk Bezoek 6 - Baseline. De Physician Global Assessment van ziekteactiviteit zal worden uitgevoerd met behulp van een gesegmenteerde numerieke versie van de visuele analoge schaal waarin de arts een geheel getal selecteert (0-10 gehele getallen) dat de algehele ziekteactiviteit het beste weergeeft. De numerieke beoordelingsscore is verankerd door 2 verbale descriptoren, één van "geen ziekteactiviteit" (score van 0) en één van "erger denkbare ziekteactiviteit" (score van 10), met de nummers 1-9 op gelijke afstand ertussen. De arts selecteert een geheel getal om de ziekteactiviteit te beschrijven. De terugroeptermijn is een week.
Dag 85 en 113
CRISS Individuele component (Globale beoordelingsscore patiënt) Verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Dag 85 en 113
De LS gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (CFB) bij bezoek 5 (dag 85) en 6 (dag 113) wordt verstrekt voor globale beoordeling van de patiënt. Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als Bezoek 5 - Baseline en onafhankelijk Bezoek 6 - Baseline. De beoordeling bij elk gespecificeerd bezoek zal worden uitgevoerd met een gesegmenteerde numerieke versie van de visuele analoge schaal waarin de proefpersoon een geheel getal selecteert (0-10 gehele getallen) dat de algehele ziekteactiviteit het beste weergeeft. De numerieke beoordelingsscore wordt verankerd door twee verbale descriptoren, één van "geen ziekteactiviteit" (score van 0) en één van "erger denkbare ziekteactiviteit" (score van 10), met de nummers 1-9 op gelijke afstand ertussen. De proefpersoon kiest een geheel getal om de ziekteactiviteit te beschrijven. De terugroeptermijn is een week.
Dag 85 en 113
CRISS individuele component (HAQ-DI-score) verandering ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: Dag 85 en 113
Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als Bezoek 5 - Baseline en onafhankelijk Bezoek 6 - Baseline. Health Assessment Questionnaire - Disability Index omvat 8 secties: aankleden, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grip en activiteiten. Per onderdeel zijn er twee of drie vragen. Scoren binnen elke sectie is van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat om te doen). De acht scores van de acht secties worden opgeteld en gedeeld door 8. Als een vak een onderdeel niet afrondt, wordt de opgetelde score gedeeld door 7. De maximale score kan dus variëren met een minimum van 0. Het resultaat is de DI, de invaliditeitsindex of de functionele invaliditeitsindex. Hogere scores duiden op slechtere symptomen
Dag 85 en 113

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

8 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JBT101-SSc-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op JBT-101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren