Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetika JBT-101 u systémové sklerózy

25. března 2021 aktualizováno: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky JBT-101 u difuzní kožní systémové sklerózy

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost JBT-101 u dospělých jedinců s difuzní kožní systémovou sklerózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Část A studie je intervenční, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebo-kontrolní design bude použit k testování bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti JBT-101 u subjektů ve věku ≥ 18 a ≤ 70 let s aktivní difuzní kožní systémová skleróza. Období screeningu je až 28 dní, s léčebným obdobím 84 dní a 28 dny po ukončení aktivní léčby.

Část B studie je intervenční, bude použit otevřený design. Všichni jedinci, kteří dokončí dávkování v části A bez trvalého vysazení studovaného léku a kteří projdou opakovaným bezpečnostním screeningem, budou způsobilí k zařazení. Období screeningu je až 28 dní, s léčebným obdobím 364 dní a 28denním sledováním po poslední dávce JBT-101.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Spojené státy
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Část A

  • Difuzní kožní systémová skleróza
  • Proveďte ztluštění kůže z SSc v oblasti těla vhodné pro opakovanou biopsii
  • Trvání onemocnění ≤ 3 roky od prvního non-Raynaudova fenoménu nebo > 3 roky a ≤ 6 let od prvního non-Raynaudova fenoménu a vysoce citlivý C-reaktivní protein > 3 mg/l, vysoce citlivý interleukin-6 > 5 pg/ml nebo zvýšení mRSS ≥ 5 bodů za posledních 6 měsíců s celkovým RSS ≥ 12.
  • Stabilní léčba SSc po dobu nejméně 28 dní před návštěvou 1

Část B

•Dokončení dávkování v části A bez trvalého přerušení studie přípravku z důvodu bezpečnosti nebo snášenlivosti.

Kritéria vyloučení (část A a B):

  • Těžká nebo nestabilní systémová skleróza
  • Významná onemocnění nebo stavy jiné než systémová skleróza, které mohou ovlivnit reakci na studovaný produkt nebo bezpečnost;

  • Jakákoli z následujících hodnot pro laboratorní testy při screeningu:

    1. Pozitivní těhotenský test (nebo při návštěvě 1);
    2. Hemoglobin < 10 g/dl
    3. Neutrofily < 1,0 x 10^9/l
    4. Krevní destičky < 75 x 10^9/l
    5. Clearance kreatininu < 50 ml/min podle modifikované Cockcroft-Gaultovy rovnice
    6. Sérové ​​transaminázy > 2,0 x horní normální limit
    7. Celkový bilirubin ≥ 1,5 x horní hranice normálu
  • Jakýkoli jiný stav, který je podle názoru hlavního zkoušejícího klinicky významný a může vystavit subjekt většímu bezpečnostnímu riziku, ovlivnit reakci na studovaný produkt nebo narušit hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JBT-101 5 mg/20 mg bid
JBT-101 5 mg q am a placebo q pm ve dnech 1-28, poté JBT-101 20 mg dvakrát denně (bid) ve dnech 29-84.
Lék: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am nebo 20 mg bid ve dnech 1-28. JBT-101 20 mg bid ve dnech 29-84.
Lék: Placebo
Placebo q pm (s JBT-101 5 nebo 20 mg q AM) nebo placebo bid ve dnech 1-28. Nabídka placeba ve dnech 29-84.
Experimentální: JBT-101 20 mg/20 mg bid
JBT-101 20 mg q am a placebo q pm ve dnech 1-28, poté JBT-101 20 mg dvakrát denně ve dnech 29-84.
Lék: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am nebo 20 mg bid ve dnech 1-28. JBT-101 20 mg bid ve dnech 29-84.
Lék: Placebo
Placebo q pm (s JBT-101 5 nebo 20 mg q AM) nebo placebo bid ve dnech 1-28. Nabídka placeba ve dnech 29-84.
Experimentální: JBT-101 20 mg bid/20 mg bid
JBT-101 20 mg bid ve dnech 1-84.
Lék: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am nebo 20 mg bid ve dnech 1-28. JBT-101 20 mg bid ve dnech 29-84.
Komparátor placeba: Placebo
Nabídka placeba ve dnech 1-84.
Lék: Placebo
Placebo q pm (s JBT-101 5 nebo 20 mg q AM) nebo placebo bid ve dnech 1-28. Nabídka placeba ve dnech 29-84.
Experimentální: Část B Otevřená značka
JBT-101 20 mg bid ve dnech 1-364
Lék: Část B Otevřené rozšíření
JBT-101 20 mg nabídka ve dnech 1-364

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou od výchozího stavu v den 113
Časové okno: Část A: Den 113
Celkový počet subjektů s TEAE na léčebnou skupinu během aktivního dávkování (dny 1-84) plus 28denní sledování.
Část A: Den 113
Kombinovaný index odpovědi u difuzní kožní systémové sklerózy (CRISS) v den 85 a 113
Časové okno: Den 85 a den 113
Komponenty CRISS zahrnovaly následující domény: upravené Rodnanovo kožní skóre, předpokládané procento vynucené vitální kapacity, Globální hodnocení lékařem, Globální hodnocení pacienta a Dotazník zdravotního hodnocení Disability-Index. Algoritmus určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozího stavu začleněním změny do mRSS, předpokládaného procenta FVC, globálního hodnocení lékaře a pacienta a HAQ-DI. Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %). Hranice předpokládané pravděpodobnosti zlepšení na 0,6 vedla k nejmenší chybné klasifikaci. Subjekty se nepovažují za zlepšené, pokud se mezi návštěvou 1 a 6 rozvinou nové: 1) renální krize; 2) pokles FVC % předpokládaný o 15 % (relativní) od výchozí hodnoty a potvrzený po 1 měsíci; nebo 3) selhání levé komory (systolická ejekční frakce < 45 %) nebo plicní arteriální hypertenze. Vyšší skóre CRISS znamená zlepšení.
Den 85 a den 113

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny jednotlivých komponent CRISS (celkové skóre mRSS) oproti výchozímu stavu.
Časové okno: Den 85 a 113
Pro celkové skóre mRSS je poskytnuta průměrná změna LS od výchozí hodnoty (CFB) při návštěvě 5 (den 85) a 6 (den 113). Změna od změny od výchozího stavu byla vypočtena jako návštěva 5 - výchozí stav a nezávisle návštěva 6 - výchozí stav. mRSS sestává z hodnocení tloušťky kůže pacienta hodnocené klinickou palpací pomocí stupnice 0-3 (0 = normální kůže; 1 = mírná tloušťka; 2 = střední tloušťka; 3 = těžká tloušťka s neschopností sevřít kůži do záhybu každá ze 17 povrchových anatomických oblastí těla: obličej, přední část hrudníku, břicho a při odděleném hodnocení pravé a levé strany těla prsty, předloktí, nadloktí, stehna, bérce, hřbet rukou a chodidel. Jednotlivé hodnoty se sečtou a definují jako celkové skóre pleti. Celkové skóre je 0 až 51, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší symptomologii
Den 85 a 113
Změna jednotlivých složek CRISS (procento FVC) od základní linie
Časové okno: Den 85 a 113
Průměrná změna LS od výchozí hodnoty (CFB) při návštěvě 5 (den 85) a 6 (den 113) je poskytnuta pro předpovězené procento FVC. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako návštěva 5 - výchozí stav a nezávisle návštěva 6 - výchozí stav.
Den 85 a 113
Změna jednotlivých složek CRISS (Skóre globálního hodnocení lékaře) oproti výchozímu stavu
Časové okno: Den 85 a 113
Průměrná změna LS od výchozí hodnoty (CFB) při návštěvě 5 (den 85) a 6 (den 113) je poskytnuta pro celkové hodnocení lékaře. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako návštěva 5 - výchozí stav a nezávisle návštěva 6 - výchozí stav. Globální hodnocení aktivity onemocnění lékařem bude provedeno pomocí segmentované numerické verze vizuální analogové škály, ve které lékař vybere celé číslo (0-10 celých čísel), které nejlépe odráží celkovou aktivitu onemocnění. Číselné skóre hodnocení je ukotveno 2 slovními deskriptory, jedním „žádná aktivita onemocnění“ (skóre 0) a jedním „horší představitelná aktivita onemocnění“ (skóre 10), s čísly 1–9 rozmístěnými ve stejné vzdálenosti mezi nimi. Lékař vybere celé číslo k popisu aktivity onemocnění. Období odvolání je jeden týden.
Den 85 a 113
Změna jednotlivých složek CRISS (skóre celkového hodnocení pacienta) od výchozího stavu
Časové okno: Den 85 a 113
Průměrná změna LS od výchozí hodnoty (CFB) při návštěvě 5 (den 85) a 6 (den 113) je poskytnuta pro celkové hodnocení pacienta. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako návštěva 5 - výchozí stav a nezávisle návštěva 6 - výchozí stav. Hodnocení při každé specifikované návštěvě bude provedeno pomocí segmentované numerické verze vizuální analogové škály, ve které subjekt vybere celé číslo (0-10 celých čísel), které nejlépe odráží celkovou aktivitu onemocnění. Číselné skóre hodnocení je ukotveno dvěma verbálními deskriptory, jedním „žádná aktivita onemocnění“ (skóre 0) a jedním „horší představitelná aktivita onemocnění“ (skóre 10), s čísly 1-9 rozmístěnými ve stejné vzdálenosti mezi nimi. Subjekt vybere celé číslo pro popis aktivity onemocnění. Období odvolání je jeden týden.
Den 85 a 113
CRISS Individuální složka (skóre HAQ-DI) Změna od výchozího stavu.
Časové okno: Den 85 a 113
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako návštěva 5 - výchozí stav a nezávisle návštěva 6 - výchozí stav. Health Assessment Questionnaire - Disability Index zahrnuje 8 sekcí: oblékání, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a aktivity. Pro každou sekci jsou dvě nebo tři otázky. Bodování v každé sekci je od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze to udělat). Osm skóre z osmi sekcí se sečte a vydělí 8. Pokud subjekt nedokončí jednu část, součet skóre se vydělí 7. Maximální skóre se tak může lišit minimálně o 0. Výsledkem je DI, index invalidity nebo index funkčního postižení. Vyšší skóre ukazuje na horší symptomologii
Den 85 a 113

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

11. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

8. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JBT101-SSc-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na JBT-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit