Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, effektivitet och farmakokinetik för JBT-101 vid systemisk skleros

25 mars 2021 uppdaterad av: Corbus Pharmaceuticals Inc.

En fas 2, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet och farmakokinetik för JBT-101 vid diffus kutan systemisk skleros

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av JBT-101 hos vuxna patienter med diffus kutan systemisk skleros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del A av studien är en interventionell, dubbelblind, randomiserad, placebokontrolldesign som kommer att användas för att testa säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av JBT-101 hos försökspersoner ≥ 18 och ≤ 70 år med aktiv diffus kutan systemisk skleros. Screeningsperioden är upp till 28 dagar, med 84 dagars behandlingsperiod och 28 dagars uppföljning av aktiv behandling.

Del B av studien är en interventionell, öppen design som kommer att användas. Alla försökspersoner som slutför doseringen i del A utan permanent avbrytande av studieläkemedlet och som klarar upprepad säkerhetsscreening kommer att vara berättigade till inskrivning. Screeningsperioden är upp till 28 dagar, med en 364 dagars behandlingsperiod och 28 dagars uppföljning efter sista dosen av JBT-101.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
        • University Of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Del A

  • Diffus kutan systemisk skleros
  • Ha hudförtjockning från SSc i ett kroppsområde som är lämpligt för upprepad biopsi
  • Sjukdomens varaktighet ≤ 3 år från det första icke-Raynauds fenomenet eller >3 år och ≤ 6 år från det första icke-Raynauds fenomenet och högkänsligt C-reaktivt protein > 3 mg/L, högkänsligt interleukin-6 > 5 pg/mL , eller ökning av mRSS ≥ 5 poäng under de senaste 6 månaderna med totalt RSS ≥ 12.
  • Stabil behandling för SSc i minst 28 dagar före besök 1

Del B

• Slutförande av dosering i del A utan permanent avbrott av studieprodukten på grund av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl.

Uteslutningskriterier (del A och B):

  • Svår eller instabil systemisk skleros
  • Betydande sjukdomar eller tillstånd andra än systemisk skleros som kan påverka svaret på studieprodukten eller säkerheten;

  • Något av följande värden för laboratorietester vid screening:

    1. Ett positivt graviditetstest (eller vid besök 1);
    2. Hemoglobin < 10 g/dL
    3. Neutrofiler < 1,0 x 10^9/L
    4. Blodplättar < 75 x 10^9/L
    5. Kreatininclearance < 50 ml/min enligt modifierad Cockcroft-Gault-ekvation
    6. Serumtransaminaser > 2,0 x övre normalgräns
    7. Totalt bilirubin ≥ 1,5 x övre normalgräns
  • Alla andra tillstånd som, enligt huvudutredarens åsikt, är kliniskt signifikanta och kan utsätta försökspersonen för en större säkerhetsrisk, påverka svar på studieprodukten eller störa studiebedömningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: JBT-101 5 mg/20 mg två gånger dagligen
JBT-101 5 mg q am och placebo q pm på dagarna 1-28, sedan JBT-101 20 mg två gånger om dagen (bud) på dagarna 29-84.
Läkemedel: JBT-101
JBT-101 5 mg på morgonen, 20 mg på morgonen eller 20 mg två gånger dagligen på dagarna 1-28. JBT-101 20 mg bid dag 29-84.
Läkemedel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud dag 1-28. Placebo-bud dag 29-84.
Experimentell: JBT-101 20 mg/20 mg två gånger dagligen
JBT-101 20 mg q am och placebo q pm på dagarna 1-28, sedan JBT-101 20 mg två gånger dagligen på dagarna 29-84.
Läkemedel: JBT-101
JBT-101 5 mg på morgonen, 20 mg på morgonen eller 20 mg två gånger dagligen på dagarna 1-28. JBT-101 20 mg bid dag 29-84.
Läkemedel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud dag 1-28. Placebo-bud dag 29-84.
Experimentell: JBT-101 20 mg bid/20 mg bid
JBT-101 20 mg bid dag 1-84.
Läkemedel: JBT-101
JBT-101 5 mg på morgonen, 20 mg på morgonen eller 20 mg två gånger dagligen på dagarna 1-28. JBT-101 20 mg bid dag 29-84.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo-bud dag 1-84.
Läkemedel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud dag 1-28. Placebo-bud dag 29-84.
Experimentell: Del B Open-label
JBT-101 20 mg bid dag 1-364
Läkemedel: Del B Open-Label-förlängning
JBT-101 20 mg bud dag 1-364

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar från baslinjen vid dag 113
Tidsram: Del A: Dag 113
Det totala antalet patienter med TEAE per behandlingsgrupp under aktiv dosering (dag 1-84) plus 28 dagars uppföljning.
Del A: Dag 113
Kombinerat svarsindex vid diffus kutan systemisk skleros (CRISS) vid dag 85 och 113
Tidsram: Dag 85 och dag 113
CRISS-komponenter inkluderade följande domäner: modifierad Rodnan-hudpoäng, förutspådd procentuell vitalkapacitet, läkares globala bedömning, patientens globala bedömning och hälsobedömningsfrågeformuläret Disability-Index. En algoritm bestämmer den förväntade sannolikheten för förbättring från baslinjen genom att införliva förändring i mRSS, FVC procent förutspådd, läkare och patient globala bedömningar och HAQ-DI. Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 - 100%). En cut-off vid 0,6 i den förväntade sannolikheten att bli förbättrad har gett det minsta felklassificeringsfelet. Försökspersoner anses inte förbättrade om de, mellan besök 1 och 6, utvecklar nya: 1) njurkris; 2) minskning av FVC % förutspått med 15 % (relativt) från baslinjen och bekräftad efter 1 månad; eller 3) vänsterkammarsvikt (systolisk ejektionsfraktion < 45%) eller pulmonell artärhypertoni. Högre CRISS-poäng indikerar förbättring.
Dag 85 och dag 113

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
CRISS Individual Components (mRSS Total Score) Ändring från baslinjen.
Tidsram: Dag 85 och 113
LS-medelförändringen från baslinjen (CFB) vid besök 5 (dag 85) och 6 (dag 113) anges för mRSS totalpoäng. Ändring från Ändring från Baseline beräknades som Besök 5 - Baseline och oberoende Besök 6 - Baseline. mRSS består av en utvärdering av patientens hudtjocklek bedömd genom klinisk palpation med hjälp av en 0-3 skala (0 = normal hud; 1 = mild tjocklek; 2 = måttlig tjocklek; 3 = svår tjocklek med oförmåga att nypa huden i ett veck för vart och ett av kroppens 17 anatomiska ytområden: ansikte, främre bröstet, buken och, med höger och vänster sida av kroppen separat utvärderade, fingrar, underarmar, överarmar, lår, underben, rygg på händer och fötter. Individuella värden summeras och definieras som den totala hudpoängen. Totalpoäng är 0 till 51 med högre poäng som indikerar värre symptomologi
Dag 85 och 113
CRISS individuell komponent (FVC procent förutspådd) förändring från baslinjen
Tidsram: Dag 85 och 113
LS-medelförändringen från baslinjen (CFB) vid besök 5 (dag 85) och 6 (dag 113) tillhandahålls för förutspådd FVC-procent. Förändring från Baseline beräknades som Besök 5 - Baseline och oberoende Besök 6 - Baseline.
Dag 85 och 113
CRISS Individual Component (Physician Global Assessment Score) Ändring från baslinjen
Tidsram: Dag 85 och 113
LS-medelförändringen från baslinjen (CFB) vid besök 5 (dag 85) och 6 (dag 113) tillhandahålls för läkares globala bedömning. Förändring från Baseline beräknades som Besök 5 - Baseline och oberoende Besök 6 - Baseline. Läkarens globala bedömning av sjukdomsaktivitet kommer att utföras med hjälp av en segmenterad numerisk version av den visuella analoga skalan där läkaren väljer ett heltal (0-10 heltal) som bäst återspeglar den övergripande sjukdomsaktiviteten. Den numeriska betygspoängen är förankrad av 2 verbala deskriptorer, en av "ingen sjukdomsaktivitet" (poäng på 0) och en av "värre tänkbar sjukdomsaktivitet" (poäng på 10), med nummer 1-9 fördelade med jämn avstånd däremellan. Läkaren kommer att välja ett heltal för att beskriva sjukdomsaktivitet. Återkallelseperioden är en vecka.
Dag 85 och 113
CRISS Individual Component (Patient Global Assessment Score) Ändring från Baseline
Tidsram: Dag 85 och 113
LS-medelförändringen från baslinjen (CFB) vid besök 5 (dag 85) och 6 (dag 113) tillhandahålls för patientens globala bedömning. Förändring från Baseline beräknades som Besök 5 - Baseline och oberoende Besök 6 - Baseline. Bedömningen vid varje specificerat besök kommer att utföras med en segmenterad numerisk version av den visuella analoga skalan där patienten väljer ett heltal (0-10 heltal) som bäst återspeglar den övergripande sjukdomsaktiviteten. Den numeriska betygspoängen är förankrad av två verbala deskriptorer, en av "ingen sjukdomsaktivitet" (poäng på 0) och en av "värre tänkbar sjukdomsaktivitet" (poäng på 10), med siffrorna 1-9 fördelade på ekvidistans däremellan. Individen kommer att välja ett heltal för att beskriva sjukdomsaktivitet. Återkallelseperioden är en vecka.
Dag 85 och 113
CRISS individuell komponent (HAQ-DI-poäng) förändring från baslinjen.
Tidsram: Dag 85 och 113
Förändring från Baseline beräknades som Besök 5 - Baseline och oberoende Besök 6 - Baseline. Health Assessment Questionnaire - Disability Index innehåller 8 sektioner: att klä på sig, resa sig, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter. Det finns två eller tre frågor för varje avsnitt. Poängen inom varje avsnitt är från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göra). De åtta poängen i de åtta avsnitten summeras och divideras med 8. Om ett avsnitt inte fylls i av ett ämne delas det summerade poängen med 7. Som sådan kan maximala poäng variera med min 0. Resultatet är DI, funktionshinderindex eller funktionshinderindex. Högre poäng indikerar sämre symptomologi
Dag 85 och 113

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2016

Avslutad studie (Faktisk)

11 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

8 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JBT101-SSc-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på JBT-101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera