Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetikk av JBT-101 ved systemisk sklerose

25. mars 2021 oppdatert av: Corbus Pharmaceuticals Inc.

En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetikk av JBT-101 i diffus kutan systemisk sklerose

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effekten av JBT-101 hos voksne personer med diffus kutan systemisk sklerose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del A av studien er et intervensjonelt, dobbeltblindt, randomisert, placebokontrolldesign som vil bli brukt til å teste sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekt av JBT-101 hos personer ≥ 18 og ≤ 70 år med aktiv diffus kutan systemisk sklerose. Screeningsperioden er inntil 28 dager, med 84 dagers behandlingsperiode og 28 dagers oppfølging av aktiv behandling.

Del B av studien er et intervensjonelt, åpent design som vil bli brukt. Alle forsøkspersoner som fullfører dosering i del A uten permanent seponering av studiemedikamentet og som består gjentatt sikkerhetsscreening vil være kvalifisert for innmelding. Screeningsperioden er opptil 28 dager, med en 364 dagers behandlingsperiode og 28 dagers oppfølging etter siste dose av JBT-101.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • Arthritis Association of Southern CA
      • Palo Alto, California, Forente stater
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • John Hopkins Scleroderma Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
        • Boston University Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Del A

  • Diffus kutan systemisk sklerose
  • Ha hudfortykkelse fra SSc i et kroppsområde som er egnet for gjentatt biopsi
  • Sykdomsvarighet ≤ 3 år fra det første ikke-Raynaud-fenomenet eller >3 år og ≤ 6 år fra det første ikke-Raynaud-fenomenet og høysensitivt C-reaktivt protein > 3 mg/L, høysensitivitetsinterleukin-6 > 5 pg/mL , eller økning i mRSS ≥ 5 poeng i løpet av de siste 6 månedene med totalt RSS ≥ 12.
  • Stabil behandling for SSc i minst 28 dager før besøk 1

Del B

•Fullføring av dosering i del A uten permanent seponering av studieproduktet på grunn av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner.

Ekskluderingskriterier (del A og B):

  • Alvorlig eller ustabil systemisk sklerose
  • Viktige sykdommer eller tilstander andre enn systemisk sklerose som kan påvirke respons på studieproduktet eller sikkerheten;

  • En av følgende verdier for laboratorietester ved screening:

    1. En positiv graviditetstest (eller ved besøk 1);
    2. Hemoglobin < 10 g/dL
    3. Nøytrofiler < 1,0 x 10^9/L
    4. Blodplater < 75 x 10^9/L
    5. Kreatininclearance < 50 ml/min i henhold til modifisert Cockcroft-Gault-ligning
    6. Serumtransaminaser > 2,0 x øvre normalgrense
    7. Total bilirubin ≥ 1,5 x øvre normalgrense
  • Enhver annen tilstand som, etter hovedetterforskerens oppfatning, er klinisk signifikant og kan sette forsøkspersonen i større sikkerhetsrisiko, påvirke responsen på studieproduktet eller forstyrre studievurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JBT-101 5 mg/20 mg bid
JBT-101 5 mg q am og placebo q pm på dag 1-28, deretter JBT-101 20 mg to ganger daglig (bud) på dag 29-84.
Legemiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am, eller 20 mg bid på dag 1-28. JBT-101 20 mg bud på dag 29-84.
Legemiddel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud på dag 1-28. Placebo-bud på dagene 29-84.
Eksperimentell: JBT-101 20 mg/20 mg bid
JBT-101 20 mg q am og placebo q pm på dag 1-28, deretter JBT-101 20 mg bid på dag 29-84.
Legemiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am, eller 20 mg bid på dag 1-28. JBT-101 20 mg bud på dag 29-84.
Legemiddel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud på dag 1-28. Placebo-bud på dagene 29-84.
Eksperimentell: JBT-101 20 mg bid/20 mg bid
JBT-101 20 mg bud på dag 1-84.
Legemiddel: JBT-101
JBT-101 5 mg q am, 20 mg q am, eller 20 mg bid på dag 1-28. JBT-101 20 mg bud på dag 29-84.
Placebo komparator: Placebo
Placebo-bud på dag 1-84.
Legemiddel: Placebo
Placebo q pm (med JBT-101 5 eller 20 mg q AM) eller placebo bud på dag 1-28. Placebo-bud på dagene 29-84.
Eksperimentell: Del B Åpen etikett
JBT-101 20 mg bud på dag 1-364
Legemiddel: Del B Open-Label-utvidelse
JBT-101 20 mg bud på dag 1-364

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutløste bivirkninger fra baseline på dag 113
Tidsramme: Del A: Dag 113
Det totale antallet forsøkspersoner med TEAE per behandlingsgruppe under aktiv dosering (dag 1-84) pluss 28 dagers oppfølging.
Del A: Dag 113
Kombinert responsindeks i diffus kutan systemisk sklerose (CRISS) på dag 85 og 113
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
CRISS-komponenter inkluderte følgende domener: modifisert Rodnan-hudscore, forutsagt forsert vitalkapasitetsprosent, Physician Global Assessment, Patient Global Assessment og Health Assessment Questionnaire Disability-Index. En algoritme bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline ved å inkludere endring i mRSS, FVC prosent predikert, Lege og pasient Global Assessments og HAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%). Et cut-off på 0,6 i forventet sannsynlighet for å bli forbedret har gitt den minste feilklassifiseringsfeilen. Forsøkspersoner anses ikke som forbedret hvis de mellom besøk 1 og 6 utvikler nye: 1) nyrekrise; 2) nedgang i FVC % spådd med 15 % (relativt) fra baseline og bekreftet etter 1 måned; eller 3) venstre ventrikkelsvikt (systolisk ejeksjonsfraksjon < 45 %) eller pulmonal arteriehypertensjon. Høyere CRISS-score indikerer forbedring.
Dag 85 og dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CRISS individuelle komponenter (mRSS total poengsum) endring fra baseline.
Tidsramme: Dag 85 og 113
LS gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) ved besøk 5 (dag 85) og 6 (dag 113) er gitt for mRSS total poengsum. Endring fra Endring fra Baseline ble beregnet som besøk 5 - Baseline og uavhengig besøk 6 - Baseline. mRSS består av en evaluering av pasientens hudtykkelse vurdert ved klinisk palpasjon ved bruk av en 0-3 skala (0 = normal hud; 1 = mild tykkelse; 2 = moderat tykkelse; 3 = alvorlig tykkelse med manglende evne til å klemme huden inn i en fold for hvert av 17 anatomiske overflateområder av kroppen: ansikt, fremre brystkasse, mage, og, med høyre og venstre side av kroppen separat evaluert, fingre, underarmer, overarmer, lår, underben, rygg på hender og føtter. Individuelle verdier summeres og defineres som den totale hudpoengsummen. Total poengsum er 0 til 51 med høyere poengsum som indikerer verre symptomologi
Dag 85 og 113
CRISS individuell komponent (FVC prosent predikert) endring fra baseline
Tidsramme: Dag 85 og 113
LS gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) ved besøk 5 (dag 85) og 6 (dag 113) er gitt for FVC prosent predikert. Endring fra baseline ble beregnet som besøk 5 - baseline og uavhengig besøk 6 - baseline.
Dag 85 og 113
CRISS Individual Component (Physician Global Assessment Score) endring fra baseline
Tidsramme: Dag 85 og 113
LS gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) ved besøk 5 (dag 85) og 6 (dag 113) er gitt for legenes globale vurdering. Endring fra baseline ble beregnet som besøk 5 - baseline og uavhengig besøk 6 - baseline. Physician Global Assessment av sykdomsaktivitet vil bli utført ved å bruke en segmentert numerisk versjon av den visuelle analoge skalaen der legen velger et helt tall (0-10 heltall) som best reflekterer den totale sykdomsaktiviteten. Den numeriske vurderingsskåren er forankret av 2 verbale deskriptorer, en av "ingen sykdomsaktivitet" (score på 0) og en av "verre tenkelig sykdomsaktivitet" (score på 10), med tall 1-9 fordelt med ekvidistanse i mellom. Legen vil velge et heltall for å beskrive sykdomsaktivitet. Tilbakekallingsperioden er en uke.
Dag 85 og 113
CRISS Individual Component (Patient Global Assessment Score) Endring fra baseline
Tidsramme: Dag 85 og 113
LS gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) ved besøk 5 (dag 85) og 6 (dag 113) er gitt for pasientens globale vurdering. Endring fra baseline ble beregnet som besøk 5 - baseline og uavhengig besøk 6 - baseline. Vurderingen ved hvert spesifisert besøk vil bli utført med en segmentert numerisk versjon av den visuelle analoge skalaen der forsøkspersonen velger et helt tall (0-10 heltall) som best reflekterer den totale sykdomsaktiviteten. Den numeriske vurderingsskåren er forankret av to verbale deskriptorer, en av "ingen sykdomsaktivitet" (score på 0) og en av "verre tenkelig sykdomsaktivitet" (score på 10), med tall 1-9 fordelt med ekvidistanse i mellom. Individet vil velge et heltall for å beskrive sykdomsaktivitet. Tilbakekallingsperioden er en uke.
Dag 85 og 113
CRISS individuell komponent (HAQ-DI-poengsum) endring fra baseline.
Tidsramme: Dag 85 og 113
Endring fra baseline ble beregnet som besøk 5 - baseline og uavhengig besøk 6 - baseline. Helsevurderingsspørreskjema - Disability Index inkluderer 8 seksjoner: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter. Det er to eller tre spørsmål for hver del. Poengsummen i hver seksjon er fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (kan ikke gjøres). De åtte poengsummene til de åtte seksjonene summeres og divideres med 8. Hvis en seksjon ikke fullføres av et fag, deles den summerte poengsummen på 7. Som sådan kan maksimumskårene variere med min på 0. Resultatet er DI, funksjonshemmingsindeksen eller funksjonshemmingsindeksen. Høyere skårer indikerer dårligere symptomologi
Dag 85 og 113

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Spiera, M.D., Weill Cornell Medical College, New York City, NY

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

11. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

8. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JBT101-SSc-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på JBT-101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere