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Une étude d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de TransCon hGH chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance

7 décembre 2021 mis à jour par: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt : Un essai multicentrique, de phase 3, ouvert, de 26 semaines, portant sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de TransCon hGH administré une fois par semaine chez les enfants atteints de GHD

Un essai de 26 semaines de TransCon hGH, un produit d'hormone de croissance à action prolongée, administré une fois par semaine. Environ 150 enfants (garçons et filles) présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) seront inclus. Tous les participants à l'étude recevront TransCon hGH. Il s'agit d'un essai mondial qui sera mené, mais sans s'y limiter, aux États-Unis, au Canada, en Australie et en Nouvelle-Zélande.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

146

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic GHD déterminé par l'investigateur avant le début historique de la thérapie hGH quotidienne.

  2. 6 mois à 17 ans, inclus, à la visite 1

    1. Si 3 à 17 ans, prenez quotidiennement hGH à une dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/semaine pendant au moins 13 semaines mais pas plus de 130 semaines avant la visite 1
    2. Si ≥ 6 mois mais < 3 ans, êtes soit naïf de traitement hGH ou prenez quotidiennement hGH à une dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/semaine pendant pas plus de 130 semaines avant la visite 1
  3. Stade Tanner < 5 à la visite 1
  4. Épiphyses ouvertes (âge osseux ≤14,0 ans pour les femmes ou ≤16,0 ans pour les hommes)
  5. Consentement écrit, signé et éclairé du parent ou du tuteur légal du sujet et consentement écrit du sujet tel que requis par l'IRB/HREC/IEC

Critère d'exclusion:

  1. Poids < 5,5 kg ou > 80 kg à la visite 1
  2. Femmes en âge de procréer
  3. Antécédents de maladie maligne
  4. Toute anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer la croissance (p. ex., maladies chroniques ou conditions telles que l'insuffisance rénale, l'irradiation de la moelle épinière, l'hypothyroïdie, la maladie cœliaque active, la malnutrition ou le nanisme psychosocial)
  5. Diabète sucré mal contrôlé (HbA1c > 8,0 %) ou complications diabétiques
  6. Anticorps neutralisants connus contre la hGH
  7. Conditions médicales majeures, sauf si approuvées par le moniteur médical
  8. Grossesse
  9. Présence de contre-indications au traitement hGH
  10. Susceptible d'être non conforme en ce qui concerne la conduite du procès (en ce qui concerne le sujet et/ou le parent/tuteur légal/soignant)
  11. Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 30 jours précédant la visite 1
  12. Exposition antérieure à la hGH expérimentale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH
Médicament: TransCon hGH
Injection sous-cutanée une fois par semaine à une dose initiale de 0,24 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: 26 semaines
Innocuité et tolérabilité du traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine (TransCon hGH)
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée (AHV) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: 26 semaines
Vitesse de croissance annualisée (AHV) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine (TransCon hGH). L'AHV à chaque visite a été modélisée à l'aide de l'ANCOVA en ajustant l'âge de référence, les niveaux de GH maximaux (log transformé) au moment du diagnostic, le SDS delta moyen-taille parentale, le niveau de dose de GH antérieur (log transformé) et la durée de la dose de GH antérieure (log transformé) comme covariables et le sexe comme facteur. Les sujets qui n'avaient pas pris de traitement antérieur à la GH n'ont pas été inclus dans le modèle.
26 semaines
Nombre de sujets avec un score d'écart type (SDS) IGF-1 compris entre 0,0 et +2,0 à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: 26 semaines
Le score d'écart type IGF-1 (SDS) est le nombre d'écarts types au-dessus ou en dessous du niveau moyen du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) pour l'âge et le sexe. IGF-1 SDS a été dérivé en utilisant la méthode LMS comme ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), où M = médiane, S = coefficient de variation généralisé et L = puissance dans le Transformation de Box-Cox, les valeurs M, S, L ont été obtenues de Bidlingmaier et al. (2014). Un score d'écart type de 0 représente la moyenne de la population.
26 semaines
Changement des scores d'écart-type de taille (SDS) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: Base de référence et 26 semaines
Le score d'écart-type de taille (SDS) est le nombre d'écarts-types au-dessus ou en dessous de la taille moyenne pour l'âge et le sexe. La taille SDS a été dérivée à l'aide de la méthode LMS sous la forme ((Height/M)^L)-1)/(L x S), où M = médiane, S = coefficient de variation généralisé et L = puissance dans la transformation de Box-Cox , les valeurs M, S, L ont été obtenues à partir des courbes de croissance CDC 2000 pour les États-Unis. Un score d'écart type de 0 représente la moyenne de la population. Un changement plus élevé par rapport à la ligne de base dans la hauteur SDS indique un meilleur résultat. Le changement de taille du SDS par rapport au départ à chaque visite a été modélisé à l'aide de l'ANCOVA en ajustant l'âge de départ, les niveaux de GH maximaux (log transformé) au moment du diagnostic, le delta moyen-taille parentale SDS, le niveau de dose de GH antérieur (log transformé) et la durée de la dose de GH antérieure ( log transformé) comme covariables et le sexe comme facteur. Les sujets qui n'avaient pas pris de traitement antérieur à la GH n'ont pas été inclus dans le modèle.
Base de référence et 26 semaines
Nombre de participants avec formation émergente d'anticorps anti-hGH se liant
Délai: 26 semaines
Nombre de participants avec des anticorps anti-hGH apparus sous traitement pendant 26 semaines de traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine (TransCon hGH). Tous les échantillons étaient négatifs pour les anticorps neutralisants anti-hGH.
26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Directeur d'études: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

19 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2017

Première publication (Réel)

9 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Autre identifiant: WHO UTN)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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