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Eine Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von TransCon hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel

7. Dezember 2021 aktualisiert von: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: Eine multizentrische, offene, 26-wöchige Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon hGH bei Kindern mit GHD

Eine 26-wöchige Studie mit TransCon hGH, einem langwirksamen Wachstumshormonprodukt, das einmal wöchentlich verabreicht wird. Ungefähr 150 Kinder (Männer und Frauen) mit Wachstumshormonmangel (GHD) werden eingeschlossen. Alle Studienteilnehmer erhalten TransCon hGH. Dies ist eine globale Studie, die unter anderem in den Vereinigten Staaten, Kanada, Australien und Neuseeland durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

146

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Vereinigte Staaten, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vom Prüfarzt festgelegte GHD-Diagnose vor dem historischen Beginn der täglichen hGH-Therapie.

  2. 6 Monate bis einschließlich 17 Jahre bei Besuch 1

    1. Wenn Sie 3 bis 17 Jahre alt sind, nehmen Sie täglich hGH in einer Dosis von ≥ 0,20 mg hGH/kg/Woche für mindestens 13 Wochen, aber nicht mehr als 130 Wochen vor Besuch 1 ein
    2. Wenn ≥ 6 Monate, aber < 3 Jahre alt, entweder hGH-behandlungsnaiv sind oder täglich hGH in einer Dosis von ≥ 0,20 mg hGH/kg/Woche für nicht mehr als 130 Wochen vor Besuch 1 einnehmen
  3. Tanner-Stadium < 5 bei Besuch 1
  4. Offene Epiphysen (Knochenalter ≤14,0 Jahre für Frauen oder ≤16,0 Jahre für Männer)
  5. Schriftliche, unterschriebene, informierte Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden und schriftliche Zustimmung des Probanden, wie von IRB/HREC/IEC gefordert

Ausschlusskriterien:

  1. Gewicht von < 5,5 kg oder > 80 kg bei Besuch 1
  2. Frauen im gebärfähigen Alter
  3. Vorgeschichte bösartiger Erkrankungen
  4. Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit zur Beurteilung des Wachstums beeinträchtigt (z. B. chronische Krankheiten oder Zustände wie Niereninsuffizienz, Rückenmarksbestrahlung, Hypothyreose, aktive Zöliakie, Unterernährung oder psychosozialer Kleinwuchs)
  5. Schlecht eingestellter Diabetes mellitus (HbA1c > 8,0 %) oder diabetische Komplikationen
  6. Bekannte neutralisierende Antikörper gegen hGH
  7. Schwerwiegende Erkrankungen, sofern nicht von Medical Monitor genehmigt
  8. Schwangerschaft
  9. Vorhandensein von Kontraindikationen für die hGH-Behandlung
  10. Wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Studiendurchführung (in Bezug auf den Probanden und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten/Betreuer)
  11. Teilnahme an einer anderen Studie eines Prüfarztes innerhalb von 30 Tagen vor Besuch 1
  12. Vorheriger Kontakt mit Prüf-hGH

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TransCon hGH
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von TransCon hGH
Arzneimittel: TransCon hGH
Einmal wöchentlich subkutane Injektion mit einer Anfangsdosis von 0,24 mg/kg/Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: 26 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit der wöchentlichen Behandlung mit Lonapegsomatropin (TransCon hGH).
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (AHV) nach 26 Wochen wöchentlicher Behandlung mit Lonapegsomatropin
Zeitfenster: 26 Wochen
Annualisierte Größengeschwindigkeit (AHV) nach 26 Wochen wöchentlicher Behandlung mit Lonapegsomatropin (TransCon hGH). Die AHV bei jedem Besuch wurde unter Verwendung von ANCOVA modelliert, wobei das Ausgangsalter, die höchsten GH-Spiegel (log-transformiert) bei der Diagnose, das SDS der durchschnittlichen Delta-Körpergröße der Eltern, die vorherige GH-Dosishöhe (log-transformiert) und die vorherige GH-Dosisdauer (log-transformiert) als angepasst wurden Kovariaten und Geschlecht als Faktor. Subjekte, die vorher keine GH-Behandlung erhalten hatten, wurden nicht in das Modell aufgenommen.
26 Wochen
Anzahl der Probanden mit einem IGF-1-Standardabweichungswert (SDS) im Bereich von 0,0 bis +2,0 nach 26 Wochen wöchentlicher Lonapegsomatropin-Behandlung
Zeitfenster: 26 Wochen
Der IGF-1-Standardabweichungs-Score (SDS) ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter dem mittleren insulinähnlichen Wachstumsfaktor 1 (IGF-1)-Spiegel für Alter und Geschlecht. IGF-1 SDS wurde unter Verwendung der LMS-Methode als ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S) abgeleitet, wobei M = Median, S = verallgemeinerter Variationskoeffizient und L = Leistung in der Box-Cox-Transformation, die M-, S-, L-Werte wurden von Bidlingmaier et al. (2014). Ein Standardabweichungswert von 0 repräsentiert den Populationsmittelwert.
26 Wochen
Veränderung der Werte für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) nach 26 Wochen wöchentlicher Lonapegsomatropin-Behandlung
Zeitfenster: Baseline und 26 Wochen
Der Score für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter der Durchschnittsgröße für Alter und Geschlecht. Die Höhen-SDS wurde unter Verwendung der LMS-Methode als ((Höhe/M)^L)-1)/(L x S) abgeleitet, wobei M = Median, S = verallgemeinerter Variationskoeffizient und L = Leistung in der Box-Cox-Transformation , die M-, S-, L-Werte wurden aus 2000 CDC-Wachstumsdiagrammen für die Vereinigten Staaten erhalten. Ein Standardabweichungswert von 0 repräsentiert den Populationsmittelwert. Eine größere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Größen-SDS weist auf ein besseres Ergebnis hin. Die SDS-Änderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch wurde unter Verwendung von ANCOVA modelliert, wobei das Ausgangsalter, die höchsten GH-Spiegel (log transformiert) bei der Diagnose, das Delta-Durchschnitts-SDS der elterlichen Körpergröße, die vorherige GH-Dosierungshöhe (log transformiert) und die vorherige GH-Dosisdauer angepasst wurden ( log transformiert) als Kovariaten und Geschlecht als Faktor. Subjekte, die vorher keine GH-Behandlung erhalten hatten, wurden nicht in das Modell aufgenommen.
Baseline und 26 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingter Bildung von Anti-hGH-bindenden Antikörpern
Zeitfenster: 26 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anti-hGH-Antikörpern über 26 Wochen wöchentlicher Behandlung mit Lonapegsomatropin (TransCon hGH). Alle Proben waren negativ für neutralisierende Anti-hGH-Antikörper.
26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studienleiter: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Andere Kennung: WHO UTN)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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