このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

成長ホルモン欠乏症の子供におけるTransCon hGHの安全性、忍容性、および有効性の研究

2021年12月7日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: GHD の小児に週 1 回投与される TransCon hGH の安全性、忍容性、および有効性を調査する多施設、第 3 相、非盲検、26 週間の試験

長時間作用型成長ホルモン製品である TransCon hGH を週 1 回投与する 26 週間の試験。 成長ホルモン欠乏症（GHD）の約150人の子供（男性と女性）が含まれます。 すべての研究参加者は、TransCon hGH を受け取ります。 これは、米国、カナダ、オーストラリア、ニュージーランドで実施されるグローバル試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

146

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento、California、アメリカ、95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、アメリカ、80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee、Florida、アメリカ、32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • ニュージーランド
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -毎日のhGH療法の歴史的開始前に研究者が決定したGHD診断。

  2. -訪問1で6か月から17歳まで

    1. -3〜17歳の場合、少なくとも13週間、1回目の訪問の前に130週間以内に、0.20 mg hGH / kg /週以上の用量で毎日hGHを服用している
    2. -6か月以上3歳未満の場合、hGH治療を受けていないか、訪問1の前に130週間以内に0.20mg hGH / kg /週以上の用量で毎日hGHを服用している
  3. 訪問1でタナーステージ<5
  4. 開いた骨端（骨年齢が女性で14.0歳以下、男性で16.0歳以下）
  5. IRB / HREC / IECの要求に応じて、被験者の親または法定後見人の書面による署名付きのインフォームドコンセント、および被験者の書面による同意

除外基準:

  1. -来院1時の体重が5.5kg未満または80kgを超える
  2. 妊娠可能な女性
  3. 悪性疾患の病歴
  4. -成長または成長を評価する能力に影響を与える可能性が高い臨床的に重大な異常（例、腎不全、脊髄照射、甲状腺機能低下症、活動性セリアック病、栄養失調または心理社会的小人症などの慢性疾患または状態）
  5. コントロール不良の糖尿病（HbA1c >8.0%）または糖尿病合併症
  6. hGHに対する既知の中和抗体
  7. メディカルモニターの承認がない限り、主要な病状
  8. 妊娠
  9. hGH治療に対する禁忌の存在
  10. -治験実施に関して不遵守である可能性が高い（被験者および/または親/法定後見人/介護者に関して）
  11. -訪問1の前の30日以内の治験薬の他の試験への参加
  12. 調査中の hGH への以前の暴露

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トランスコン hGH
TransCon hGHの週1回皮下注射
薬：トランスコン hGH
開始用量 0.24 mg/kg/週での週 1 回の皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に有害事象が発生した参加者の数 [安全性と忍容性]
時間枠：26週間
毎週のロナペグソマトロピン（TransCon hGH）治療の安全性と忍容性
26週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
毎週のロナペグソマトロピン治療の26週間での年間身長速度（AHV）
時間枠：26週間
毎週のロナペグソマトロピン（TransCon hGH）治療の26週間での年間身長速度（AHV）。 各来院時の AHV は、ベースライン年齢、診断時のピーク GH レベル (対数変換)、デルタ平均親身長 SDS、以前の GH 投与レベル (対数変換)、および以前の GH 投与期間 (対数変換) を調整する ANCOVA を使用してモデル化されました。要因としての共変量と性別。 以前にGH治療を受けていない被験者はモデルに含まれていませんでした。
26週間
26週間の毎週のロナペグソマトロピン治療でIGF-1標準偏差スコア（SDS）が0.0〜+2.0の範囲にある被験者の数
時間枠：26週間
IGF-1 標準偏差スコア (SDS) は、年齢と性別の平均インスリン様成長因子 1 (IGF-1) レベルの上または下の標準偏差の数です。 IGF-1 SDS は、LMS メソッドを使用して ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S) として導出されました。ここで、M = 中央値、S = 一般化された変動係数、および L = パワーBox-Cox 変換、M、S、L 値は Bidlingmaier らから取得しました。 （2014）。 0 の標準偏差スコアは母平均を表します。
26週間
毎週のロナペグソマトロピン治療の26週間での身長標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：ベースラインと 26 週間
身長標準偏差スコア (SDS) は、年齢と性別の平均身長より上または下の標準偏差の数です。 高さ SDS は、LMS メソッドを使用して ((高さ/M)^L)-1)/(L x S) として導出されました。ここで、M = 中央値、S = 一般化された変動係数、および L = Box-Cox 変換のパワー、M、S、L 値は、米国の 2000 年 CDC 成長チャートから取得されました。 0 の標準偏差スコアは母平均を表します。 身長 SDS のベースラインからの変化が大きいほど、結果が良好であることを示します。 各訪問時のベースラインからの身長 SDS の変化は、ベースライン年齢、診断時のピーク GH レベル (対数変換)、差分平均 - 親の身長 SDS、以前の GH 投与レベル (対数変換)、および以前の GH 投与期間 (対数変換) を共変量として、性別を因子として。 以前にGH治療を受けていない被験者はモデルに含まれていませんでした。
ベースラインと 26 週間
抗hGH結合抗体の形成を治療した参加者の数
時間枠：26週間
毎週のロナペグソマトロピン（TransCon hGH）治療の26週間にわたる治療緊急抗hGH抗体を持つ参加者の数。 すべてのサンプルは、抗 hGH 中和抗体が陰性でした。
26週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma, Inc.
  • スタディディレクター：David B Karpf, MD、Ascendis Pharma, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月13日

一次修了 (実際)

2019年3月19日

研究の完了 (実際)

2019年3月19日

試験登録日

最初に提出

2017年10月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月6日

最初の投稿 (実際)

2017年10月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年1月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年12月7日

最終確認日

2021年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (その他の識別子：WHO UTN)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

内分泌系疾患の臨床試験

トランスコン hGHの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Moldova

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する