Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TransCon hGH biztonsági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálata növekedési hormon hiányos gyermekeknél

2021. december 7. frissítette: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

REPÜLÉS: Multicentrum, 3. fázis, nyílt, 26 hetes próba, amely a hetente egyszer alkalmazott TransCon hGH biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgálja GHD-s gyermekeknél

A TransCon hGH, egy hetente egyszer beadott hosszú hatású növekedési hormon termék 26 hetes kísérlete. Körülbelül 150 növekedési hormon hiányban (GHD) szenvedő gyermek (férfi és nő) fog szerepelni. A vizsgálat minden résztvevője TransCon hGH-t kap. Ez egy globális próba, amelyet – de nem kizárólagosan – az Egyesült Államokban, Kanadában, Ausztráliában és Új-Zélandon folytatnak le.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

146

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Egyesült Államok, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A vizsgáló által meghatározott GHD diagnózis a napi hGH terápia történeti megkezdése előtt.

  2. 6 hónapostól 17 éves korig, az 1. látogatáson

    1. Ha 3-17 éves, napi hGH-t szed ≥ 0,20 mg hGH/kg/hét dózisban legalább 13 hétig, de legfeljebb 130 héttel az 1. látogatás előtt
    2. Ha legalább 6 hónapos, de 3 évesnél fiatalabb, vagy még nem részesült hGH-kezelésben, vagy napi hGH-t szed ≥ 0,20 mg hGH/ttkg/hét dózisban, legfeljebb 130 hétig az 1. látogatás előtt
  3. Tanner szakasz < 5 a Visit 1-ben
  4. Nyitott epifízis (csontéletkor ≤14,0 év nőknél vagy ≤16,0 év férfiaknál)
  5. Az alany szülőjének vagy törvényes gyámjának írásos, aláírt, tájékozott beleegyezése és a vizsgálati alany írásbeli hozzájárulása az IRB/HREC/IEC előírásai szerint

Kizárási kritériumok:

  1. < 5,5 kg vagy > 80 kg az 1. látogatáskor
  2. Fogamzóképes korú nőstények
  3. Rosszindulatú betegség története
  4. Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelési képességét (pl. krónikus betegségek vagy állapotok, mint például veseelégtelenség, gerincvelő-besugárzás, hypothyreosis, aktív cöliákia, alultápláltság vagy pszichoszociális törpeség)
  5. Rosszul kontrollált diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) vagy diabéteszes szövődmények
  6. A hGH elleni ismert semlegesítő antitestek
  7. Főbb egészségügyi állapotok, kivéve, ha az Orvosi Monitor jóváhagyta
  8. Terhesség
  9. Ellenjavallatok jelenléte a hGH-kezelésre
  10. Valószínűleg nem megfelelő a vizsgálati magatartás tekintetében (az alany és/vagy a szülő/törvényes gyám/gondozó tekintetében)
  11. Részvétel a vizsgálati ügynök bármely más vizsgálatában az 1. látogatást megelőző 30 napon belül
  12. Vizsgálati hGH-nak való kitettség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TransCon hGH
Hetente egyszer szubkután TransCon hGH injekció
Drog: TransCon hGH
Hetente egyszer szubkután injekció, 0,24 mg/ttkg/hét kezdő adagban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: 26 hét
A heti lonapegsomatropin (TransCon hGH) kezelés biztonságossága és tolerálhatósága
26 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves magassági sebesség (AHV) a heti lonapegsomatropin kezelés 26 hetében
Időkeret: 26 hét
Éves magassági sebesség (AHV) a heti lonapegsomatropin (TransCon hGH) kezelés 26. hetében. Az AHV-t minden vizit alkalmával ANCOVA-val modellezték, az alapéletkorhoz, a csúcs GH-szintekhez (log transzformálva) a diagnóziskor, a delta átlagos szülői magassághoz, az SDS-hez, a korábbi GH-dózisszinthez (log transzformálva) és a korábbi GH-dózis időtartamához (log transzformálva). kovariánsok és a nem mint tényező. Azok az alanyok, akik korábban nem kaptak GH-kezelést, nem szerepeltek a modellben.
26 hét
Azon alanyok száma, akiknek IGF-1 standard eltérési pontszáma (SDS) a 0,0 és +2,0 közötti tartományba esik a heti lonapegsomatropin kezelés 26 hetében
Időkeret: 26 hét
Az IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) az átlagos inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1) szintje feletti vagy alatti eltérések száma az életkor és nem szerint. Az IGF-1 SDS-t az LMS módszerrel származtattuk, mint ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), ahol M = medián, S = általános variációs együttható, és L = teljesítmény a Box-Cox transzformáció, az M, S, L értékeket Bidlingmaier et al. (2014). A 0-s szórási pontszám a sokaság átlagát jelenti.
26 hét
A magassági standard deviációs pontszámok (SDS) változása a heti lonapegsomatropin kezelés 26 hetében
Időkeret: Kiindulási állapot és 26 hét
Height Standard Deviation Score (SDS) az életkor és nem szerinti átlagos magasság feletti vagy alatti standard eltérések száma. A magassági SDS-t az LMS módszerrel a következőképpen határoztuk meg: ((Magasság/M)^L)-1)/(L x S), ahol M = medián, S = általános variációs együttható és L = teljesítmény a Box-Cox transzformációban. , az M, S, L értékeket 2000 CDC növekedési diagramból kaptuk az Egyesült Államokban. A 0-s szórási pontszám a sokaság átlagát jelenti. A Magasság SDS alapvonalhoz képest nagyobb változása jobb eredményt jelez. A magasság SDS változását az alapvonalhoz képest minden vizit alkalmával ANCOVA segítségével modellezték, az alapvonal életkorához, a csúcs GH-szintekhez (log transzformálva) a diagnóziskor, a delta átlagos szülőmagasság SDS-hez, a korábbi GH dózisszinthez (log transzformálva) és a korábbi GH-dózis időtartamához ( log transzformált) mint kovariánsok és a nem mint tényező. Azok az alanyok, akik korábban nem kaptak GH-kezelést, nem szerepeltek a modellben.
Kiindulási állapot és 26 hét
A kezelésben résztvevők száma Emergent Anti-hGH Binding Antitest Formation
Időkeret: 26 hét
Azon résztvevők száma, akiknél 26 hetes heti lonapegsomatropin (TransCon hGH) kezelés alatt kezelés előtt álló anti-hGH antitestek jelentkeztek. Minden minta negatív volt az anti-hGH semlegesítő antitestekre.
26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Tanulmányi igazgató: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Egyéb azonosító: WHO UTN)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Endokrin rendszer betegségei

Klinikai vizsgálatok a TransCon hGH

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel