Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af TransCon hGH hos børn med væksthormonmangel

7. december 2021 opdateret af: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

flyvning: Et multicenter, fase 3, åbent, 26-ugers forsøg, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​TransCon hGH administreret én gang om ugen til børn med GHD

Et 26 ugers forsøg med TransCon hGH, et langtidsvirkende væksthormonprodukt, administreret en gang om ugen. Ca. 150 børn (mænd og kvinder) med væksthormonmangel (GHD) vil blive inkluderet. Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage TransCon hGH. Dette er et globalt forsøg, der vil blive udført i, men ikke begrænset til, USA, Canada, Australien og New Zealand.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

146

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Investigator-bestemt GHD-diagnose forud for den historiske initiering af daglig hGH-terapi.

  2. 6 måneder til 17 år, inklusive, ved besøg 1

    1. Hvis 3 til 17 år gammel, tager dagligt hGH i en dosis på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uge i mindst 13 uger, men ikke mere end 130 uger før besøg 1
    2. Hvis ≥ 6 måneder, men < 3 år gammel, enten er hGH-behandlingsnaive eller tager daglig hGH i en dosis på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uge i højst 130 uger før besøg 1
  3. Tanner stage < 5 ved Besøg 1
  4. Åbne epifyser (knoglealder ≤14,0 år for kvinder eller ≤16,0 år for mænd)
  5. Skriftligt, underskrevet, informeret samtykke fra forælderen eller værgen for emnet og skriftligt samtykke fra emnet som krævet af IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Vægt på < 5,5 kg eller > 80 kg ved besøg 1
  2. Kvinder i den fødedygtige alder
  3. Anamnese med ondartet sygdom
  4. Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst (f.eks. kroniske sygdomme eller tilstande såsom nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven, hypothyroidisme, aktiv cøliaki, underernæring eller psykosocial dværgvækst)
  5. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) eller diabetiske komplikationer
  6. Kendte neutraliserende antistoffer mod hGH
  7. Større medicinske tilstande, medmindre det er godkendt af Medical Monitor
  8. Graviditet
  9. Tilstedeværelse af kontraindikationer til hGH-behandling
  10. Sandsynligvis ikke-overensstemmende med hensyn til forsøgsadfærd (med hensyn til forsøgspersonen og/eller forælder/værge/plejer)
  11. Deltagelse i ethvert andet forsøg med en forsøgsagent inden for 30 dage før besøg 1
  12. Forudgående eksponering for hGH i forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH
Medicin: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion med en startdosis på 0,24 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 26 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af ugentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualized Height Velocity (AHV) ved 26 ugers ugentlig Lonapegsomatropin-behandling
Tidsramme: 26 uger
Annualiseret højdehastighed (AHV) ved 26 ugers ugentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling. AHV ved hvert besøg blev modelleret ved hjælp af ANCOVA-justering for baseline-alder, peak-GH-niveauer (log transformeret) ved diagnose, delta gennemsnitlig forældrehøjde SDS, tidligere GH-dosisniveau (log transformeret) og tidligere GH-dosisvarighed (log transformeret) som kovariater og køn som en faktor. Forsøgspersoner, der ikke har taget tidligere GH-behandling, blev ikke inkluderet i modellen.
26 uger
Antal forsøgspersoner med IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) i området 0,0 til +2,0 ved 26 ugers ugentlig Lonapegsomatropin-behandling
Tidsramme: 26 uger
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) er antallet af standardafvigelser over eller under det gennemsnitlige insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) niveau for alder og køn. IGF-1 SDS blev udledt ved hjælp af LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generaliseret variationskoefficient og L = effekt i Box-Cox transformation, M, S, L værdierne blev opnået fra Bidlingmaier et al. (2014). En standardafvigelsesscore på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet.
26 uger
Ændring i højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved 26 ugers ugentlig lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Højde Standard Deviation Score (SDS) er antallet af standardafvigelser over eller under middelhøjden for alder og køn. Højde-SDS blev udledt ved hjælp af LMS-metoden som ((Højde/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generaliseret variationskoefficient og L = effekt i Box-Cox-transformationen , M, S, L værdierne blev opnået fra 2000 CDC vækstdiagrammer for USA. En standardafvigelsesscore på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet. En højere ændring fra baseline i Height SDS indikerer et bedre resultat. Højde-SDS-ændringen fra baseline ved hvert besøg blev modelleret ved hjælp af ANCOVA-justering for baseline-alder, maksimale GH-niveauer (log transformeret) ved diagnose, delta gennemsnitlig forældrehøjde SDS, tidligere GH-dosisniveau (log transformeret) og tidligere GH-dosisvarighed ( log transformeret) som kovariater og køn som en faktor. Forsøgspersoner, der ikke har taget tidligere GH-behandling, blev ikke inkluderet i modellen.
Baseline og 26 uger
Antal deltagere med behandling Emergent Anti-hGH-bindende antistofdannelse
Tidsramme: 26 uger
Antal deltagere med behandlingsfremkomne anti-hGH-antistoffer over 26 ugers ugentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling. Alle prøver var negative for anti-hGH neutraliserende antistoffer.
26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studieleder: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Anden identifikator: WHO UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med TransCon hGH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner