Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie van TransCon hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

7 december 2021 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

vlucht: een multicenter, fase 3, open-label, 26 weken durend onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van TransCon hGH eenmaal per week toegediend bij kinderen met GHD

Een proefperiode van 26 weken met TransCon hGH, een langwerkend groeihormoonproduct, eenmaal per week toegediend. Ongeveer 150 kinderen (mannen en vrouwen) met groeihormoondeficiëntie (GHD) zullen worden opgenomen. Alle studiedeelnemers zullen TransCon hGH ontvangen. Dit is een wereldwijd onderzoek dat zal worden uitgevoerd in, maar niet beperkt tot, de Verenigde Staten, Canada, Australië en Nieuw-Zeeland.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

146

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Door de onderzoeker bepaalde GHD-diagnose voorafgaand aan de historische start van de dagelijkse hGH-therapie.

  2. 6 maanden tot en met 17 jaar bij Bezoek 1

    1. Als u tussen de 3 en 17 jaar oud bent, neemt u dagelijks hGH in een dosis van ≥ 0,20 mg hGH/kg/week gedurende ten minste 13 weken maar niet meer dan 130 weken voorafgaand aan Bezoek 1
    2. Als ≥ 6 maanden maar < 3 jaar oud zijn, ofwel niet eerder met hGH zijn behandeld of dagelijks hGH innemen in een dosis van ≥ 0,20 mg hGH/kg/week gedurende niet meer dan 130 weken voorafgaand aan Bezoek 1
  3. Bruiningsstadium < 5 bij Bezoek 1
  4. Open epifysen (botleeftijd ≤14,0 jaar voor vrouwen of ≤16,0 jaar voor mannen)
  5. Schriftelijke, ondertekende, geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon en schriftelijke toestemming van de proefpersoon zoals vereist door de IRB/HREC/IEC

Uitsluitingscriteria:

  1. Gewicht van < 5,5 kg of > 80 kg bij Bezoek 1
  2. Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd
  3. Geschiedenis van kwaadaardige ziekte
  4. Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei of het vermogen om groei te evalueren beïnvloedt (bijv. chronische ziekten of aandoeningen zoals nierinsufficiëntie, bestraling van het ruggenmerg, hypothyreoïdie, actieve coeliakie, ondervoeding of psychosociale dwerggroei)
  5. Slecht gecontroleerde diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) of diabetische complicaties
  6. Bekende neutraliserende antilichamen tegen hGH
  7. Ernstige medische aandoeningen, tenzij goedgekeurd door Medical Monitor
  8. Zwangerschap
  9. Aanwezigheid van contra-indicaties voor hGH-behandeling
  10. Waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot gedrag tijdens de proef (met betrekking tot de proefpersoon en/of de ouder/wettelijke voogd/verzorger)
  11. Deelname aan enig ander onderzoek van een onderzoeksagent binnen 30 dagen voorafgaand aan Bezoek 1
  12. Eerdere blootstelling aan hGH in onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie van TransCon hGH
Geneesmiddel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie met een startdosis van 0,24 mg/kg/week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 26 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine (TransCon hGH).
26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) na 26 weken wekelijkse behandeling met Lonapegsomatropine
Tijdsspanne: 26 weken
Jaarlijkse groeisnelheid (AHV) na 26 weken wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine (TransCon hGH). De AHV bij elk bezoek werd gemodelleerd met behulp van ANCOVA-aanpassing voor basislijnleeftijd, piek-GH-niveaus (log getransformeerd) bij diagnose, delta gemiddelde ouderlijke lengte SDS, eerder GH-dosisniveau (log getransformeerd) en eerdere GH-dosisduur (log getransformeerd) als covariaten en geslacht als factor. Proefpersonen die geen eerdere GH-behandeling hadden ondergaan, werden niet in het model opgenomen.
26 weken
Aantal proefpersonen met IGF-1-standaarddeviatiescore (SDS) in het bereik van 0,0 tot +2,0 na 26 weken wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine
Tijdsspanne: 26 weken
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) is het aantal standaarddeviaties boven of onder het gemiddelde niveau van insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) voor leeftijd en geslacht. IGF-1 SDS is afgeleid met behulp van de LMS-methode als ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), waarbij M = mediaan, S = gegeneraliseerde variatiecoëfficiënt en L = power in de Box-Cox-transformatie, de M-, S-, L-waarden werden verkregen van Bidlingmaier et al. (2014). Een standaarddeviatiescore van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde.
26 weken
Verandering in lengtestandaarddeviatiescores (SDS) na 26 weken wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Height Standard Deviation Score (SDS) is het aantal standaarddeviaties boven of onder de gemiddelde lengte voor leeftijd en geslacht. Hoogte-SDS werd afgeleid met behulp van de LMS-methode als ((Height/M)^L)-1)/(L x S), waarbij M = mediaan, S = gegeneraliseerde variatiecoëfficiënt en L = vermogen in de Box-Cox-transformatie , werden de M-, S-, L-waarden verkregen uit 2000 CDC-groeigrafieken voor de Verenigde Staten. Een standaarddeviatiescore van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Een grotere verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in SDS voor hoogte duidt op een beter resultaat. De lengte-SDS-verandering ten opzichte van baseline bij elk bezoek werd gemodelleerd met behulp van ANCOVA-aanpassing voor baseline-leeftijd, piek-GH-waarden (log getransformeerd) bij diagnose, delta gemiddelde ouderlijke lengte SDS, eerder GH-dosisniveau (log getransformeerd) en eerdere GH-dosisduur ( log getransformeerd) als covariaten en geslacht als factor. Proefpersonen die geen eerdere GH-behandeling hadden ondergaan, werden niet in het model opgenomen.
Basislijn en 26 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende vorming van anti-hGH-bindende antilichamen
Tijdsspanne: 26 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling ontstane anti-hGH-antilichamen gedurende 26 weken wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine (TransCon hGH). Alle monsters waren negatief voor anti-hGH-neutraliserende antilichamen.
26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studie directeur: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Andere identificatie: WHO UTN)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Endocriene systeemziekten

Klinische onderzoeken op TransCon hGH

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren