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Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TransCon hGH nei bambini con deficit di ormone della crescita

7 dicembre 2021 aggiornato da: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: uno studio multicentrico, di fase 3, in aperto, di 26 settimane che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana nei bambini con GHD

Una prova di 26 settimane di TransCon hGH, un prodotto a base di ormone della crescita a lunga durata d'azione, somministrato una volta alla settimana. Saranno inclusi circa 150 bambini (maschi e femmine) con deficit dell'ormone della crescita (GHD). Tutti i partecipanti allo studio riceveranno TransCon hGH. Si tratta di una sperimentazione globale che sarà condotta negli Stati Uniti, in Canada, in Australia e in Nuova Zelanda, ma non solo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

146

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 mesi a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di GHD determinata dallo sperimentatore prima dell'inizio storico della terapia quotidiana con hGH.

  2. Da 6 mesi a 17 anni inclusi, alla Visita 1

    1. Se di età compresa tra 3 e 17 anni, assume quotidianamente hGH a una dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/settimana per almeno 13 settimane ma non più di 130 settimane prima della Visita 1
    2. Se ≥ 6 mesi ma < 3 anni, sono naïve al trattamento con hGH o stanno assumendo hGH ogni giorno a una dose di ≥ 0,20 mg hGH/kg/settimana per non più di 130 settimane prima della Visita 1
  3. Stadio Tanner <5 alla Visita 1
  4. Epifisi aperte (età ossea ≤14,0 anni per le femmine o ≤16,0 anni per i maschi)
  5. Consenso informato scritto, firmato e informato del genitore o del tutore legale del soggetto e assenso scritto del soggetto come richiesto dall'IRB/HREC/IEC

Criteri di esclusione:

  1. Peso < 5,5 kg o > 80 kg alla Visita 1
  2. Donne in età fertile
  3. Storia della malattia maligna
  4. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita (p. es., malattie croniche o condizioni come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale, ipotiroidismo, malattia celiaca attiva, malnutrizione o nanismo psicosociale)
  5. Diabete mellito scarsamente controllato (HbA1c >8,0%) o complicanze diabetiche
  6. Anticorpi neutralizzanti noti contro hGH
  7. Condizioni mediche gravi, a meno che non siano approvate da Medical Monitor
  8. Gravidanza
  9. Presenza di controindicazioni al trattamento con hGH
  10. Probabilmente non conforme rispetto alla condotta processuale (riguardo al soggetto e/o al genitore/tutore legale/tutore)
  11. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima della Visita 1
  12. Precedente esposizione a hGH sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Droga: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana alla dose iniziale di 0,24 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 26 settimane
Sicurezza e tollerabilità del trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH).
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata (AHV) a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 26 settimane
Velocità di altezza annualizzata (AHV) a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH). L'AHV ad ogni visita è stato modellato utilizzando l'ANCOVA aggiustato per l'età al basale, i livelli di picco di GH (log trasformati) alla diagnosi, il delta medio-altezza dei genitori SDS, il precedente livello di dose di GH (log trasformato) e la precedente durata della dose di GH (log trasformato) come covariate e sesso come fattore. I soggetti che non hanno assunto un precedente trattamento con GH non sono stati inclusi nel modello.
26 settimane
Numero di soggetti con punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS) compreso tra 0,0 e +2,0 a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 26 settimane
Il punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto del livello medio del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) per età e sesso. IGF-1 SDS è stato derivato utilizzando il metodo LMS come ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nel Trasformazione Box-Cox, i valori M, S, L sono stati ottenuti da Bidlingmaier et al. (2014). Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione.
26 settimane
Variazione dei punteggi di deviazione standard (SDS) in altezza a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Il punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto dell'altezza media per età e sesso. Altezza SDS è stata derivata utilizzando il metodo LMS come ((Altezza/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nella trasformazione Box-Cox , i valori M, S, L sono stati ottenuti dai grafici di crescita CDC del 2000 per gli Stati Uniti. Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una variazione maggiore rispetto al basale in altezza SDS indica un risultato migliore. La variazione dell'altezza SDS rispetto al basale ad ogni visita è stata modellata utilizzando ANCOVA aggiustando per età al basale, livelli di picco di GH (log trasformati) alla diagnosi, delta media-altezza SDS dei genitori, precedente livello di dose di GH (log trasformato) e precedente durata della dose di GH. log trasformati) come covariate e genere come fattore. I soggetti che non hanno assunto un precedente trattamento con GH non sono stati inclusi nel modello.
Basale e 26 settimane
Numero di partecipanti con formazione emergente di anticorpi leganti anti-hGH durante il trattamento
Lasso di tempo: 26 settimane
Numero di partecipanti con anticorpi anti-hGH emergenti dal trattamento in 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH). Tutti i campioni erano negativi per gli anticorpi neutralizzanti anti-hGH.
26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Direttore dello studio: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

19 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

19 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Altro identificatore: WHO UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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