Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności preparatu TransCon hGH u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu

7 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

LOT: Wieloośrodkowe, fazy 3, otwarte, 26-tygodniowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu TransCon hGH podawanego raz w tygodniu dzieciom z GHD

26-tygodniowa próba TransCon hGH, długo działającego hormonu wzrostu, podawanego raz w tygodniu. Program obejmie około 150 dzieci (mężczyzn i kobiet) z niedoborem hormonu wzrostu (GHD). Wszyscy uczestnicy badania otrzymają TransCon hGH. Jest to globalna próba, która zostanie przeprowadzona między innymi w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii i Nowej Zelandii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

146

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University Of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza GHD ustalona przez badacza przed historycznym rozpoczęciem codziennej terapii hGH.

  2. Od 6 miesięcy do 17 lat włącznie, na Wizycie 1

    1. W wieku od 3 do 17 lat przyjmują codziennie hGH w dawce ≥ 0,20 mg hGH/kg/tydzień przez co najmniej 13 tygodni, ale nie więcej niż 130 tygodni przed Wizytą 1
    2. Jeśli ≥ 6 miesięcy, ale < 3 lat, wcześniej nie leczono hGH lub codziennie przyjmuje się hGH w dawce ≥ 0,20 mg hGH/kg/tydzień przez nie więcej niż 130 tygodni przed Wizytą 1
  3. Stopień Tannera < 5 podczas wizyty 1
  4. Nasady otwarte (wiek kostny ≤14,0 lat dla kobiet lub ≤16,0 lat dla mężczyzn)
  5. Pisemna, podpisana, świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego uczestnika oraz pisemna zgoda uczestnika zgodnie z wymaganiami IRB/HREC/IEC

Kryteria wyłączenia:

  1. Waga < 5,5 kg lub > 80 kg podczas wizyty 1
  2. Kobiety w wieku rozrodczym
  3. Historia choroby nowotworowej
  4. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu (np. choroby przewlekłe lub stany, takie jak niewydolność nerek, napromieniowanie rdzenia kręgowego, niedoczynność tarczycy, aktywna celiakia, niedożywienie lub karłowatość psychospołeczna)
  5. Źle kontrolowana cukrzyca (HbA1c >8,0%) lub powikłania cukrzycowe
  6. Znane przeciwciała neutralizujące przeciwko hGH
  7. Poważne schorzenia, o ile nie zostały zatwierdzone przez Monitora Medycznego
  8. Ciąża
  9. Obecność przeciwwskazań do leczenia hGH
  10. Prawdopodobne nieprzestrzeganie zasad prowadzenia rozprawy (w odniesieniu do podmiotu i/lub rodzica/opiekuna prawnego/opiekuna)
  11. Udział w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 30 dni przed Wizytą 1
  12. Wcześniejsza ekspozycja na badany hGH

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TransCon hGH
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie TransCon hGH
Lek: TransCon hGH
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne w dawce początkowej 0,24 mg/kg mc./tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 26 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH).
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrastania (AHV) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia Lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 26 tygodni
Roczna prędkość wzrostu (AHV) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH). AHV podczas każdej wizyty modelowano za pomocą ANCOVA dostosowując do wieku wyjściowego, szczytowych poziomów GH (przekształcony logarytmicznie) w chwili rozpoznania, SDS średniego wzrostu rodziców, poziomu wcześniejszej dawki GH (przekształcony logarytmicznie) i czasu trwania wcześniejszej dawki GH (przekształcony logarytmicznie) jako współzmienne i płeć jako czynnik. Osoby, które nie przyjmowały wcześniej leczenia GH, nie zostały uwzględnione w modelu.
26 tygodni
Liczba pacjentów z wynikiem odchylenia standardowego IGF-1 (SDS) w zakresie od 0,0 do +2,0 w ​​26. tygodniu cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 26 tygodni
Wynik odchylenia standardowego IGF-1 (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) dla wieku i płci. IGF-1 SDS wyprowadzono metodą LMS jako ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = moc w Transformacja Boxa-Coxa, wartości M, S, L otrzymano z Bidlingmaier et al. (2014). Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji.
26 tygodni
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia Lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego wzrostu dla wieku i płci. SDS wzrostu wyprowadzono metodą LMS jako ((Wysokość/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = potęga w transformacji Boxa-Coxa , wartości M, S, L uzyskano z wykresów wzrostu CDC z 2000 r. dla Stanów Zjednoczonych. Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji. Większa zmiana w SDS wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na lepszy wynik. Zmiana SDS wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej podczas każdej wizyty była modelowana przy użyciu funkcji ANCOVA dostosowującej się do wieku wyjściowego, szczytowych poziomów GH (przekształconych logarytmicznie) w chwili rozpoznania, SDS średniego wzrostu rodziców, poziomu wcześniejszej dawki GH (przekształconej logarytmicznie) i czasu trwania wcześniejszej dawki GH ( log przekształcony) jako współzmienne i płeć jako czynnik. Osoby, które nie przyjmowały wcześniej leczenia GH, nie zostały uwzględnione w modelu.
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Liczba uczestników leczonych Pojawiające się tworzenie przeciwciał wiążących anty-hGH
Ramy czasowe: 26 tygodni
Liczba uczestników, u których pojawiły się przeciwciała anty-hGH w ciągu 26 tygodni cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH). Wszystkie próbki były negatywne dla przeciwciał neutralizujących anty-hGH.
26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Dyrektor Studium: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Inny identyfikator: WHO UTN)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby układu hormonalnego

Badania kliniczne na TransCon hGH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj