Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av TransCon hGH hos barn med veksthormonmangel

7. desember 2021 oppdatert av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

FLYTT: Et multisenter, fase 3, åpent, 26-ukers forsøk som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av TransCon hGH administrert én gang i uken hos barn med GHD

En 26 ukers prøveversjon av TransCon hGH, et langtidsvirkende veksthormonprodukt, administrert en gang i uken. Omtrent 150 barn (menn og kvinner) med veksthormonmangel (GHD) vil bli inkludert. Alle studiedeltakere vil motta TransCon hGH. Dette er et globalt forsøk som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Canada, Australia og New Zealand.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

146

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Etterforsker-bestemt GHD-diagnose før den historiske initieringen av daglig hGH-terapi.

  2. 6 måneder til 17 år, inkludert, ved besøk 1

    1. Hvis du er 3 til 17 år gammel, tar du daglig hGH i en dose på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uke i minst 13 uker, men ikke mer enn 130 uker før besøk 1
    2. Hvis ≥ 6 måneder men < 3 år gammel, enten er hGH-behandlingsnaive eller tar daglig hGH i en dose på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uke i ikke mer enn 130 uker før besøk 1
  3. Tanner stage < 5 ved Visit 1
  4. Åpne epifyser (beinalder ≤14,0 år for kvinner eller ≤16,0 år for menn)
  5. Skriftlig, signert, informert samtykke fra forelderen eller den juridiske foresatte for emnet og skriftlig samtykke fra emnet som kreves av IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Vekt < 5,5 kg eller > 80 kg ved besøk 1
  2. Kvinner i fertil alder
  3. Historie med ondartet sykdom
  4. Enhver klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst (f.eks. kroniske sykdommer eller tilstander som nyreinsuffisiens, ryggmargsstråling, hypotyreose, aktiv cøliaki, underernæring eller psykososial dvergisme)
  5. Dårlig kontrollert diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) eller diabetiske komplikasjoner
  6. Kjente nøytraliserende antistoffer mot hGH
  7. Større medisinske tilstander, med mindre godkjent av Medical Monitor
  8. Svangerskap
  9. Tilstedeværelse av kontraindikasjoner for hGH-behandling
  10. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel (med hensyn til forsøkspersonen og/eller forelder/verge/omsorgsperson)
  11. Deltakelse i enhver annen utprøving av en undersøkelsesagent innen 30 dager før besøk 1
  12. Tidligere eksponering for hGH under undersøkelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH
Legemiddel: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon med en startdose på 0,24 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 26 uker
Sikkerhet og toleranse av ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet (AHV) ved 26 uker med ukentlig Lonapegsomatropin-behandling
Tidsramme: 26 uker
Annualisert høydehastighet (AHV) ved 26 ukers ukentlig behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). AHV ved hvert besøk ble modellert ved bruk av ANCOVA-justering for grunnlinjealder, topp GH-nivåer (log transformert) ved diagnose, delta gjennomsnittlig foreldrehøyde SDS, tidligere GH dosenivå (log transformert) og tidligere GH dose varighet (log transformert) som kovariater og kjønn som en faktor. Forsøkspersoner som ikke tok tidligere GH-behandling ble ikke inkludert i modellen.
26 uker
Antall pasienter med IGF-1 standardavviksscore (SDS) i området 0,0 til +2,0 ved 26 ukers ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: 26 uker
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) nivå for alder og kjønn. IGF-1 SDS ble utledet ved bruk av LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generalisert variasjonskoeffisient og L = kraft i Box-Cox-transformasjon, M, S, L-verdiene ble hentet fra Bidlingmaier et al. (2014). En standardavviksscore på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen.
26 uker
Endring i høydestandardavviksscore (SDS) ved 26 uker med ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Height Standard Deviation Score (SDS) er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig høyde for alder og kjønn. Høyde SDS ble utledet ved bruk av LMS-metoden som ((Høyde/M)^L)-1)/(L x S), der M = median, S = generalisert variasjonskoeffisient og L = kraft i Box-Cox-transformasjonen , M, S, L-verdiene ble hentet fra 2000 CDC-vekstdiagrammer for USA. En standardavviksscore på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen. En høyere endring fra baseline i Height SDS indikerer et bedre resultat. Høyde-SDS-endringen fra baseline ved hvert besøk ble modellert ved bruk av ANCOVA-justering for baselinealder, topp GH-nivåer (log transformert) ved diagnose, delta gjennomsnittlig foreldrehøyde SDS, tidligere GH-dosenivå (log transformert) og tidligere GH-dosevarighet ( log transformert) som kovariater og kjønn som en faktor. Forsøkspersoner som ikke tok tidligere GH-behandling ble ikke inkludert i modellen.
Baseline og 26 uker
Antall deltakere med behandling Emergent Anti-hGH-bindende antistoffdannelse
Tidsramme: 26 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkommende anti-hGH-antistoffer over 26 uker med ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling. Alle prøver var negative for anti-hGH-nøytraliserende antistoffer.
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studieleder: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

19. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Annen identifikator: WHO UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i det endokrine systemet

Kliniske studier på TransCon hGH

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere