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Um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon hGH em crianças com deficiência do hormônio do crescimento

7 de dezembro de 2021 atualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

voo: um estudo multicêntrico, fase 3, aberto, de 26 semanas, investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon hGH administrado uma vez por semana em crianças com DGH

Um teste de 26 semanas de TransCon hGH, um produto de hormônio de crescimento de ação prolongada, administrado uma vez por semana. Aproximadamente 150 crianças (homens e mulheres) com deficiência de hormônio do crescimento (DGH) serão incluídas. Todos os participantes do estudo receberão TransCon hGH. Este é um teste global que será conduzido, entre outros, nos Estados Unidos, Canadá, Austrália e Nova Zelândia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

146

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Nova Zelândia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de GHD determinado pelo investigador antes do início histórico da terapia diária com hGH.

  2. 6 meses a 17 anos, inclusive, na Visita 1

    1. Se de 3 a 17 anos de idade, estiver tomando hGH diariamente em uma dose de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana por pelo menos 13 semanas, mas não mais de 130 semanas antes da Visita 1
    2. Se ≥ 6 meses, mas < 3 anos de idade, são virgens de tratamento com hGH ou estão tomando hGH diariamente em uma dose de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana por não mais de 130 semanas antes da Visita 1
  3. Estágio de Tanner < 5 na Visita 1
  4. Epífises abertas (idade óssea ≤14,0 anos para mulheres ou ≤16,0 anos para homens)
  5. Consentimento informado por escrito, assinado dos pais ou responsável legal do sujeito e consentimento por escrito do sujeito, conforme exigido pelo IRB/HREC/IEC

Critério de exclusão:

  1. Peso < 5,5 kg ou > 80 kg na Visita 1
  2. Mulheres com potencial para engravidar
  3. História de doença maligna
  4. Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento (por exemplo, doenças crônicas ou condições como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, hipotireoidismo, doença celíaca ativa, desnutrição ou nanismo psicossocial)
  5. Diabetes mellitus mal controlado (HbA1c >8,0%) ou complicações diabéticas
  6. Anticorpos neutralizantes conhecidos contra hGH
  7. Principais condições médicas, a menos que aprovado pelo Monitor Médico
  8. Gravidez
  9. Presença de contra-indicações ao tratamento com hGH
  10. Provável não conformidade com relação à conduta do estudo (em relação ao sujeito e/ou pai/mãe/responsável legal/responsável)
  11. Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes da Visita 1
  12. Exposição prévia a hGH experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TransCon hGH
Injeção subcutânea uma vez por semana de TransCon hGH
Medicamento: TransCon hGH
Injeção subcutânea uma vez por semana na dose inicial de 0,24 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: 26 semanas
Segurança e tolerabilidade do tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH)
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade Altura Anualizada (AHV) em 26 Semanas de Tratamento Semanal com Lonapegsomatropina
Prazo: 26 semanas
Velocidade de altura anualizada (AHV) em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH). O AHV em cada visita foi modelado usando o ajuste ANCOVA para idade basal, níveis de pico de GH (log transformado) no diagnóstico, delta média-altura parental SDS, nível de dose de GH anterior (log transformado) e duração da dose de GH anterior (log transformado) como covariáveis ​​e gênero como fator. Indivíduos que não receberam tratamento prévio com GH não foram incluídos no modelo.
26 semanas
Número de indivíduos com pontuação de desvio padrão de IGF-1 (SDS) na faixa de 0,0 a +2,0 em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina
Prazo: 26 semanas
A Pontuação de Desvio Padrão IGF-1 (SDS) é o número de desvios padrão acima ou abaixo do nível médio do Fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) para idade e sexo. IGF-1 SDS foi derivado usando o método LMS como ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), onde M = mediana, S = coeficiente generalizado de variação e L = potência no Transformação Box-Cox, os valores M, S, L foram obtidos de Bidlingmaier et al. (2014). Uma pontuação de desvio padrão de 0 representa a média da população.
26 semanas
Alteração nas pontuações de desvio padrão de altura (SDS) em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina
Prazo: Linha de base e 26 semanas
A pontuação de desvio padrão da altura (SDS) é o número de desvios padrão acima ou abaixo da altura média para idade e sexo. O SDS de altura foi derivado usando o método LMS como ((Height/M)^L)-1)/(L x S), onde M = mediana, S = coeficiente generalizado de variação e L = potência na transformação Box-Cox , os valores M, S, L foram obtidos de gráficos de crescimento do CDC de 2000 para os Estados Unidos. Uma pontuação de desvio padrão de 0 representa a média da população. Uma alteração maior da linha de base no SDS de altura indica um resultado melhor. A alteração do SDS da altura desde a linha de base em cada visita foi modelada usando o ajuste ANCOVA para a idade da linha de base, níveis de pico de GH (transformado em log) no diagnóstico, SDS de altura dos pais média delta, nível de dose de GH anterior (transformado em log) e duração da dose de GH anterior ( log transformado) como covariáveis ​​e gênero como um fator. Indivíduos que não receberam tratamento prévio com GH não foram incluídos no modelo.
Linha de base e 26 semanas
Número de participantes com formação de anticorpo de ligação anti-hGH emergente do tratamento
Prazo: 26 semanas
Número de participantes com anticorpos anti-hGH emergentes do tratamento durante 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH). Todas as amostras foram negativas para anticorpos neutralizantes anti-hGH.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Diretor de estudo: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

19 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

19 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de janeiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Outro identificador: WHO UTN)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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