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성장 호르몬 결핍 아동에서 TransCon hGH의 안전성, 내약성 및 효능 연구

2021년 12월 7일 업데이트: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: GHD가 있는 어린이에게 주 1회 투여된 TransCon hGH의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 다기관, 3상, 공개 라벨, 26주 시험

일주일에 한 번 투여되는 지속성 성장 호르몬 제품인 TransCon hGH의 26주 시험. 성장 호르몬 결핍증(GHD)이 있는 약 150명의 어린이(남녀)가 포함될 것입니다. 모든 연구 참여자는 TransCon hGH를 받게 됩니다. 이것은 미국, 캐나다, 호주 및 뉴질랜드에서 수행되지만 이에 국한되지 않는 글로벌 시험입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

146

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, 미국, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, 미국, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, 미국, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • 호주
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 일일 hGH 요법의 역사적 시작 이전에 연구자가 결정한 GHD 진단.

  2. 방문 1에서 6개월에서 17세까지 포함

    1. 3세 내지 17세인 경우, 방문 1 이전 최소 13주에서 최대 130주 동안 0.20mg hGH/kg/주 이상의 용량으로 매일 hGH를 복용하고 있습니다.
    2. 6개월 이상 3세 미만인 경우, hGH 치료 경험이 없거나 방문 1 이전 130주 이하 동안 ≥ 0.20mg hGH/kg/week 용량으로 매일 hGH를 복용하는 경우
  3. 방문 1에서 태너 단계 < 5
  4. 열린 골단(여성의 경우 골연령 ≤14.0세 또는 남성의 경우 ≤16.0세)
  5. IRB/HREC/IEC에서 요구하는 피험자의 부모 또는 법적 보호자의 서면, 서명, 정보에 입각한 동의 및 피험자의 서면 동의

제외 기준:

  1. 방문 1에서 < 5.5kg 또는 > 80kg의 체중
  2. 가임기 여성
  3. 악성 질환의 병력
  4. 성장 또는 성장을 평가하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의미한 이상(예: 신장 기능 부전, 척수 조사, 갑상선 기능 저하증, 활동성 체강 질병, 영양 실조 또는 심리사회적 왜소증과 같은 만성 질환 또는 상태)
  5. 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병(HbA1c >8.0%) 또는 당뇨병 합병증
  6. hGH에 대한 알려진 중화 항체
  7. Medical Monitor의 승인을 받지 않은 주요 의학적 상태
  8. 임신
  9. hGH 치료에 대한 금기 사항의 존재
  10. (피험자 및/또는 부모/법적 보호자/보호자에 대해) 임상시험 수행에 대해 위반할 가능성이 있음
  11. 방문 1 이전 30일 이내에 조사 대상자의 다른 시험에 참여
  12. 연구용 hGH에 대한 사전 노출

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트랜스콘 hGH
매주 1회 TransCon hGH 피하주사
의약품: 트랜스콘 hGH
0.24 mg/kg/week의 시작 용량으로 매주 1회 피하 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 있는 참여자 수 [안전성 및 내약성]
기간: 26주
매주 lonapegsomatropin (TransCon hGH) 치료의 안전성 및 내약성
26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
매주 Lonapegsomatropin 치료 26주에서 연간 신장 속도(AHV)
기간: 26주
주간 로나페그소마트로핀(TransCon hGH) 치료 26주에서의 연간 신장 속도(AHV). 각 방문 시 AHV는 기준선 연령, 진단 시 최대 GH 수준(로그 변환됨), 델타 평균-부모 키 SDS, 이전 GH 용량 수준(로그 변환됨) 및 이전 GH 용량 지속 기간(로그 변환됨)에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 모델링되었습니다. 공변량과 성별을 요인으로 합니다. 이전에 GH 치료를 받지 않은 피험자는 모델에 포함되지 않았습니다.
26주
Lonapegsomatropin 주간 치료 26주에서 IGF-1 표준 편차 점수(SDS)가 0.0에서 +2.0 범위인 피험자 수
기간: 26주
IGF-1 표준 편차 점수(SDS)는 연령 및 성별에 대한 평균 IGF-1(Insulin-like Growth Factor 1) 수준보다 높거나 낮은 표준 편차의 수입니다. IGF-1 SDS는 LMS 방법을 사용하여 ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S)로 유도되었으며, 여기서 M = 중앙값, S = 일반화된 변동 계수, L = 검정력 Box-Cox 변환, M, S, L 값은 Bidlingmaier et al. (2014). 표준 편차 점수 0은 모집단 평균을 나타냅니다.
26주
Lonapegsomatropin 주간 치료 26주에서 신장 표준 편차 점수(SDS)의 변화
기간: 기준선 및 26주
신장 표준 편차 점수(SDS)는 연령 및 성별에 대한 평균 신장보다 높거나 낮은 표준 편차의 수입니다. 높이 SDS는 LMS 방법을 사용하여 ((높이/M)^L)-1)/(L x S)로 유도되었으며, 여기서 M = 중앙값, S = 일반화 변동 계수, L = Box-Cox 변환의 검정력 , M, S, L 값은 미국의 2000 CDC 성장 차트에서 얻은 것입니다. 표준 편차 점수 0은 모집단 평균을 나타냅니다. 신장 SDS의 기준선에서 더 높은 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다. 각 방문에서 기준선으로부터 신장 SDS 변화는 기준선 연령, 진단 시 피크 GH 수준(로그 변환됨), 델타 평균-부모 키 SDS, 이전 GH 용량 수준(로그 변환됨) 및 이전 GH 용량 기간에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 모델링되었습니다. 로그 변환됨)을 공변량으로, 성별을 요인으로 사용합니다. 이전에 GH 치료를 받지 않은 피험자는 모델에 포함되지 않았습니다.
기준선 및 26주
치료 응급 항-hGH 결합 항체 형성을 가진 참가자의 수
기간: 26주
주간 로나페그소마트로핀(TransCon hGH) 치료의 26주 동안 치료 긴급 항-hGH 항체를 가진 참가자의 수. 모든 샘플은 항-hGH 중화 항체에 대해 음성이었습니다.
26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

수사관

  • 연구 책임자: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • 연구 책임자: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 13일

기본 완료 (실제)

2019년 3월 19일

연구 완료 (실제)

2019년 3월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 6일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 12월 7일

마지막으로 확인됨

2021년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (기타 식별자: WHO UTN)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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