Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TransCon hGH:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos

tiistai 7. joulukuuta 2021 päivittänyt: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

LENTO: Monikeskus, vaihe 3, avoin, 26 viikon koe, jossa tutkitaan kerran viikossa GHD:tä sairastavilla lapsilla annetun TransCon hGH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa

26 viikon kokeilu TransCon hGH:sta, pitkävaikutteisesta kasvuhormonituotteesta, jota annetaan kerran viikossa. Mukana on noin 150 lasta (miehiä ja naisia), joilla on kasvuhormonin puutos (GHD). Kaikki tutkimukseen osallistujat saavat TransCon hGH:n. Tämä on maailmanlaajuinen kokeilu, joka suoritetaan, mutta ei rajoittuen, Yhdysvalloissa, Kanadassa, Australiassa ja Uudessa-Seelannissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

146

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Uusi Seelanti
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkijan määrittämä GHD-diagnoosi ennen päivittäisen hGH-hoidon historiallista aloittamista.

  2. 6 kuukaudesta 17-vuotiaaksi vierailulla 1

    1. Jos olet 3–17-vuotias, otat päivittäin hGH:ta annoksella ≥ 0,20 mg hGH/kg/viikko vähintään 13 viikon ajan, mutta enintään 130 viikkoa ennen käyntiä 1
    2. Jos ≥ 6 kuukautta mutta < 3 vuotta vanha, he eivät ole saaneet hGH-hoitoa tai käytät päivittäin hGH:ta annoksella ≥ 0,20 mg hGH/kg/viikko enintään 130 viikon ajan ennen käyntiä 1
  3. Tanner-vaihe < 5 Visit 1:ssä
  4. Avoimet epifyysit (luun ikä ≤14,0 vuotta naisilla tai ≤16,0 vuotta miehillä)
  5. Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen, allekirjoitettu, tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus IRB/HREC/IEC:n edellyttämällä tavalla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Paino < 5,5 kg tai > 80 kg vierailulla 1
  2. Hedelmällisessä iässä olevat naiset
  3. Pahanlaatuisten sairauksien historia
  4. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua (esim. krooniset sairaudet tai tilat, kuten munuaisten vajaatoiminta, selkäytimen säteilytys, kilpirauhasen vajaatoiminta, aktiivinen keliakia, aliravitsemus tai psykososiaalinen kääpiö)
  5. Huonosti hallittu diabetes mellitus (HbA1c > 8,0 %) tai diabeettiset komplikaatiot
  6. Tunnetut neutraloivat vasta-aineet hGH:ta vastaan
  7. Tärkeät sairaudet, ellei Medical Monitor ole hyväksynyt
  8. Raskaus
  9. hGH-hoidon vasta-aiheet
  10. Ei todennäköisesti ole sääntöjenvastaista koekäytön suhteen (koskien tutkittavaa ja/tai vanhempaa/laillista huoltajaa/hoitajaa)
  11. Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimusagentin kokeeseen 30 päivän sisällä ennen käyntiä 1
  12. Aiempi altistuminen tutkittavalle hGH:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
Lääke: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen injektio aloitusannoksella 0,24 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Viikoittaisen lonapegsomatropiinin (TransCon hGH) hoidon turvallisuus ja siedettävyys
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annualized Height Velocity (AHV) 26 viikon viikoittaisessa lonapegsomatropiinihoidossa
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Vuosittainen pituusnopeus (AHV) 26 viikon viikoittaisella lonapegsomatropiinilla (TransCon hGH) -hoidolla. AHV kullakin käynnillä mallinnettiin käyttämällä ANCOVAa, joka mukautettiin lähtötilanteen ikään, huipputason GH-tasoihin (logarit muunnettu) diagnoosin yhteydessä, delta-vanhempien keskimääräisen pituuden SDS:n, aiemman kasvuhormonin annostason (logaritmin muunnettu) ja aiemman GH-annoksen keston (logarit muunnettu) mukaan. kovariaatit ja sukupuoli tekijänä. Koehenkilöitä, jotka eivät olleet saaneet aikaisempaa GH-hoitoa, ei otettu mukaan malliin.
26 viikkoa
Koehenkilöiden määrä, joiden IGF-1-standardipoikkeamapiste (SDS) on välillä 0,0 - +2,0 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: 26 viikkoa
IGF-1-standardipoikkeamapiste (SDS) on keskihajontojen määrä, joka ylittää tai alle keskimääräisen insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) tason iän ja sukupuolen mukaan. IGF-1 SDS johdettiin käyttämällä LMS-menetelmää muodossa ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnos, M, S, L-arvot saatiin Bidlingmaier et ai. (2014). Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa.
26 viikkoa
Muutos pituuden keskihajontapisteissä (SDS) 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 26 viikkoa
Height Standard Deviation Score (SDS) on keskihajontapisteiden lukumäärä iän ja sukupuolen keskipituuden ylä- tai alapuolella. Korkeus-SDS johdettiin LMS-menetelmällä muodossa ((Korkeus/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnoksessa. , M-, S- ja L-arvot saatiin 2000 CDC:n kasvukaaviosta Yhdysvalloissa. Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa. Korkeampi muutos lähtötilanteesta korkeuden SDS:ssä osoittaa parempaa lopputulosta. Pituuden SDS-muutos lähtötasosta kullakin käynnillä mallinnettiin käyttämällä ANCOVAa, joka mukautettiin lähtötilanteen ikään, huipputason GH-tasoihin (logarit muunnettu) diagnoosin yhteydessä, delta-vanhempien keskipituuden SDS:n, aiemman kasvuhormonin annostason (logaritmin muunnettu) ja aiemman GH-annoksen keston mukaan ( log transformoitu) kovariaatteina ja sukupuoli tekijänä. Koehenkilöitä, jotka eivät olleet saaneet aikaisempaa GH-hoitoa, ei otettu mukaan malliin.
Perustaso ja 26 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa Emergent Anti-hGH Binding Anti-body Formation
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aikana ilmeneviä anti-hGH-vasta-aineita 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon (TransCon hGH) aikana. Kaikki näytteet olivat negatiivisia anti-hGH:ta neutraloivien vasta-aineiden suhteen.
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Opintojohtaja: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Muu tunniste: WHO UTN)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Endokriinisen järjestelmän sairaudet

Kliiniset tutkimukset TransCon hGH

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa