TransCon hGH 在生长激素缺乏症儿童中的安全性、耐受性和有效性研究
2021年12月7日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
fliGHt：一项多中心、第 3 期、开放标签、为期 26 周的试验，调查每周一次对 GHD 儿童使用 TransCon hGH 的安全性、耐受性和有效性
每周一次的长效生长激素产品 TransCon hGH 的 26 周试验。
将包括大约 150 名患有生长激素缺乏症 (GHD) 的儿童（男性和女性）。
所有研究参与者都将接受 TransCon hGH。
这是一项全球试验，将在但不限于美国、加拿大、澳大利亚和新西兰进行。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
146
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Auckland
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Grafton、Auckland、新西兰、1023
- The Liggins Institute, The University of Auckland
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama
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California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Neufeld Medical Group Inc.
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Sacramento、California、美国、95821
- Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
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Colorado
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Centennial、Colorado、美国、80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Health System
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Orlando、Florida、美国、32806
- Orlando Health Inc.
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Tallahassee、Florida、美国、32308
- Tallahassee Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Children's Minnesota
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- NYU Winthrop Hospital
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Portland、Oregon、美国、97227
- Children's Diabetes and Endocrine Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10个月 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在历史上开始每日 hGH 治疗之前，研究者确定的 GHD 诊断。
第 1 次就诊时 6 个月至 17 岁（含）
- 如果年龄在 3 至 17 岁之间，在第 1 次就诊前每天服用 hGH 剂量≥ 0.20 mg hGH/kg/周至少 13 周但不超过 130 周
- 如果 ≥ 6 个月但 < 3 岁，要么是 hGH 治疗天真，要么在第 1 次就诊前以 ≥ 0.20mg hGH/kg/周的剂量每天服用 hGH 不超过 130 周
- 第 1 次访视时 Tanner 阶段 < 5
- 骨骺开放（女性骨龄≤14.0岁或男性≤16.0岁）
- 根据 IRB/HREC/IEC 的要求，受试者的父母或法定监护人的书面、签署的知情同意书和受试者的书面同意
排除标准：
- 第 1 次就诊时体重 < 5.5 kg 或 > 80 kg
- 有生育能力的女性
- 恶性疾病史
- 任何可能影响生长或评估生长能力的临床显着异常（例如，慢性疾病或病症，如肾功能不全、脊髓辐射、甲状腺功能减退症、活动性乳糜泻、营养不良或社会心理侏儒症）
- 糖尿病控制不佳 (HbA1c >8.0%) 或糖尿病并发症
- 已知的 hGH 中和抗体
- 重大医疗状况，除非获得 Medical Monitor 批准
- 怀孕
- 存在 hGH 治疗禁忌症
- 可能不符合试验行为（关于受试者和/或父母/法定监护人/看护人）
- 在访问 1 之前的 30 天内参与调查代理的任何其他试验
- 之前接触过研究性 hGH
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：TransCon hGH
每周皮下注射一次 TransCon hGH
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每周皮下注射一次，起始剂量为 0.24 mg/kg/周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件的参与者人数 [安全性和耐受性]
大体时间：26周
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每周 lonapegsomatropin (TransCon hGH) 治疗的安全性和耐受性
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26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每周 Lonapegsomatropin 治疗 26 周时的年化身高速度 (AHV)
大体时间：26周
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每周 lonapegsomatropin (TransCon hGH) 治疗 26 周时的年化身高增长速度 (AHV)。
每次就诊时的 AHV 使用 ANCOVA 对基线年龄、诊断时的峰值 GH 水平（对数转换）、增量平均父母身高 SDS、之前的 GH 剂量水平（对数转换）和之前的 GH 剂量持续时间（对数转换）进行调整作为模型协变量和性别作为一个因素。
先前未接受 GH 治疗的受试者不包括在模型中。
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26周
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每周 Lonapegsomatropin 治疗 26 周时 IGF-1 标准偏差评分 (SDS) 在 0.0 至 +2.0 范围内的受试者人数
大体时间：26周
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IGF-1 标准偏差分数 (SDS) 是高于或低于年龄和性别平均胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 水平的标准偏差数。
IGF-1 SDS 是使用 LMS 方法导出的 ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S)，其中 M = 中位数，S = 广义变异系数，L = 功率Box-Cox 变换、M、S、L 值来自 Bidlingmaier 等人。 (2014)。
标准偏差得分为 0 表示总体均值。
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26周
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每周 Lonapegsomatropin 治疗 26 周时身高标准差评分 (SDS) 的变化
大体时间：基线和 26 周
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身高标准偏差分数 (SDS) 是高于或低于年龄和性别平均身高的标准偏差数。
高度 SDS 是使用 LMS 方法导出的 ((Height/M)^L)-1)/(L x S)，其中 M = 中位数，S = 广义变异系数，L = Box-Cox 变换中的幂, M、S、L 值取自美国 2000 年 CDC 增长图表。
标准偏差得分为 0 表示总体均值。
身高 SDS 相对于基线的更高变化表明更好的结果。
每次就诊时身高 SDS 相对于基线的变化使用 ANCOVA 对基线年龄、诊断时的峰值 GH 水平（对数转换）、delta 平均父母身高 SDS、之前的 GH 剂量水平（对数转换）和之前的 GH 剂量持续时间进行调整（对数转换）作为协变量和性别作为一个因素。
先前未接受 GH 治疗的受试者不包括在模型中。
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基线和 26 周
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治疗中出现抗 hGH 结合抗体形成的参与者人数
大体时间：26周
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在每周 lonapegsomatropin (TransCon hGH) 治疗的 26 周内出现治疗出现的抗 hGH 抗体的参与者人数。
所有样品的抗 hGH 中和抗体均为阴性。
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26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma, Inc.
- 研究主任：David B Karpf, MD、Ascendis Pharma, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月13日
初级完成 (实际的)
2019年3月19日
研究完成 (实际的)
2019年3月19日
研究注册日期
首次提交
2017年10月4日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月6日
首次发布 (实际的)
2017年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年12月7日
最后验证
2021年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- TransCon hGH CT-302
- U1111-1199-8218 (其他标识符：WHO UTN)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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TransCon hGH的临床试验
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Ascendis Pharma A/S完全的内分泌系统疾病 | 垂体疾病 | 荷尔蒙缺乏症 | 生长激素缺乏症，儿科美国, 亚美尼亚, 白俄罗斯, 保加利亚, 乔治亚州, 希腊, 俄罗斯联邦, 乌克兰, 澳大利亚, 新西兰, 波兰
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Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.Ascendis Pharma A/S未知
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Ascendis Pharma A/S完全的
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Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S完全的内分泌系统疾病 | 垂体疾病 | 荷尔蒙 | 生长激素缺乏症，儿科 | hGH（人类生长激素）美国, 亚美尼亚, 澳大利亚, 白俄罗斯, 保加利亚, 乔治亚州, 希腊, 意大利, 新西兰, 波兰, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 火鸡, 乌克兰
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Ascendis Pharma A/S主动，不招人软骨发育不全美国, 澳大利亚, 奥地利, 丹麦, 德国, 爱尔兰, 新西兰, 葡萄牙
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Teva Neuroscience, Inc.Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.; TransPharma Medical完全的