Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости и эффективности TransCon hGH у детей с дефицитом гормона роста

7 декабря 2021 г. обновлено: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

ПОЛЕТ: многоцентровое открытое 26-недельное исследование фазы 3 по изучению безопасности, переносимости и эффективности TransCon hGH, вводимого один раз в неделю у детей с GHD

26-недельное испытание TransCon hGH, гормона роста длительного действия, вводимого один раз в неделю. Приблизительно 150 детей (мужчин и женщин) с дефицитом гормона роста (GHD) будут включены. Все участники исследования получат TransCon hGH. Это глобальное испытание, которое будет проводиться, помимо прочего, в США, Канаде, Австралии и Новой Зеландии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

146

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 месяцев до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Установленный исследователем диагноз ДГР до исторического начала ежедневной терапии чГР.

  2. от 6 месяцев до 17 лет включительно на 1 визите

    1. Дети в возрасте от 3 до 17 лет принимают чГР ежедневно в дозе ≥ 0,20 мг чГР/кг/неделю в течение как минимум 13 недель, но не более чем за 130 недель до визита 1.
    2. Если ≥ 6 месяцев, но < 3 лет, либо ранее не получавшие лечения чГР, либо принимающие чГР ежедневно в дозе ≥ 0,20 мг чГР/кг/неделю не более чем за 130 недель до визита 1.
  3. Стадия Таннера < 5 на визите 1
  4. Открытые эпифизы (костный возраст ≤14,0 лет для женщин или ≤16,0 лет для мужчин)
  5. Письменное, подписанное, информированное согласие родителя или законного опекуна субъекта и письменное согласие субъекта в соответствии с требованиями IRB/HREC/IEC.

Критерий исключения:

  1. Вес < 5,5 кг или > 80 кг на визите 1
  2. Женщины детородного возраста
  3. Злокачественное заболевание в анамнезе
  4. Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост (например, хронические заболевания или состояния, такие как почечная недостаточность, облучение спинного мозга, гипотиреоз, активная глютеновая болезнь, недоедание или психосоциальная карликовость)
  5. Плохо контролируемый сахарный диабет (HbA1c >8,0%) или диабетические осложнения
  6. Известные нейтрализующие антитела против hGH
  7. Серьезные медицинские состояния, если они не одобрены Medical Monitor
  8. Беременность
  9. Наличие противопоказаний к лечению чГР
  10. Вероятность несоответствия в отношении проведения исследования (в отношении субъекта и/или родителя/законного опекуна/попечителя)
  11. Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 30 дней до визита 1.
  12. Предварительное воздействие исследуемого гормона роста

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТрансКон hGH
Один раз в неделю подкожная инъекция TransCon hGH
Лекарство: ТрансКон hGH
Подкожная инъекция один раз в неделю в начальной дозе 0,24 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 26 недель
Безопасность и переносимость еженедельного лечения лонапегсоматропином (TransCon hGH)
26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (AHV) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: 26 недель
Годовая скорость роста (AHV) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином (TransCon hGH). AHV при каждом посещении моделировали с использованием ANCOVA с поправкой на исходный возраст, пиковые уровни ГР (логарифмическое преобразование) при постановке диагноза, дельта SDS среднего роста родителей, уровень предшествующей дозы ГР (логарифмическое преобразование) и продолжительность предшествующей дозы ГР (логарифмическое преобразование), как ковариаты и пол как фактор. Субъекты, не принимавшие ранее лечение гормоном роста, не были включены в модель.
26 недель
Количество субъектов с показателем стандартного отклонения IGF-1 (SDS) в диапазоне от 0,0 до +2,0 через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: 26 недель
Показатель стандартного отклонения IGF-1 (SDS) представляет собой количество стандартных отклонений выше или ниже среднего уровня инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1) для возраста и пола. SDS IGF-1 был получен с использованием метода LMS как ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), где M = медиана, S = обобщенный коэффициент вариации и L = мощность в Преобразование Бокса-Кокса, значения M, S, L были получены из Bidlingmaier et al. (2014). Показатель стандартного отклонения, равный 0, представляет собой среднее значение генеральной совокупности.
26 недель
Изменение показателей стандартного отклонения роста (SDS) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: Исходный уровень и 26 недель
Показатель стандартного отклонения роста (SDS) — это количество стандартных отклонений выше или ниже среднего роста для возраста и пола. SDS высоты был получен с использованием метода LMS как ((Рост/M)^L)-1)/(L x S), где M = медиана, S = обобщенный коэффициент вариации и L = мощность в преобразовании Бокса-Кокса. , значения M, S, L были получены из диаграмм роста CDC 2000 года для США. Показатель стандартного отклонения, равный 0, представляет собой среднее значение генеральной совокупности. Более высокое изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем указывает на лучший результат. Изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении моделировалось с использованием ANCOVA с поправкой на исходный возраст, пиковые уровни GH (логарифмически преобразованные) при постановке диагноза, дельта среднего SDS роста родителей, уровень предыдущей дозы GH (логарифмически преобразованные) и продолжительность предшествующей дозы GH ( log преобразован) как ковариаты и пол как фактор. Субъекты, не принимавшие ранее лечение гормоном роста, не были включены в модель.
Исходный уровень и 26 недель
Количество участников, у которых возникло образование анти-hGH-связывающего антитела
Временное ограничение: 26 недель
Количество участников с появлением анти-чГР антител в течение 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином (ТрансКон чГР). Все образцы были отрицательными в отношении нейтрализующих антител против hGH.
26 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Директор по исследованиям: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 декабря 2021 г.

Последняя проверка

1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Другой идентификатор: WHO UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания эндокринной системы

Клинические исследования ТрансКон hGH

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться