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Maralixibat chez les patients atteints de fibrose kystique et de constipation, une étude pilote intra-sujets

9 mai 2024 mis à jour par: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

La constipation chronique est une caractéristique des enfants atteints de mucoviscidose (FK). Ceci est supposé être le résultat d’une inhibition de l’activité sécrétoire des cellules luminales gastro-intestinales en raison d’une fonction inefficace des canaux chlorure. Les laxatifs typiques qui agissent comme agents osmotiques ne parviennent pas à produire un soulagement adéquat chez cette population.

Le Maralixibat est un inhibiteur non systémique du transport des acides biliaires (IBATi) qui agit en interrompant la réabsorption des acides biliaires dans l'iléon, interrompant ainsi la circulation entérohépatique normale. Cette interruption entraîne un volume plus important d’acides biliaires atteignant le côlon et étant excrétés dans les selles. On sait que les acides biliaires diminuent le temps de transit intestinal, augmentent la perméabilité et les sécrétions des muqueuses, ainsi que modifient le microbiote intestinal, entraînant des diarrhées.

L'hypothèse principale de l'étude est que Maralixibat améliorera la consistance des selles chez les enfants (âge <18 ans) atteints de mucoviscidose et de constipation (échelle de Bristol <4). Plus précisément, nous visons à tester l'hypothèse selon laquelle IBATi améliore la consistance des selles à l'échelle de Bristol > 4 chez les enfants atteints de mucoviscidose et de constipation.

Nous recruterons un total de 20 patients atteints de mucoviscidose et de constipation (définis comme une échelle de selles de Bristol <4 pendant 1 semaine avant l'inscription alors qu'ils suivaient un régime laxatif stable pendant au moins 4 semaines.) La conception est une étude « intra-sujets » par laquelle chaque patient inscrit prendra Maralixibat pendant 2 semaines au total en plus de leur régime laxatif stable pendant l'étude. La consistance des selles et la facilité de défécation seront enregistrées avant et pendant la période d'étude par les familles des patients inscrits via le matériel fourni par les enquêteurs. La consistance des selles et la facilité de défécation seront comparées avant et après le début de Maralixibat.

Le critère d'évaluation principal : Amélioration de la consistance des selles sur l'échelle de Bristol > 4 chez les enfants atteints de mucoviscidose et de constipation. Le critère d'évaluation secondaire : Amélioration de la facilité de défécation chez les enfants atteints de mucoviscidose et de constipation. Ceci sera mesuré via une enquête utilisant une échelle standardisée (Bristol Tabouret Scale) et des questionnaires développés par l'équipe de recherche. L'analyse impliquera une comparaison de la cohérence des selles avant l'intervention et après l'intervention et une enquête

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Titre de l'étude Maralixibat chez les patients atteints de mucoviscidose et de constipation, une étude pilote intra-sujets Objectifs Objectif principal : L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'amélioration de la consistance des selles chez les enfants (1 à 18 ans) atteints de mucoviscidose. Nous recruterons un total de 20 patients atteints de mucoviscidose et de constipation. La constipation sera définie comme une échelle de selles de Bristol < 3 pendant 1 semaine avant l'inscription pendant un régime laxatif stable pendant au moins 4 semaines. Ils recevront Maralixibat pendant 3 semaines. Des questionnaires via l'enquête REDCap seront administrés par les enquêteurs avant et après l'intervention pour évaluer les changements dans la consistance et la fréquence des selles après avoir ajouté Maralixibat à leur régime de constipation.

Objectif secondaire : les objectifs secondaires comprennent l'évaluation de l'amélioration de la facilité de défécation (telle que jugée subjectivement par les patients et leurs parents) après avoir ajouté Maralixibat à leur régime de constipation. Des questionnaires via l'enquête REDCap seront administrés par les enquêteurs avant et après l'intervention pour évaluer les changements dans la facilité de défécation après l'ajout de Maralixibat à leur régime de constipation.

Conception et résultats Cette étude est une étude pilote clinique intra-sujets visant à examiner l'effet du Maralixibat sur la constipation chez les enfants (1 à 18 ans) atteints de mucoviscidose (FK). Nous recruterons un total de 20 patients atteints de mucoviscidose et de constipation chronique (définie comme une échelle de selles de Bristol < 3 pendant 1 semaine avant l'inscription alors qu'ils suivaient un régime médicamenteux stable pendant au moins 4 semaines). Ils recevront IIBATi pendant 3 semaines en plus de leur régime médicamenteux conventionnel stable contre la constipation. Des questionnaires via l'enquête REDCap seront administrés par les enquêteurs avant et après l'intervention pour évaluer les changements dans la consistance, la fréquence et la facilité de défécation des selles après avoir ajouté Maralixibat à leur régime de constipation.

Calendrier estimé de l’étude :

  • La durée de la participation d'un sujet individuel à l'étude : 3 semaines
  • La durée prévue pour inscrire toutes les matières d'étude: 2 ans
  • La date estimée pour que les enquêteurs terminent cette étude (analyses primaires complètes) : 30 mois Interventions et durée Cette étude comparera un régime conventionnel de constipation pour la constipation chronique (émollients de selles, laxatifs stimulants, changements alimentaires, etc.) au régime conventionnel de constipation + Maralixibat.
  • Régime conventionnel contre la constipation : Régime stable pendant au moins 4 semaines
  • Régime Conventionnel Constipation + Maralixibat : 3 semaines

Taille de l'échantillon et population Population cible : enfants (âgés de 1 à 18 ans) atteints de fibrose kystique et de constipation chronique (définie comme une échelle de selles de Bristol < 3 pendant 1 semaine avant l'inscription alors qu'elles suivaient un régime médicamenteux stable pendant au moins 4 semaines).

Nombre de participants : 20

Il s'agit d'une conception d'étude intra-sujets, il n'y aura donc pas de randomisation et tous les patients recevront l'intervention de l'étude. La période précédant le début de Maralixbat servira de « référence » ou de « contrôle » de nos principaux résultats.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jaya Punati, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge entre 1 et 18 ans Diagnostic prouvé de fibrose kystique (via des tests génétiques ou des tests de chlorure de sueur) Diagnostic prouvé de constipation chronique (échelle de selles de Bristol < 3 pendant un traitement conventionnel stable) Sur stable (aucun changement de médicament ni ajustement de dose) régime médicamenteux conventionnel contre la constipation pour la constipation chronique (émollients de selles, laxatifs stimulants, interventions diététiques) pendant au moins 4 semaines.

Critère d'exclusion:

  • Voici les critères d'exclusion de notre étude. Tous les candidats répondant à l'un des critères d'exclusion au départ seront exclus de la participation à l'étude :

Carence incontrôlée en vitamines liposolubles (vitamines A, E, D ou K) Modifications du régime médicamenteux conventionnel contre la constipation < 4 semaines avant le début de Maralixibat Constipation chronique traitée de manière adéquate avec le régime conventionnel (échelle de selles de Bristol > 3) Allergie ou sensibilité aux médicaments à l'étude ou à leurs ingrédients Incapacité ou refus de l'individu ou du tuteur/représentant légal de donner son consentement éclairé écrit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: bras de traitement
à l'intérieur - sujets d'étude
Médicament: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
Au sein des sujets de l'étude recevant 2 semaines de traitement par Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] et comparer au traitement de base.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la consistance des selles de 1 point sur l'échelle de Bristol ou transition vers l'échelle de Bristol > 3 après le médicament à l'étude
Délai: ligne de base à 3 semaines
La constipation est définie comme la consistance des selles sur l'échelle de Bristol 1 à 3. Notre critère d'évaluation principal recherche un changement d'1 unité sur l'échelle ou une transition vers une échelle > 3.
ligne de base à 3 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score subjectif de la facilité de selles avec l'ajout de Maralixibat à un régime médicamenteux conventionnel contre la constipation via un questionnaire subjectif.
Délai: Base de référence – 3 semaines

Le Maralixibat inhibe l'absorption de base, ce qui entraîne des selles plus molles par osmose.

Nous utiliserons un questionnaire pour enregistrer le rapport subjectif sur la facilité des selles par les patients depuis le départ avant l'intervention en utilisant un score de Likert de 1 à 5.

  1. - ne peut pas aller à la selle
  2. - Difficulté à aller à la selle
  3. - ni facile ni difficile
  4. - Des selles plus faciles avec des médicaments
  5. - Aucun problème de selles
Base de référence – 3 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Los Angeles

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2024

Première publication (Réel)

14 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHLA-23-00352

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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