Une étude sur le lanadélumab chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)

Prévalent Cohorte A

La cohorte prévalente A comprendra les participants éligibles atteints d'AOH de type I ou II qui ont commencé un traitement par lanadelumab à tout moment (c'est-à-dire tous les cas prévalents d'exposition au lanadelumab). Le suivi total comprend une période de pré-traitement de 12 mois et une période de post-traitement allant jusqu'à 24 mois.

Autre: Aucune intervention

Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucune intervention n'est administrée dans cette étude.

Prévalent Cohorte B

La cohorte prévalente B comprendra des participants éligibles atteints d'AOH de type I ou II qui ont été traités avec du lanadelumab pendant <12 mois (c'est-à-dire le sous-ensemble de participants de la cohorte prévalente A qui a commencé un traitement avec du lanadelumab dans un délai de <12 mois). Le suivi total comprend une période de prétraitement de 12 mois et une période de post-traitement allant jusqu'à 24 mois, ainsi qu'une période de collecte de données prospective d'une durée spécifique au participant.

Autre: Aucune intervention

Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucune intervention n'est administrée dans cette étude.

Cohorte d'incidents A

La cohorte d'incidents A comprendra des participants éligibles atteints d'AOH de type I ou II qui commencent un traitement par lanadélumab à tout moment au cours de la période de collecte de données prospective. Le suivi total comprend une période de prétraitement de 12 mois et une période de post-traitement allant jusqu'à 24 mois, ainsi qu'une période de collecte de données prospective d'une durée spécifique au participant.

Autre: Aucune intervention

Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucune intervention n'est administrée dans cette étude.

Nombre de crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) nécessitant un traitement à la demande

Le nombre de crises d'AOH nécessitant un traitement à la demande avant et après la date index (jour du début du traitement au lanadélumab) sera signalé.

Nombre de participants classés selon leurs caractéristiques démographiques

Les caractéristiques démographiques comprendront l'âge, le sexe et le groupe ethnique à l'index.

Nombre de participants classés selon leurs caractéristiques cliniques

Les caractéristiques cliniques comprendront les catégories d'âge au moment de l'apparition des symptômes déclarées par les participants, l'âge au moment du diagnostic de l'AOH, la durée entre l'apparition et le diagnostic (c.-à-d. le délai de diagnostic), l'indice de masse corporelle (IMC) (à l'indice); comorbidités (avant et après l'indice), antécédents d'attaques laryngées (avant l'indice), type d'AOH (type I et II) et déclencheurs de l'apparition des symptômes de l'AOH (à l'indice et après l'indice). L'indice est défini comme le jour de début du traitement par lanadelumab.

Nombre de participants classés selon leurs schémas de traitement

Les schémas de traitement comprendront des catégories du résumé de la durée du traitement au lanadelumab déclarée par les participants, de la dose de traitement administrée aux participants et du participant avec des schémas de commutation avec le lanadelumab lors de la survenue de crises d'AOH.

Nombre de participants classés selon leurs schémas de traitement prophylactique

Les schémas de traitement prophylactique incluront les catégories du résumé de l'utilisation déclarée par les participants de la marque et du nom du médicament, la durée du traitement, la dose du traitement dans la même classe de traitements prophylactiques.

Nombre de participants classés selon leurs caractéristiques cliniques des crises d'AOH nécessitant un traitement à la demande

Les caractéristiques cliniques des crises d'AOH nécessitant un traitement à la demande comprendront des catégories de résumé de l'heure de l'attaque signalée par le participant, la durée de l'attaque, l'emplacement (par exemple, le tronc, les extrémités et le larynx) de l'attaque d'AOH, la gravité (grade 1 [léger] , grade 2 [modéré] et grade 3 [sévère]) de crise d'AOH et hospitalisation en raison de la crise d'AOH.

Nombre d'attaques d'AOH autodéclarées

Nombre de participants classés selon leurs caractéristiques cliniques des crises d'AOH autodéclarées

Les caractéristiques cliniques des crises d'AOH autodéclarées comprendront des catégories de résumé de l'heure de la crise signalée par le participant, la durée de la crise, l'emplacement (par exemple, le tronc, les extrémités et le larynx) de la crise d'AOH, la gravité (grade 1 [léger], grade 2 [modéré] et grade 3 [sévère]) de crise d'AOH, symptômes de crise d'AOH (par exemple, fatigue, douleur abdominale et gonflement abdominal) et déclencheur(s) identifié(s) ou suspecté(s) de la crise (par exemple, contact avec des produits chimiques , médicaments ou aliments).

Questionnaire européen sur la qualité de vie à 5 dimensions à 3 niveaux (EQ-5D-3L) Score total

Le questionnaire EQ-5D-5L sera utilisé pour enregistrer l'impact de l'AOH sur la qualité de vie (QoL) des participants. L'EQ-5D-5L est un système descriptif d'états de qualité de vie liés à la santé (HRQoL) composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression), chacune pouvant prendre 1 des 5 réponses. Les réponses enregistrent 5 niveaux de gravité [aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes] dans une dimension particulière. Les scores seront la somme des scores de chaque dimension et peuvent aller de 5 (aucun problème) à 25 (problèmes extrêmes). Un score plus élevé indique une aggravation de l'état de santé.

Score de l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D-3L

Le VAS EQ-5D-3L enregistre l'état de santé auto-évalué du participant sur une échelle analogique visuelle verticale, où les paramètres sont étiquetés « La meilleure santé que vous puissiez imaginer » et « La pire santé que vous puissiez imaginer ». L'EVA est utilisée comme mesure quantitative des résultats de santé qui reflètent le propre score de jugement du participant, avec un score de 0 comme le pire et 100 comme le meilleur état de santé possible.

Angiœdème Qualité de vie (AE-QoL) Scores totaux

AE-QoL est un instrument auto-administré conçu pour mesurer la HRQoL chez les participants adultes atteints d'AOH de type I et II. L'AE-QoL se compose de 17 items de qualité de vie spécifiques à la maladie, pour produire un score total AE-QoL et 4 scores de domaine (fonctionnement, fatigue/humeur, peurs/honte et nourriture, chacun des 17 items a un échelle de réponse en cinq points allant de 1 (jamais) à 5 (très souvent).

Scores du domaine de la qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL)

AE-QoL est un instrument auto-administré conçu pour mesurer la HRQoL chez les participants adultes atteints d'AOH de type I et II. L'AE-QoL se compose de 17 items de qualité de vie spécifiques à la maladie, pour produire un score total AE-QoL et 4 scores de domaine (fonctionnement, fatigue/humeur, peurs/honte et nourriture, chacun des 17 items a un échelle de réponse en cinq points allant de 1 (jamais) à 5 (très souvent).

Nombre de participants ayant une utilisation des ressources de soins de santé liée à l'AOH (HCRU)

Les ressources de soins de santé utilisées lors des rencontres médicales comprennent les visites médicales internes et externes, les admissions à l'hôpital, les soins d'urgence internes et externes, ainsi que les examens et tests cliniques internes et externes.

Score total du test de contrôle de l'angio-œdème (AECT)

L'AECT est utilisé pour évaluer les participants souffrant d'angio-œdème récurrent. Le test utilise un questionnaire avec 4 items, chacun ayant 5 options et est utilisé pour mesurer le contrôle actuel de la maladie du participant. Le score de contrôle d'AOH sera enregistré avec 5 niveaux de réponses [1=très souvent, 2=souvent, 3=parfois, 4=rarement, 5=pas du tout] aux questions suivantes : 1) Au cours des 3 derniers mois, à quelle fréquence avez-vous eu un œdème de Quincke ? 2) Au cours des 3 derniers mois, dans quelle mesure votre qualité de vie a-t-elle été affectée par l'œdème de Quincke ? 3) Au cours des 3 derniers mois, à quel point l'imprévisibilité de votre œdème de Quincke vous a-t-elle dérangé ? 4) Au cours des 3 derniers mois, dans quelle mesure votre œdème de Quincke a-t-il été contrôlé par votre traitement ?

Score du domaine du test de contrôle de l'angio-œdème (AECT)

L'AECT est utilisé pour évaluer les participants souffrant d'angio-œdème récurrent. Le test utilise un questionnaire avec 4 items, chacun ayant 5 options et est utilisé pour mesurer le contrôle actuel de la maladie du participant. Le score de contrôle d'AOH sera enregistré avec 5 niveaux de réponses [1=très souvent, 2=souvent, 3=parfois, 4=rarement, 5=pas du tout] aux questions suivantes : 1) Au cours des 3 derniers mois, à quelle fréquence avez-vous eu un œdème de Quincke ? 2) Au cours des 3 derniers mois, dans quelle mesure votre qualité de vie a-t-elle été affectée par l'œdème de Quincke ? 3) Au cours des 3 derniers mois, à quel point l'imprévisibilité de votre œdème de Quincke vous a-t-elle dérangé ? 4) Au cours des 3 derniers mois, dans quelle mesure votre œdème de Quincke a-t-il été contrôlé par votre traitement ?

Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) Score total

Le TSQM comprend 14 items dans quatre domaines axés sur l'efficacité (trois items), les effets secondaires (cinq items), la commodité (trois items) et la satisfaction globale (trois items) du médicament au cours des 2 à 3 dernières semaines ou depuis la dernière utilisation du patient. À l'exception de l'item 4 (présence d'effets secondaires ; oui ou non), tous les items comportent cinq ou sept réponses, notées de un (moins satisfait) à cinq ou sept (plus satisfait). Les échelles à 7 items avaient un point médian non neutre, de sorte qu'il y avait plus d'options de réponse positive que d'options de réponse négative, pour permettre d'obtenir des informations précises à l'extrémité supérieure de la distribution des scores. Les scores des items sont additionnés pour donner quatre scores de domaine, qui sont à leur tour transformés sur une échelle de 0 à 100.

Score du domaine du questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM)

Le TSQM comprend 14 items dans quatre domaines axés sur l'efficacité (trois items), les effets secondaires (cinq items), la commodité (trois items) et la satisfaction globale (trois items) du médicament au cours des 2 à 3 dernières semaines ou depuis la dernière utilisation du patient. À l'exception de l'item 4 (présence d'effets secondaires ; oui ou non), tous les items comportent cinq ou sept réponses, notées de un (moins satisfait) à cinq ou sept (plus satisfait). Les échelles à 7 items avaient un point médian non neutre, de sorte qu'il y avait plus d'options de réponse positive que d'options de réponse négative, pour permettre d'obtenir des informations précises à l'extrémité supérieure de la distribution des scores. Les scores des items sont additionnés pour donner quatre scores de domaine, qui sont à leur tour transformés sur une échelle de 0 à 100.