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Eine Studie zu Lanadelumab bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE)

9. August 2023 aktualisiert von: Takeda

Demografische und klinische Merkmale, Behandlungsmuster und praktische Wirksamkeit von Lanadelumab bei Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder II im Vereinigten Königreich: eine ambispektive Kohortenstudie

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die HAE-Attackenrate zu vergleichen, die eine Bedarfsbehandlung vor und innerhalb von 2 Jahren nach der Behandlung von Teilnehmern mit HAE mit Lanadelumab erfordert.

Diese Studie wird im Vereinigten Königreich durchgeführt, wo die Teilnehmer gemäß ihrer Routinepraxis in Krankenhäusern mit Landelumab behandelt wurden oder behandelt werden. Die Daten werden direkt von den Teilnehmern über Studientagebücher, Fragebögen, ihre Krankenakten und die sie behandelnden Studienärzte erhoben. Die Teilnehmer werden während der Studienteilnahme alle 3 Monate kontaktiert (telefonisch).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Rekrutierung
        • Barts Health NHS Trust
        • Hauptermittler:
          • Sorena Kiani-Alikhan, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Population dieser Umfrage umfasst alle Teilnehmer mit HAE Typ I oder II, die in Krankenhäusern im Vereinigten Königreich mit Lanadelumab behandelt wurden.

Beschreibung

Aufnahme:

  • Dokumentierte Diagnose von HAE Typ I oder II (bestätigt durch Labortests)
  • Dokumentierter Beginn der Behandlung mit Lanadelumab
  • Alter von mindestens (≥) 12 Jahren bei Beginn der Behandlung mit Lanadelumab
  • ≥ 12 Monate kontinuierlicher Krankenaktendaten vor Beginn der Behandlung mit Lanadelumab

Ausschluss:

• Kontakt mit Lanadelumab, verabreicht als Prüfpräparat in einer klinischen Studie zu irgendeinem Zeitpunkt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Vorherrschende Kohorte A
Prävalente Kohorte A umfasst geeignete Teilnehmer mit HAE Typ I oder II, die zu einem beliebigen Zeitpunkt eine Behandlung mit Lanadelumab begonnen haben (d. h. alle vorherrschenden Fälle einer Exposition gegenüber Lanadelumab). Die gesamte Nachsorge umfasst einen 12-monatigen Vorbehandlungszeitraum und einen bis zu 24-monatigen Nachbehandlungszeitraum.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird in dieser Studie keine Intervention durchgeführt.
Prävalente Kohorte B
Prävalente Kohorte B umfasst geeignete Teilnehmer mit HAE Typ I oder II, die < 12 Monate mit Lanadelumab behandelt wurden (d. h. die Untergruppe von Teilnehmern aus prävalenter Kohorte A, die innerhalb von < 12 Monaten eine Behandlung mit Lanadelumab begonnen haben). Das gesamte Follow-up umfasst eine 12-monatige Vorbehandlung und eine bis zu 24-monatige Nachbehandlung sowie einen prospektiven Datenerhebungszeitraum von teilnehmerspezifischer Dauer.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird in dieser Studie keine Intervention durchgeführt.
Vorfall Kohorte A
Ereigniskohorte A umfasst berechtigte Teilnehmer mit HAE Typ I oder II, die zu einem beliebigen Zeitpunkt innerhalb des voraussichtlichen Zeitraums der Datenerhebung eine Behandlung mit Lanadelumab beginnen. Das gesamte Follow-up umfasst eine 12-monatige Vorbehandlung und eine bis zu 24-monatige Nachbehandlung sowie einen prospektiven Datenerhebungszeitraum von teilnehmerspezifischer Dauer.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird in dieser Studie keine Intervention durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Attacken des hereditären Angioödems (HAE), die eine Bedarfsbehandlung erfordern
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Anzahl der HAE-Attacken, die eine Bedarfsbehandlung vor und nach dem Indexdatum (Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab) erfordern, wird gemeldet.
Bis ca. 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren demografischen Merkmalen
Zeitfenster: Am Index (Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab)
Zu den demografischen Merkmalen zählen Alter, Geschlecht und ethnische Gruppe im Index.
Am Index (Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab)
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren klinischen Merkmalen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Zu den klinischen Merkmalen gehören Kategorien des vom Teilnehmer angegebenen Alters bei Auftreten der Symptome, Alter bei der Diagnose von HAE, Zeitdauer vom Beginn bis zur Diagnose (d. h. die diagnostische Verzögerung), Body-Mass-Index (BMI) (bei Index); Komorbiditäten (vor und nach Index), Vorgeschichte von Kehlkopfattacken (vor Index), HAE-Typ (Typ I und II) und Auslöser für den Beginn von HAE-Symptomen (bei Index und nach Index). Der Index ist definiert als der Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab.
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren Behandlungsmustern
Zeitfenster: Am und nach dem Index (Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab plus etwa 2 Jahre)
Die Behandlungsmuster umfassen Kategorien der Zusammenfassung der von den Teilnehmern gemeldeten Dauer der Lanadelumab-Behandlung, den Teilnehmern verabreichte Behandlungsdosis und Teilnehmer mit Umstellungsmustern mit Lanadelumab beim Auftreten von HAE-Attacken.
Am und nach dem Index (Tag des Behandlungsbeginns mit Lanadelumab plus etwa 2 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren Mustern der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Muster der prophylaktischen Behandlung umfassen Kategorien der Zusammenfassung der von den Teilnehmern gemeldeten Verwendung von Marken- und Arzneimittelnamen, Behandlungsdauer, Dosis der Behandlung innerhalb derselben Klasse von prophylaktischen Behandlungen.
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren klinischen Merkmalen von HAE-Attacken, die eine On-Demand-Behandlung erfordern
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Zu den klinischen Merkmalen von HAE-Attacken, die eine Bedarfsbehandlung erfordern, gehören Kategorien der Zusammenfassung der vom Teilnehmer gemeldeten Zeit der Attacke, Dauer der Attacke, Ort (z. B. Rumpf, Extremitäten und Kehlkopf) der HAE-Attacke, Schweregrad (Grad 1 [leicht] , Grad 2 [mäßig] und Grad 3 [schwer]) einer HAE-Attacke und Krankenhausaufenthalt aufgrund der HAE-Attacke.
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der selbstberichteten HAE-Attacken
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach ihren klinischen Merkmalen von selbstberichteten HAE-Attacken
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Zu den klinischen Merkmalen von selbstberichteten HAE-Attacken gehören die Kategorien der Zusammenfassung der vom Teilnehmer gemeldeten Zeit der Attacke, Dauer der Attacke, Ort (z. B. Rumpf, Extremitäten und Kehlkopf) der HAE-Attacke, Schweregrad (Grad 1 [leicht], Grad 2 [mäßig] und Grad 3 [schwer]) einer HAE-Attacke, Symptome einer HAE-Attacke (z. B. Müdigkeit, Bauchschmerzen und Bauchschwellung) und identifizierte oder vermutete Auslöser für die Attacke (z. B. Kontakt mit Chemikalien). , Medikamente oder Lebensmittel).
Bis ca. 3 Jahre
Europäischer Fragebogen zur Lebensqualität, 5 Dimensionen, 3 Stufen (EQ-5D-3L), Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Der EQ-5D-5L-Fragebogen wird verwendet, um die Auswirkungen von HAE auf die Lebensqualität (QoL) der Teilnehmer zu erfassen. Der EQ-5D-5L ist ein beschreibendes System gesundheitsbezogener Lebensqualitätszustände (HRQoL), das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen, Angst/Depression), von denen jede dies kann Nimm 1 von 5 Antworten. Die Antworten erfassen 5 Schweregrade [keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme] innerhalb einer bestimmten Dimension. Die Punktzahlen sind die Summe der Punktzahlen aus jeder Dimension und können zwischen 5 (keine Probleme) und 25 (extreme Probleme) liegen. Eine höhere Punktzahl weist auf einen sich verschlechternden Gesundheitszustand hin.
Bis ca. 2 Jahre
EQ-5D-3L Visual Analogue Scale (VAS) Ergebnis
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Das EQ-5D-3L VAS zeichnet die selbst eingeschätzte Gesundheit des Teilnehmers auf einer vertikalen visuellen Analogskala auf, wobei die Endpunkte mit „Die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ und „Die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ gekennzeichnet sind. Die VAS wird als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet, das die eigene Beurteilungspunktzahl des Teilnehmers widerspiegelt, wobei eine Punktzahl von 0 für die schlechteste und 100 für die bestmögliche Gesundheit steht.
Bis ca. 2 Jahre
Angioödem-Lebensqualität (AE-QoL) Gesamtwerte
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
AE-QoL ist ein selbst verabreichtes Instrument zur Messung der HRQoL bei erwachsenen Teilnehmern mit HAE Typ I und II. Die AE-QoL besteht aus 17 krankheitsspezifischen Lebensqualitäts-Items, um einen AE-QoL-Gesamtscore und 4 Domänen-Scores (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Ängste/Scham und Ernährung) zu erstellen. Jedes der 17 Items hat eine fünfstufige Antwortskala von 1 (nie) bis 5 (sehr oft).
Bis ca. 2 Jahre
Angioödem-Domain-Scores zur Lebensqualität (AE-QoL).
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
AE-QoL ist ein selbst verabreichtes Instrument zur Messung der HRQoL bei erwachsenen Teilnehmern mit HAE Typ I und II. Die AE-QoL besteht aus 17 krankheitsspezifischen Lebensqualitäts-Items, um einen AE-QoL-Gesamtscore und 4 Domänen-Scores (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Ängste/Scham und Ernährung) zu erstellen. Jedes der 17 Items hat eine fünfstufige Antwortskala von 1 (nie) bis 5 (sehr oft).
Bis ca. 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit HAE-bezogener Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (HCRU)
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Zu den bei medizinischen Begegnungen verwendeten Gesundheitsressourcen gehören ambulante und ambulante Arztbesuche, Krankenhauseinweisungen, ambulante und stationäre Notfallversorgung sowie ambulante und ambulante klinische Untersuchungen und Tests.
Bis ca. 3 Jahre
Angioödem-Kontrolltest (AECT) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Die AECT wird verwendet, um Teilnehmer mit rezidivierendem Angioödem zu beurteilen. Der Test verwendet einen Fragebogen mit 4 Items, von denen jedes 5 Optionen hat und verwendet wird, um die aktuelle Krankheitskontrolle des Teilnehmers zu messen. Der HAE-Kontrollwert wird mit 5 Antwortebenen [1=sehr oft, 2=oft, 3=manchmal, 4=selten, 5=überhaupt nicht] auf die folgenden Fragen erfasst: 1) In den letzten 3 Monaten, wie oft Hatten Sie ein Angioödem? 2) Wie stark wurde Ihre Lebensqualität in den letzten 3 Monaten durch das Angioödem beeinträchtigt? 3) Wie sehr hat Sie die Unberechenbarkeit Ihres Angioödems in den letzten 3 Monaten gestört? 4) Wie gut wurde Ihr Angioödem in den letzten 3 Monaten durch Ihre Therapie kontrolliert?
Bis ca. 2 Jahre
Angioödem-Kontrolltest (AECT)-Domain-Score
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Die AECT wird verwendet, um Teilnehmer mit rezidivierendem Angioödem zu beurteilen. Der Test verwendet einen Fragebogen mit 4 Items, von denen jedes 5 Optionen hat und verwendet wird, um die aktuelle Krankheitskontrolle des Teilnehmers zu messen. Der HAE-Kontrollwert wird mit 5 Antwortebenen [1=sehr oft, 2=oft, 3=manchmal, 4=selten, 5=überhaupt nicht] auf die folgenden Fragen erfasst: 1) In den letzten 3 Monaten, wie oft Hatten Sie ein Angioödem? 2) Wie stark wurde Ihre Lebensqualität in den letzten 3 Monaten durch das Angioödem beeinträchtigt? 3) Wie sehr hat Sie die Unberechenbarkeit Ihres Angioödems in den letzten 3 Monaten gestört? 4) Wie gut wurde Ihr Angioödem in den letzten 3 Monaten durch Ihre Therapie kontrolliert?
Bis ca. 2 Jahre
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Der TSQM umfasst 14 Items in vier Bereichen, die sich auf Wirksamkeit (drei Items), Nebenwirkungen (fünf Items), Bequemlichkeit (drei Items) und allgemeine Zufriedenheit (drei Items) des Medikaments in den letzten 2-3 Wochen oder seit dem konzentrieren letzter Gebrauch des Patienten. Mit Ausnahme von Item 4 (Vorhandensein von Nebenwirkungen; ja oder nein) haben alle Items fünf oder sieben Antworten, die von eins (am wenigsten zufrieden) bis fünf oder sieben (am zufriedensten) bewertet werden. Die 7-Punkte-Skalen hatten einen nicht neutralen Mittelpunkt, so dass es mehr positive Antwortmöglichkeiten als negative Antwortmöglichkeiten gab, um präzise Informationen am oberen Ende der Punkteverteilung zu erhalten. Item-Scores werden summiert, um vier Domain-Scores zu ergeben, die wiederum in eine Skala von 0-100 transformiert werden.
Bis ca. 2 Jahre
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) Domain Score
Zeitfenster: Bis ca. 2 Jahre
Der TSQM umfasst 14 Items in vier Bereichen, die sich auf Wirksamkeit (drei Items), Nebenwirkungen (fünf Items), Bequemlichkeit (drei Items) und allgemeine Zufriedenheit (drei Items) des Medikaments in den letzten 2-3 Wochen oder seit dem konzentrieren letzter Gebrauch des Patienten. Mit Ausnahme von Item 4 (Vorhandensein von Nebenwirkungen; ja oder nein) haben alle Items fünf oder sieben Antworten, die von eins (am wenigsten zufrieden) bis fünf oder sieben (am zufriedensten) bewertet werden. Die 7-Punkte-Skalen hatten einen nicht neutralen Mittelpunkt, so dass es mehr positive Antwortmöglichkeiten als negative Antwortmöglichkeiten gab, um präzise Informationen am oberen Ende der Punkteverteilung zu erhalten. Item-Scores werden summiert, um vier Domain-Scores zu ergeben, die wiederum in eine Skala von 0-100 transformiert werden.
Bis ca. 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-743-0001
  • MACS-2021-0616012 (Andere Kennung: Takeda)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem (HAE)

Klinische Studien zur Kein Eingriff

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