En studie av Lanadelumab hos tenåringer og voksne med arvelig angioødem (HAE)

Utbredt kohort A

Utbredt kohort A vil omfatte kvalifiserte deltakere med HAE type I eller II som har startet behandling med lanadelumab på et hvilket som helst tidspunkt (dvs. alle utbredte tilfeller av eksponering for lanadelumab). Den totale oppfølgingen omfatter en 12 måneders forbehandlingsperiode, og en inntil 24 måneders etterbehandlingsperiode.

Annen: Ingen inngripen

Siden det er en observasjonsstudie, blir det ikke gitt noen intervensjon i denne studien.

Utbredt kohort B

Prevalent Cohort B vil omfatte kvalifiserte deltakere med HAE type I eller II som har blitt behandlet med lanadelumab i <12 måneder (dvs. undergruppen av deltakere fra Prevalent Cohort A som startet behandling med lanadelumab innen <12 måneder). Den totale oppfølgingen omfatter en 12 måneders forbehandling og en inntil 24 måneders etterbehandlingsperiode, samt en prospektiv datainnsamlingsperiode av deltakerspesifikk varighet.

Annen: Ingen inngripen

Siden det er en observasjonsstudie, blir det ikke gitt noen intervensjon i denne studien.

Hendelseskohort A

Hendelseskohort A vil omfatte kvalifiserte deltakere med HAE type I eller II som starter behandling med lanadelumab når som helst innenfor den potensielle datainnsamlingsperioden. Den totale oppfølgingen omfatter en 12 måneders forbehandling og en opptil 24 måneders etterbehandlingsperiode, samt en prospektiv datainnsamlingsperiode av deltakerspesifikk varighet.

Annen: Ingen inngripen

Siden det er en observasjonsstudie, blir det ikke gitt noen intervensjon i denne studien.

Antall arvelige angioødem (HAE)-anfall som krever behandling etter behov

Antall HAE-anfall som krever behandling på forespørsel før og etter indeksdatoen (lanadelumab-behandlingsstartdagen) vil bli rapportert.

Antall deltakere kategorisert etter deres demografiske kjennetegn

Demografiske kjennetegn vil inkludere alder, kjønn og etnisk gruppe ved indeksen.

Antall deltakere kategorisert etter deres kliniske egenskaper

Kliniske karakteristika vil inkludere kategorier av deltakerrapportert alder ved symptomdebut, alder ved diagnose av HAE, varighet fra begynnelse til diagnose (dvs. den diagnostiske forsinkelsen), kroppsmasseindeks (BMI) (ved indeks); komorbiditeter (før og etter indeks), historie med larynxanfall (pre-indeks), type HAE (type I og II), og triggere for HAE-symptomer debut (ved indeks og etter indeks). Indeks er definert som startdagen for lanadelumab-behandlingen.

Antall deltakere kategorisert etter deres behandlingsmønstre

Behandlingsmønstre vil inkludere kategorier av sammendraget av deltakerrapportert varighet av lanadelumab-behandling, behandlingsdose gitt til deltakere og deltaker med byttemønster med lanadelumab ved forekomst av HAE-anfall.

Antall deltakere kategorisert etter deres mønstre for profylaktisk behandling

Mønstre for profylaktisk behandling vil inkludere kategorier av sammendraget av deltakerrapportert bruk av merke og legemiddelnavn, behandlingsvarighet, behandlingsdose innenfor samme klasse av profylaktiske behandlinger.

Antall deltakere kategorisert etter deres kliniske egenskaper ved HAE-angrep som krever behandling på forespørsel

Kliniske trekk ved HAE-angrep som krever behandling på forespørsel vil inkludere kategorier av sammendrag av deltakerrapportert angrepstid, angrepsvarighet, plassering (f.eks. trunk, ekstremiteter og strupehode) av HAE-angrep, alvorlighetsgraden (grad 1 [mild]) , Grad 2 [Moderat] og Grad 3 [Alvorlig]) av HAE-anfall, og sykehusinnleggelse på grunn av HAE-anfallet.

Antall selvrapporterte HAE-angrep

Antall deltakere kategorisert etter deres kliniske egenskaper ved selvrapporterte HAE-angrep

Kliniske trekk ved selvrapporterte HAE-angrep vil inkludere kategorier av sammendrag av deltakerrapportert angrepstid, angrepsvarighet, plassering (f.eks. trunk, ekstremiteter og strupehode) av HAE-angrep, alvorlighetsgraden (grad 1 [mild], grad 2 [Moderat] og grad 3 [alvorlig]) av HAE-anfall, symptomer på HAE-anfall (f.eks. tretthet, magesmerter og hevelse i magen) og identifiserte eller mistenkte utløsere for angrepet (f.eks. kontakt med kjemikalier) , narkotika eller matvarer).

Europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3-nivåer (EQ-5D-3L) Spørreskjema Totalscore

EQ-5D-5L spørreskjemaet vil bli brukt til å registrere virkningen av HAE på deltakerens livskvalitet (QoL). EQ-5D-5L er et beskrivende system av helserelaterte livskvalitetstilstander (HRQoL) som består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon), som hver kan ta 1 av 5 svar. Svarene registrerer 5 nivåer av alvorlighetsgrad [ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer] innenfor en bestemt dimensjon. Poengsummene vil være summen av poeng fra hver dimensjon og kan variere fra 5 (ingen problemer) til 25 (ekstrem problemer). Høyere poengsum indikerte en forverret helsetilstand.

EQ-5D-3L Score for visuell analog skala (VAS).

EQ-5D-3L VAS registrerer deltakerens selvvurderte helse på en vertikal visuell analog skala, der endepunktene er merket "Den beste helsen du kan forestille deg" og "Den verste helsen du kan forestille deg". VAS brukes som et kvantitativt mål på helseutfall som reflekterer deltakerens egen vurderingsscore, med en score på 0 som dårligst og 100 som best mulig helse.

Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) Totalpoeng

AE-QoL er et selvadministrert instrument designet for å måle HRQoL hos voksne deltakere med HAE type I og II. AE-QoL består av 17 sykdomsspesifikke livskvalitetselementer, for å gi en total AE-QoL-score og 4 domene-skårer (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og mat, hver av de 17 elementene har en fempunkts svarskala fra 1 (Aldri) til 5 (Veldig ofte).

Angioødem livskvalitet (AE-QoL) domenepoeng

AE-QoL er et selvadministrert instrument designet for å måle HRQoL hos voksne deltakere med HAE type I og II. AE-QoL består av 17 sykdomsspesifikke livskvalitetselementer, for å gi en total AE-QoL-score og 4 domene-skårer (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og mat, hver av de 17 elementene har en fempunkts svarskala fra 1 (Aldri) til 5 (Veldig ofte).

Antall deltakere med HAE-relatert helsevesenets ressursutnyttelse (HCRU)

Helsevesenets ressurser som brukes under medisinske møter inkluderer legebesøk og polikliniske besøk hos leger, sykehusinnleggelser, akuttbehandling i og poliklinisk, og kliniske undersøkelser og tester i og poliklinisk.

Angioødem kontrolltest (AECT) Totalscore

AECT brukes til å vurdere deltakere med tilbakevendende angioødem. Testen bruker et spørreskjema med 4 elementer, som hver har 5 alternativer og brukes til å måle deltakerens nåværende sykdomskontroll. HAE-kontrollscore vil bli registrert med 5 nivåer av svar [1=veldig ofte, 2=ofte, 3=noen ganger, 4=sjelden, 5=ikke i det hele tatt] på følgende spørsmål: 1) I løpet av de siste 3 månedene, hvor ofte har du hatt angioødem? 2) Hvor mye har din livskvalitet blitt påvirket av angioødem i løpet av de siste 3 månedene? 3) Hvor mye har uforutsigbarheten til angioødem ditt plaget deg i løpet av de siste 3 månedene? 4) I løpet av de siste 3 månedene, hvor godt har ditt angioødem blitt kontrollert av behandlingen din?

Angioødem kontrolltest (AECT) domenepoeng

AECT brukes til å vurdere deltakere med tilbakevendende angioødem. Testen bruker et spørreskjema med 4 elementer, som hver har 5 alternativer og brukes til å måle deltakerens nåværende sykdomskontroll. HAE-kontrollscore vil bli registrert med 5 nivåer av svar [1=veldig ofte, 2=ofte, 3=noen ganger, 4=sjelden, 5=ikke i det hele tatt] på følgende spørsmål: 1) I løpet av de siste 3 månedene, hvor ofte har du hatt angioødem? 2) Hvor mye har din livskvalitet blitt påvirket av angioødem i løpet av de siste 3 månedene? 3) Hvor mye har uforutsigbarheten til angioødem ditt plaget deg i løpet av de siste 3 månedene? 4) I løpet av de siste 3 månedene, hvor godt har ditt angioødem blitt kontrollert av behandlingen din?

Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM) Totalscore

TSQM består av 14 elementer fordelt på fire domener med fokus på effektivitet (tre elementer), bivirkninger (fem elementer), bekvemmelighet (tre elementer) og global tilfredsstillelse (tre elementer) av medisinen i løpet av de siste 2-3 ukene, eller siden pasientens siste bruk. Med unntak av punkt 4 (tilstedeværelse av bivirkninger; ja eller nei), har alle elementene fem eller syv svar, skåret fra én (minst fornøyd) til fem eller syv (mest fornøyd). Skalaene med 7 elementer hadde et ikke-nøytralt midtpunkt, slik at det var flere positive svaralternativer enn negative svaralternativer, for å tillate presis informasjon å få i den øvre enden av poengfordelingen. Vareskår summeres for å gi fire domenepoeng, som igjen transformeres til en skala fra 0-100.

Spørreskjema for behandlingstilfredshet for medisinering (TSQM) domenepoeng

TSQM består av 14 elementer fordelt på fire domener med fokus på effektivitet (tre elementer), bivirkninger (fem elementer), bekvemmelighet (tre elementer) og global tilfredsstillelse (tre elementer) av medisinen i løpet av de siste 2-3 ukene, eller siden pasientens siste bruk. Med unntak av punkt 4 (tilstedeværelse av bivirkninger; ja eller nei), har alle elementene fem eller syv svar, skåret fra én (minst fornøyd) til fem eller syv (mest fornøyd). Skalaene med 7 elementer hadde et ikke-nøytralt midtpunkt, slik at det var flere positive svaralternativer enn negative svaralternativer, for å tillate presis informasjon å få i den øvre enden av poengfordelingen. Vareskår summeres for å gi fire domenepoeng, som igjen transformeres til en skala fra 0-100.