Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lanadelumabitutkimus teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)

keskiviikko 9. elokuuta 2023 päivittänyt: Takeda

Lanadelumabin demografiset ja kliiniset ominaisuudet, hoitomallit ja todellinen tehokkuus potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema tyyppi I tai II Yhdistyneessä kuningaskunnassa: Ambispektiivinen kohorttitutkimus

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on verrata HAE-kohtausten määrää, jotka vaativat tarvittaessa hoitoa ennen ja kahden vuoden sisällä sen jälkeen, kun HAE-potilaita on hoidettu lanadelumabilla.

Tämä tutkimus tehdään Yhdistyneessä kuningaskunnassa, jossa osallistujia hoidettiin tai tullaan hoitamaan landelumabilla sairaaloiden rutiinikäytännön mukaisesti. Tiedot kerätään suoraan osallistujilta tutkimuspäiväkirjojen, kyselylomakkeiden, heidän potilastietojensa ja heitä hoitavien tutkimuslääkäreiden kautta. Osallistujiin ollaan yhteydessä 3 kuukauden välein tutkimukseen osallistumisen aikana (puhelimitse).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Rekrytointi
        • Barts Health NHS Trust
        • Päätutkija:
          • Sorena Kiani-Alikhan, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämän tutkimuksen joukossa ovat kaikki osallistujat, joilla on tyypin I tai II HAE, joita hoidetaan lanadelumabilla Yhdistyneen kuningaskunnan sairaaloissa.

Kuvaus

Sisällytä:

  • Dokumentoitu HAE-tyypin I tai II diagnoosi (vahvistettu laboratoriotesteillä)
  • Dokumentoitu lanadelumabihoidon aloittaminen
  • Yli 12-vuotias tai yhtä suuri kuin (≥) 12-vuotias lanadelumabihoidon alussa
  • ≥12 kuukauden jatkuvat potilastiedot ennen lanadelumabihoidon aloittamista

Poissulkeminen:

• Altistuminen lanadelumabille, jota annettiin tutkimustuotteena kliinisissä kokeissa milloin tahansa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Vallitseva kohortti A
Vallitseva kohortti A sisältää kelvolliset osallistujat, joilla on tyypin I tai II HAE ja jotka ovat aloittaneet lanadelumabihoidon milloin tahansa (eli kaikki yleiset lanadelumabille altistumistapaukset). Kokonaisseuranta käsittää 12 kuukauden esihoitojakson ja enintään 24 kuukauden hoidon jälkeisen ajanjakson.
Muut: Ei väliintuloa
Koska kyseessä on havainnointitutkimus, tässä tutkimuksessa ei suoriteta interventioita.
Vallitseva kohortti B
Vallitseva kohortti B sisältää kelvolliset osallistujat, joilla on tyypin I tai II HAE ja joita on hoidettu lanadelumabilla alle 12 kuukauden ajan (eli yleisen kohortin A osallistujien alaryhmä, joka aloitti lanadelumabihoidon alle 12 kuukauden kuluessa). Kokonaisseuranta käsittää 12 kuukauden esikäsittelyn ja enintään 24 kuukauden hoidon jälkeisen ajanjakson sekä tulevan osallistujakohtaisen tiedonkeruujakson.
Muut: Ei väliintuloa
Koska kyseessä on havainnointitutkimus, tässä tutkimuksessa ei suoriteta interventioita.
Tapahtumakohortti A
Tapauskohortti A sisältää kelvolliset osallistujat, joilla on tyypin I tai II HAE ja jotka aloittavat lanadelumabihoidon milloin tahansa tulevan tiedonkeruujakson aikana. Kokonaisseuranta käsittää 12 kuukauden esikäsittelyn ja enintään 24 kuukauden hoidon jälkeisen ajanjakson sekä tulevan osallistujakohtaisen tiedonkeruujakson.
Muut: Ei väliintuloa
Koska kyseessä on havainnointitutkimus, tässä tutkimuksessa ei suoriteta interventioita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
On-demand-hoitoa vaativien perinnöllisten angioödeemakohtausten (HAE) määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
On-demand-hoitoa vaativien HAE-kohtausten lukumäärä ennen ja jälkeen indeksipäivämäärän (lanadelumabihoidon aloituspäivä) raportoidaan.
Jopa noin 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Demografisten ominaisuuksiensa mukaan luokiteltujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Indeksissä (lanadelumabihoidon aloituspäivä)
Demografisia ominaisuuksia ovat ikä, sukupuoli ja etninen ryhmä indeksissä.
Indeksissä (lanadelumabihoidon aloituspäivä)
Kliinisten ominaisuuksiensa mukaan luokiteltujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Kliiniset ominaisuudet sisältävät luokat osallistujan ilmoittamasta iästä oireiden alkaessa, iästä HAE:n diagnosoinnissa, ajan alkamisesta diagnoosiin (eli diagnostisen viiveen), kehon massaindeksin (BMI) (indeksissä); liitännäissairaudet (ennen ja postin indeksi), kurkunpään kohtausten historia (ennen indeksi), HAE:n tyyppi (tyyppi I ja II) ja HAE-oireiden alkamisen laukaisevat tekijät (indeksissä ja postin jälkeen). Indeksi määritellään lanadelumabihoidon aloituspäiväksi.
Jopa noin 3 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka on luokiteltu heidän hoitomallinsa mukaan
Aikaikkuna: Indeksissä ja sen jälkeen (lanadelumabihoidon aloituspäivä plus noin 2 vuotta)
Hoitomallit sisältävät luokat yhteenvedosta osallistujien ilmoittamasta lanadelumabihoidon kestosta, osallistujille annetusta hoitoannoksesta ja osallistujasta, joka vaihtaa lanadelumabihoitoa HAE-kohtausten ilmetessä.
Indeksissä ja sen jälkeen (lanadelumabihoidon aloituspäivä plus noin 2 vuotta)
Ennaltaehkäisevän hoitomallin mukaan luokiteltujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Ennaltaehkäisevän hoidon mallit sisältävät luokat yhteenvedosta osallistujien ilmoittamasta tuotemerkin ja lääkkeen nimen käytöstä, hoidon kestosta, hoidon annoksesta saman ennaltaehkäisevän hoitoluokan sisällä.
Jopa noin 3 vuotta
Kliinisten piirteidensä mukaan luokiteltujen HAE-kohtausten osallistujien määrä, jotka vaativat hoitoa tarvittaessa
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Tarvittaessa hoitoa vaativien HAE-kohtausten kliinisiin piirteisiin kuuluvat luokat yhteenvedosta osallistujan ilmoittamasta kohtauksen ajasta, kohtauksen kestosta, HAE-kohtauksen sijainnista (esim. vartalo, raajat ja kurkunpää) sekä vakavuus (aste 1 [lievä] , asteen 2 [kohtalainen] ja asteen 3 [vaikea]) HAE-kohtauksen ja sairaalahoito HAE-kohtauksen vuoksi.
Jopa noin 3 vuotta
Itse ilmoittamien HAE-hyökkäysten määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Jopa noin 3 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jotka on luokiteltu heidän itse ilmoittamiensa HAE-hyökkäysten kliinisten ominaisuuksiensa mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Itse ilmoittamien HAE-kohtausten kliiniset ominaisuudet sisältävät luokat yhteenvedosta osallistujien ilmoittamasta kohtauksen ajankohdasta, kohtauksen kestosta, HAE-kohtauksen sijainnista (esim. vartalo, raajat ja kurkunpää), vakavuusasteesta (aste 1 [lievä], aste). 2 [Keskivaikea] ja aste 3 [Vakava]) HAE-kohtaus, HAE-kohtauksen oireet (esim. väsymys, vatsakipu ja vatsan turvotus) ja tunnistetut tai epäillyt hyökkäyksen laukaisimet (esim. kosketus kemikaalien kanssa , lääkkeet tai elintarvikkeet).
Jopa noin 3 vuotta
Eurooppalainen elämänlaatu 5 ulottuvuutta 3 tasoa (EQ-5D-3L) -kyselylomake kokonaispisteet
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
EQ-5D-5L-kyselylomakkeella tallennetaan HAE:n vaikutus osallistujan elämänlaatuun (QoL). EQ-5D-5L on terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) kuvaava järjestelmä, joka koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus), joista jokainen voi ota 1/5 vastausta. Vastaukset kirjaavat 5 vakavuusastetta [ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia] tietyssä ulottuvuudessa. Pisteet ovat kunkin ulottuvuuden pisteiden summa, ja ne voivat vaihdella 5:stä (ei ongelmia) 25:een (äärimmäiset ongelmat). Korkeampi pistemäärä osoitti terveydentilan heikkenemistä.
Jopa noin 2 vuotta
EQ-5D-3L Visual Analogue Scale (VAS) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
EQ-5D-3L VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveyden pystysuoralla visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "Paras terveys, jonka voit kuvitella" ja "Pahin terveys, jonka voit kuvitella". VAS:ta käytetään terveystuloksen kvantitatiivisena mittana, joka heijastaa osallistujan omaa harkintapistettä, jolloin pistemäärä 0 on huonoin ja 100 paras mahdollinen terveys.
Jopa noin 2 vuotta
Angioedeeman elämänlaadun (AE-QoL) kokonaispisteet
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
AE-QoL on itsehoitolaite, joka on suunniteltu mittaamaan HRQoL:a aikuisilla osallistujilla, joilla on tyypin I ja II HAE. AE-QoL koostuu 17 sairauskohtaisesta elämänlaatukohdasta, joista saadaan AE-QoL kokonaispistemäärä ja 4 alueen pistemäärää (toiminta, väsymys/mieliala, pelot/häpeä ja ruoka. Jokaisella 17 pisteellä on viiden pisteen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein).
Jopa noin 2 vuotta
Angioedeeman elämänlaadun (AE-QoL) verkkotunnuksen pisteet
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
AE-QoL on itsehoitolaite, joka on suunniteltu mittaamaan HRQoL:a aikuisilla osallistujilla, joilla on tyypin I ja II HAE. AE-QoL koostuu 17 sairauskohtaisesta elämänlaatukohdasta, joista saadaan AE-QoL kokonaispistemäärä ja 4 alueen pistemäärää (toiminta, väsymys/mieliala, pelot/häpeä ja ruoka. Jokaisella 17 pisteellä on viiden pisteen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein).
Jopa noin 2 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on HAE-aiheinen terveydenhuoltoresurssien käyttö (HCRU)
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Terveydenhuollon resursseja lääkäreiden kohtaamisissa käytetään lääkärin vastaanotolla ja avohoidossa, sairaalahoidossa, ensiapuhoidossa ja avohoidossa sekä sisä- ja avohoidossa tehtävät kliiniset tutkimukset ja testit.
Jopa noin 3 vuotta
Angioedeeman kontrollitestin (AECT) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
AECT:tä käytetään arvioimaan osallistujia, joilla on toistuva angioödeema. Testissä käytetään kyselylomaketta, jossa on 4 kohtaa, joista jokaisessa on 5 vaihtoehtoa ja jolla mitataan osallistujan tämänhetkistä taudinhallintaa. HAE-kontrollipisteet kirjataan 5 vastaustasolla [1=erittäin usein, 2=usein, 3=joskus, 4=harvoin, 5=ei ollenkaan] seuraaviin kysymyksiin: 1) Viimeisten 3 kuukauden aikana, kuinka usein onko sinulla ollut angioedeemaa? 2) Kuinka paljon angioedeema on vaikuttanut elämänlaatuisi viimeisten 3 kuukauden aikana? 3) Kuinka paljon angioedeeman arvaamattomuus on vaivannut sinua viimeisen kolmen kuukauden aikana? 4) Kuinka hyvin angioedeemasi on pysynyt hallinnassasi viimeisten 3 kuukauden aikana?
Jopa noin 2 vuotta
Angioedeeman kontrollitestin (AECT) Domain Score
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
AECT:tä käytetään arvioimaan osallistujia, joilla on toistuva angioödeema. Testissä käytetään kyselylomaketta, jossa on 4 kohtaa, joista jokaisessa on 5 vaihtoehtoa ja jolla mitataan osallistujan tämänhetkistä taudinhallintaa. HAE-kontrollipisteet kirjataan 5 vastaustasolla [1=erittäin usein, 2=usein, 3=joskus, 4=harvoin, 5=ei ollenkaan] seuraaviin kysymyksiin: 1) Viimeisten 3 kuukauden aikana, kuinka usein onko sinulla ollut angioedeemaa? 2) Kuinka paljon angioedeema on vaikuttanut elämänlaatuisi viimeisten 3 kuukauden aikana? 3) Kuinka paljon angioedeeman arvaamattomuus on vaivannut sinua viimeisen kolmen kuukauden aikana? 4) Kuinka hyvin angioedeemasi on pysynyt hallinnassasi viimeisten 3 kuukauden aikana?
Jopa noin 2 vuotta
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
TSQM sisältää 14 osaa neljältä alueelta, jotka keskittyvät tehokkuuteen (kolme kohdetta), sivuvaikutuksiin (viisi kohdetta), mukavuuteen (kolme kohdetta) ja lääkkeen maailmanlaajuiseen tyytyväisyyteen (kolme kohdetta) viimeisten 2–3 viikon aikana tai siitä lähtien potilaan viimeinen käyttökerta. Lukuun ottamatta kohtaa 4 (sivuvaikutusten esiintyminen; kyllä ​​tai ei), kaikilla kohtilla on viisi tai seitsemän vastausta, pisteytyksenä yhdestä (vähiten tyytyväinen) viiteen tai seitsemään (tyytyväisin). Seitsemän kohdan asteikoilla oli ei-neutraali keskipiste, joten positiivisia vastausvaihtoehtoja oli enemmän kuin negatiivisia vastausvaihtoehtoja, jotta pistejakauman yläpäässä oli mahdollista saada tarkkaa tietoa. Kohdepisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan neljä verkkotunnuspistettä, jotka puolestaan ​​muunnetaan asteikolla 0-100.
Jopa noin 2 vuotta
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) Domain Score
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
TSQM sisältää 14 osaa neljältä alueelta, jotka keskittyvät tehokkuuteen (kolme kohdetta), sivuvaikutuksiin (viisi kohdetta), mukavuuteen (kolme kohdetta) ja lääkkeen maailmanlaajuiseen tyytyväisyyteen (kolme kohdetta) viimeisten 2–3 viikon aikana tai sen jälkeen potilaan viimeinen käyttökerta. Lukuun ottamatta kohtaa 4 (sivuvaikutusten esiintyminen; kyllä ​​tai ei), kaikissa kohdissa on viisi tai seitsemän vastausta, pisteytyksenä yhdestä (vähiten tyytyväinen) viiteen tai seitsemään (tyytyväisin). Seitsemän kohdan asteikoilla oli ei-neutraali keskipiste, joten positiivisia vastausvaihtoehtoja oli enemmän kuin negatiivisia vastausvaihtoehtoja, jotta pistejakauman yläpäässä oli mahdollista saada tarkkaa tietoa. Kohdepisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan neljä verkkotunnuspistettä, jotka puolestaan ​​muunnetaan asteikolla 0-100.
Jopa noin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-743-0001
  • MACS-2021-0616012 (Muu tunniste: Takeda)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa