En studie av Lanadelumab hos tonåringar och vuxna med ärftligt angioödem (HAE)

Utbredd kohort A

Prevalent kohort A kommer att omfatta kvalificerade deltagare med HAE typ I eller II som har påbörjat behandling med lanadelumab vid någon tidpunkt (dvs. alla vanliga fall av exponering för lanadelumab). Den totala uppföljningen omfattar en 12 månaders förbehandlingsperiod och en upp till 24 månaders efterbehandlingsperiod.

Övrig: Inget ingripande

Eftersom det är en observationsstudie, ges ingen intervention i denna studie.

Utbredd kohort B

Prevalent kohort B kommer att bestå av kvalificerade deltagare med HAE typ I eller II som har behandlats med lanadelumab i <12 månader (d.v.s. undergruppen av deltagare från Prevalent Cohort A som påbörjade behandling med lanadelumab inom <12 månader). Den totala uppföljningen omfattar en 12-månaders förbehandling och en upp till 24-månaders efterbehandlingsperiod, samt en prospektiv datainsamlingsperiod av deltagarspecifik varaktighet.

Övrig: Inget ingripande

Eftersom det är en observationsstudie, ges ingen intervention i denna studie.

Incident Kohort A

Incidentkohort A kommer att omfatta kvalificerade deltagare med HAE typ I eller II som påbörjar behandling med lanadelumab när som helst inom den framtida tidsperioden för datainsamling. Den totala uppföljningen omfattar en 12-månaders förbehandling och en upp till 24-månaders efterbehandlingsperiod, samt en prospektiv datainsamlingsperiod av deltagarspecifik varaktighet.

Övrig: Inget ingripande

Eftersom det är en observationsstudie, ges ingen intervention i denna studie.

Antal ärftliga angioödem (HAE) attacker som kräver behandling på begäran

Antal HAE-attacker som kräver on-demand-behandling före och efter indexdatumet (lanadelumab-behandlingsstartdagen) kommer att rapporteras.

Antal deltagare kategoriserade efter deras demografiska egenskaper

Demografiska egenskaper kommer att inkludera ålder, kön och etnisk grupp som index.

Antal deltagare kategoriserade efter deras kliniska egenskaper

Kliniska egenskaper kommer att inkludera kategorier av deltagarrapporterad ålder vid symptomdebut, ålder vid diagnos av HAE, tiden från början till diagnos (d.v.s. den diagnostiska fördröjningen), body mass index (BMI) (vid index); samsjukligheter (före och efter index), historia av larynxattacker (före index), typ av HAE (typ I och II) och triggers för HAE-symtom debut (vid index och efter index). Index definieras som startdagen för behandling med lanadelumab.

Antal deltagare kategoriserade efter deras behandlingsmönster

Behandlingsmönster kommer att inkludera kategorier av sammanfattningen av deltagarnas rapporterade varaktighet av lanadelumabbehandling, behandlingsdos som ges till deltagarna och deltagare med byte av mönster med lanadelumab vid förekomst av HAE-attacker.

Antal deltagare kategoriserade efter deras mönster för profylaktisk behandling

Mönster för profylaktisk behandling kommer att inkludera kategorier av sammanfattningen av deltagarrapporterad användning av varumärke och läkemedelsnamn, behandlingslängd, dos av behandlingen inom samma klass av profylaktiska behandlingar.

Antal deltagare kategoriserade efter deras kliniska egenskaper hos HAE-attacker som kräver behandling på begäran

Kliniska egenskaper hos HAE-attacker som kräver behandling på begäran kommer att inkludera kategorier av sammanfattning av deltagarrapporterad attacktid, attackens varaktighet, plats (t.ex. bål, extremiteter och struphuvud) för HAE-attacken, svårighetsgraden (Grad 1 [Mild]) , grad 2 [måttlig] och grad 3 [allvarlig]) av HAE-attack och sjukhusvistelse på grund av HAE-attacken.

Antal självrapporterade HAE-attacker

Antal deltagare kategoriserat efter deras kliniska egenskaper hos självrapporterade HAE-attacker

Kliniska egenskaper hos självrapporterade HAE-attacker kommer att inkludera kategorier av sammanfattningar av deltagarnas rapporterade attacktid, attackens varaktighet, plats (t.ex. bålen, extremiteterna och struphuvudet) för HAE-attacken, svårighetsgraden (Grad 1 [Mild], Grade 2 [måttlig] och grad 3 [allvarlig]) av HAE-attack, symtom på HAE-attack (t.ex. trötthet, buksmärtor och buksvullnad) och identifierade eller misstänkta utlösare för attacken (t.ex. kontakt med kemikalier) droger eller livsmedel).

Europeisk livskvalitet 5 dimensioner 3-nivåer (EQ-5D-3L) Frågeformulär Totalt resultat

EQ-5D-5L frågeformuläret kommer att användas för att registrera effekten av HAE på deltagarnas livskvalitet (QoL). EQ-5D-5L är ett beskrivande system av hälsorelaterade livskvalitetstillstånd (HRQoL) som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression), som var och en kan ta 1 av 5 svar. Svaren registrerar 5 svårighetsgrader [inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem] inom en viss dimension. Poängen kommer att vara summan av poäng från varje dimension och kan variera från 5 (inga problem) till 25 (extrema problem). Högre poäng tydde på ett försämrat hälsotillstånd.

EQ-5D-3L Visuell analog skala (VAS) poäng

EQ-5D-3L VAS registrerar deltagarens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala, där ändpunkterna är märkta "Den bästa hälsan du kan föreställa dig" och "Den värsta hälsan du kan tänka dig". VAS används som ett kvantitativt mått på hälsoresultat som speglar deltagarens eget omdömespoäng, med poängen 0 som sämst och 100 som bästa möjliga hälsa.

Totala poäng för angioödem livskvalitet (AE-QoL).

AE-QoL är ett självadministrativt instrument designat för att mäta HRQoL hos vuxna deltagare med HAE typ I och II. AE-QoL består av 17 sjukdomsspecifika livskvalitetsobjekt, för att producera en total AE-QoL-poäng och 4 domänpoäng (funktion, trötthet/humör, rädsla/skam och mat, var och en av de 17 objekten har en femgradig svarsskala från 1 (aldrig) till 5 (mycket ofta).

Angioödem livskvalitet (AE-QoL) domänpoäng

AE-QoL är ett självadministrativt instrument designat för att mäta HRQoL hos vuxna deltagare med HAE typ I och II. AE-QoL består av 17 sjukdomsspecifika livskvalitetsobjekt, för att producera en total AE-QoL-poäng och 4 domänpoäng (funktion, trötthet/humör, rädsla/skam och mat, var och en av de 17 objekten har en femgradig svarsskala från 1 (aldrig) till 5 (mycket ofta).

Antal deltagare med HAE-relaterat hälsovårdsresursanvändning (HCRU)

Sjukvårdsresurser som används vid medicinska möten inkluderar besök inom och öppenvård hos läkare, sjukhusinläggningar, akutvård inom och öppenvård samt kliniska undersökningar och tester inom och öppenvård.

Angioödemkontrolltest (AECT) Totalpoäng

AECT används för att bedöma deltagare med återkommande angioödem. Testet använder ett frågeformulär med 4 punkter, som var och en har 5 alternativ och används för att mäta deltagarens nuvarande sjukdomskontroll. HAE-kontrollpoäng kommer att registreras med 5 nivåer av svar [1=mycket ofta, 2=ofta, 3=ibland, 4=sällan, 5=inte alls] på följande frågor: 1) Under de senaste 3 månaderna, hur ofta har du haft angioödem? 2) Hur mycket har din livskvalitet under de senaste 3 månaderna påverkats av angioödem? 3) Hur mycket har oförutsägbarheten av ditt angioödem stört dig under de senaste 3 månaderna? 4) Under de senaste 3 månaderna, hur väl har ditt angioödem kontrollerats av din behandling?

Angioödemkontrolltest (AECT) Domänpoäng

AECT används för att bedöma deltagare med återkommande angioödem. Testet använder ett frågeformulär med 4 punkter, som var och en har 5 alternativ och används för att mäta deltagarens nuvarande sjukdomskontroll. HAE-kontrollpoäng kommer att registreras med 5 nivåer av svar [1=mycket ofta, 2=ofta, 3=ibland, 4=sällan, 5=inte alls] på följande frågor: 1) Under de senaste 3 månaderna, hur ofta har du haft angioödem? 2) Hur mycket har din livskvalitet under de senaste 3 månaderna påverkats av angioödem? 3) Hur mycket har oförutsägbarheten av ditt angioödem stört dig under de senaste 3 månaderna? 4) Under de senaste 3 månaderna, hur väl har ditt angioödem kontrollerats av din behandling?

Treatment Satisfaction Questionnaire för medicinering (TSQM) Totalt resultat

TSQM består av 14 artiklar över fyra domäner med fokus på effektivitet (tre artiklar), biverkningar (fem artiklar), bekvämlighet (tre artiklar) och global tillfredsställelse (tre artiklar) av läkemedlet under de senaste 2-3 veckorna, eller sedan patientens senaste användning. Med undantag för punkt 4 (närvaro av biverkningar; ja eller nej), har alla objekt fem eller sju svar, poängsatta från ett (minst nöjd) till fem eller sju (mest nöjd). Skalorna med 7 punkter hade en icke-neutral mittpunkt, så att det fanns fler positiva svarsalternativ än negativa svarsalternativ, för att tillåta exakt information att erhållas i den övre änden av poängfördelningen. Objektpoäng summeras för att ge fyra domänpoäng, som i sin tur omvandlas till en skala från 0-100.

Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) Domänpoäng

TSQM består av 14 artiklar över fyra domäner med fokus på effektivitet (tre artiklar), biverkningar (fem artiklar), bekvämlighet (tre artiklar) och global tillfredsställelse (tre artiklar) av läkemedlet under de senaste 2-3 veckorna, eller sedan patientens senaste användning. Med undantag för punkt 4 (närvaro av biverkningar; ja eller nej), har alla objekt fem eller sju svar, poängsatta från ett (minst nöjd) till fem eller sju (mest nöjd). Skalorna med 7 punkter hade en icke-neutral mittpunkt, så att det fanns fler positiva svarsalternativ än negativa svarsalternativ, för att tillåta exakt information att erhållas i den övre änden av poängfördelningen. Objektpoäng summeras för att ge fyra domänpoäng, som i sin tur omvandlas till en skala från 0-100.