Исследование ланаделумаба у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО)

Преобладающая когорта А

Превалирующая когорта А будет включать подходящих участников с НАО типа I или II, которые начали лечение ланаделумабом в любой момент времени (т. е. все распространенные случаи воздействия ланаделумаба). Общее последующее наблюдение включает 12-месячный период до лечения и до 24-месячного периода после лечения.

Другой: Без вмешательства

Поскольку это обсервационное исследование, в нем не проводится никаких вмешательств.

Преобладающая когорта B

Превалирующая когорта B будет состоять из подходящих участников с НАО типа I или II, которые получали ланаделумаб в течение <12 месяцев (т. е. подгруппа участников из преобладающей когорты A, которые начали лечение ланаделумабом в течение <12 месяцев). Общее последующее наблюдение включает 12-месячный период до лечения и до 24-месячного периода после лечения, а также проспективный период сбора данных продолжительностью для конкретного участника.

Другой: Без вмешательства

Поскольку это обсервационное исследование, в нем не проводится никаких вмешательств.

Инцидент Когорта А

Группа инцидентов A будет состоять из подходящих участников с НАО типа I или II, начинающих лечение ланаделумабом в любое время в течение предполагаемого периода сбора данных. Общее последующее наблюдение включает 12-месячный период до лечения и до 24-месячного периода после лечения, а также проспективный период сбора данных продолжительностью для конкретного участника.

Другой: Без вмешательства

Поскольку это обсервационное исследование, в нем не проводится никаких вмешательств.

Количество приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), требующих лечения по требованию

Будет сообщено о количестве приступов НАО, требующих лечения по требованию, до и после индексной даты (день начала лечения ланаделумабом).

Количество участников, классифицированных по их демографическим характеристикам

Демографические характеристики будут включать возраст, пол и этническую группу в индексе.

Количество участников, классифицированных по их клиническим характеристикам

Клинические характеристики будут включать категории возраста, о котором сообщают участники, на момент появления симптомов, возраст на момент постановки диагноза НАО, продолжительность времени от начала до постановки диагноза (т. е. задержка диагностики), индекс массы тела (ИМТ) (при индексе); сопутствующие заболевания (до и после индекса), история ларингеальных приступов (до индекса), тип НАО (тип I и II) и триггеры для появления симптомов НАО (при индексе и постиндексе). Индекс определяется как день начала лечения ланаделумабом.

Количество участников, классифицированных по их схемам лечения

Схемы лечения будут включать категории сводной информации о продолжительности лечения ланаделумабом, о которой сообщают участники, дозах лечения, назначенных участникам, и схемах переключения участников на ланаделумаб при возникновении приступов НАО.

Количество участников, классифицированных по схемам профилактического лечения

Схемы профилактического лечения будут включать в себя категории сводного отчета об использовании торговой марки и названия лекарства, о котором сообщают участники, продолжительность лечения, дозу лечения в рамках одного класса профилактического лечения.

Количество участников, классифицированных по клиническим признакам приступов НАО, требующих лечения по требованию

Клинические особенности приступов НАО, требующие лечения по требованию, будут включать категории сводки времени приступа, о котором сообщают участники, продолжительности приступа, локализации (например, туловища, конечностей и гортани) приступа НАО, тяжести (степень 1 [легкая]). , степень 2 [умеренная] и степень 3 [тяжелая]) приступа НАО и госпитализации в связи с приступом НАО.

Количество самоотчетных атак HAE

Количество участников, классифицированных по клиническим признакам приступов НАО, о которых сообщали сами

Клинические признаки приступов НАО, о которых сообщают сами участники, будут включать категории сводки времени приступа, о котором сообщают участники, продолжительности приступа, локализации (например, туловища, конечностей и гортани) приступа НАО, тяжести (степень 1 [легкая], степень 2 [Умеренная] и Степень 3 [Тяжелая]) приступа НАО, симптомы приступа НАО (например, утомляемость, боль в животе и вздутие живота) и идентифицированный или предполагаемый триггер(ы) для приступа (например, контакт с химическими веществами). , наркотики или продукты питания).

Европейское качество жизни, 5 параметров, 3 уровня (EQ-5D-3L), общий балл опросника

Анкета EQ-5D-5L будет использоваться для записи влияния НАО на качество жизни участников (КЖ). EQ-5D-5L представляет собой описательную систему состояний качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), состоящую из 5 измерений (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), каждое из которых может возьмите 1 из 5 ответов. Ответы фиксируют 5 уровней серьезности [нет проблем, незначительные проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы] в рамках определенного измерения. Баллы представляют собой сумму баллов по каждому параметру и могут варьироваться от 5 (нет проблем) до 25 (экстремальные проблемы). Более высокий балл свидетельствовал об ухудшении состояния здоровья.

EQ-5D-3L Оценка по визуальной аналоговой шкале (ВАШ)

ВАШ EQ-5D-3L записывает самооценку здоровья участника по вертикальной визуальной аналоговой шкале, где конечные точки помечены как «Лучшее здоровье, которое вы можете себе представить» и «Худшее здоровье, которое вы можете себе представить». ВАШ используется в качестве количественного показателя состояния здоровья, отражающего собственную оценку участника, где 0 баллов соответствует худшему состоянию здоровья, а 100 – максимально возможному состоянию здоровья.

Ангионевротический отек, качество жизни (AE-QoL), общие баллы

AE-QoL — это инструмент для самостоятельного применения, предназначенный для измерения качества жизни HRQoL у взрослых участников с НАО типа I и II. AE-QoL состоит из 17 пунктов качества жизни, характерных для конкретного заболевания, для получения общего балла AE-QoL и 4 баллов домена (функционирование, усталость/настроение, страхи/стыд и еда). Каждый из 17 пунктов имеет пятибалльная шкала ответов от 1 (никогда) до 5 (очень часто).

Ангионевротический отек Качество жизни (AE-QoL) Домен оценки

AE-QoL — это инструмент для самостоятельного применения, предназначенный для измерения качества жизни HRQoL у взрослых участников с НАО типа I и II. AE-QoL состоит из 17 пунктов качества жизни, характерных для конкретного заболевания, для получения общего балла AE-QoL и 4 баллов домена (функционирование, усталость/настроение, страхи/стыд и еда). Каждый из 17 пунктов имеет пятибалльная шкала ответов от 1 (никогда) до 5 (очень часто).

Количество участников с использованием медицинских ресурсов, связанных с НАО (HCRU)

Ресурсы здравоохранения, используемые во время медицинских обращений, включают визиты к врачам в стационарных и амбулаторных условиях, госпитализацию, стационарную и амбулаторную неотложную помощь, а также клинические обследования и анализы в стационарных и амбулаторных условиях.

Тест контроля ангионевротического отека (AECT), общий балл

AECT используется для оценки участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком. В тесте используется анкета с 4 пунктами, каждый из которых имеет 5 вариантов и используется для измерения текущего контроля заболевания у участника. Контрольная оценка НАО будет записываться с 5 уровнями ответов [1=очень часто, 2=часто, 3=иногда, 4=редко, 5=никогда] на следующие вопросы: 1) Как часто за последние 3 месяца у вас был ангионевротический отек? 2) В какой степени за последние 3 месяца на ваше КЖ повлиял ангионевротический отек? 3) Насколько вас беспокоила непредсказуемость вашего ангионевротического отека за последние 3 месяца? 4) Насколько хорошо контролировался ваш ангионевротический отек с помощью терапии за последние 3 месяца?

Оценка домена теста контроля отека Квинке (AECT)

AECT используется для оценки участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком. В тесте используется анкета с 4 пунктами, каждый из которых имеет 5 вариантов и используется для измерения текущего контроля заболевания у участника. Контрольная оценка НАО будет записываться с 5 уровнями ответов [1=очень часто, 2=часто, 3=иногда, 4=редко, 5=никогда] на следующие вопросы: 1) Как часто за последние 3 месяца у вас был ангионевротический отек? 2) В какой степени за последние 3 месяца на ваше КЖ повлиял ангионевротический отек? 3) Насколько вас беспокоила непредсказуемость вашего ангионевротического отека за последние 3 месяца? 4) Насколько хорошо контролировался ваш ангионевротический отек с помощью терапии за последние 3 месяца?

Опросник удовлетворенности лечением (TSQM), общий балл

TSQM включает 14 пунктов в четырех областях, посвященных эффективности (три пункта), побочным эффектам (пять пунктов), удобству (три пункта) и общему удовлетворению (три пункта) лекарством за предыдущие 2–3 недели или с момента его применения. последнее использование пациентом. За исключением пункта 4 (наличие побочных эффектов; да или нет), все пункты имеют пять или семь ответов, оцениваемых от одного (наименее удовлетворены) до пяти или семи (наиболее удовлетворены). Шкалы из 7 пунктов имели ненейтральную среднюю точку, так что вариантов положительного ответа было больше, чем вариантов отрицательного ответа, что позволяло получить точную информацию в верхней части распределения баллов. Баллы по пунктам суммируются, чтобы получить баллы по четырем доменам, которые, в свою очередь, преобразуются в шкалу от 0 до 100.

Опросник удовлетворенности лечением для оценки домена (TSQM)

TSQM включает 14 пунктов в четырех областях, посвященных эффективности (три пункта), побочным эффектам (пять пунктов), удобству (три пункта) и общему удовлетворению (три пункта) лекарством за предыдущие 2–3 недели или с момента его применения. последнее использование пациентом. За исключением пункта 4 (наличие побочных эффектов; да или нет), все пункты имеют пять или семь ответов, оцениваемых от одного (наименее удовлетворены) до пяти или семи (наиболее удовлетворены). Шкалы из 7 пунктов имели ненейтральную среднюю точку, так что вариантов положительного ответа было больше, чем вариантов отрицательного ответа, что позволяло получить точную информацию в верхней части распределения баллов. Баллы по пунктам суммируются, чтобы получить баллы по четырем доменам, которые, в свою очередь, преобразуются в шкалу от 0 до 100.