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Uno studio su lanadelumab in adolescenti e adulti con angioedema ereditario (HAE)

9 agosto 2023 aggiornato da: Takeda

Caratteristiche demografiche e cliniche, modelli di trattamento ed efficacia nel mondo reale di lanadelumab in pazienti con angioedema ereditario di tipo I o II nel Regno Unito: uno studio di coorte ambispettivo

Lo scopo principale di questo studio è confrontare il tasso di attacco di HAE che richiede un trattamento on-demand prima ed entro 2 anni dopo che i partecipanti con HAE sono stati trattati con lanadelumab.

Questo studio è condotto nel Regno Unito, dove i partecipanti sono stati trattati o stanno per essere trattati con landelumab secondo la loro pratica di routine negli ospedali. I dati saranno raccolti direttamente dai partecipanti tramite diari di studio, questionari, le loro cartelle cliniche e medici dello studio che li curano. I partecipanti saranno contattati ogni 3 mesi durante la partecipazione allo studio (via telefono).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, E1 1BB
        • Reclutamento
        • Barts Health NHS Trust
        • Investigatore principale:
          • Sorena Kiani-Alikhan, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione di questo sondaggio è composta da tutti i partecipanti con HAE di tipo I o II trattati con lanadelumab negli ospedali del Regno Unito.

Descrizione

Inclusione:

  • Diagnosi documentata di HAE di tipo I o II (confermata da test di laboratorio)
  • Inizio documentato del trattamento con lanadelumab
  • Età maggiore o uguale a (≥) 12 anni all'inizio del trattamento con lanadelumab
  • ≥12 mesi di dati continui della cartella clinica prima dell'inizio del trattamento con lanadelumab

Esclusione:

• Esposizione a lanadelumab somministrato come prodotto sperimentale in un contesto di sperimentazione clinica in qualsiasi momento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte prevalente A
La coorte prevalente A comprenderà partecipanti idonei con HAE di tipo I o II che hanno iniziato il trattamento con lanadelumab in qualsiasi momento (ovvero tutti i casi prevalenti di esposizione a lanadelumab). Il follow-up totale comprende un periodo pre-trattamento di 12 mesi e un periodo post-trattamento fino a 24 mesi.
Altro: Nessun intervento
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, in questo studio non viene somministrato alcun intervento.
Coorte prevalente B
La coorte prevalente B comprenderà i partecipanti idonei con HAE di tipo I o II che sono stati trattati con lanadelumab per <12 mesi (ovvero, il sottogruppo di partecipanti della coorte prevalente A che ha iniziato il trattamento con lanadelumab entro <12 mesi). Il follow-up totale comprende un pre-trattamento di 12 mesi e un periodo post-trattamento fino a 24 mesi, nonché un periodo di raccolta dati prospettico della durata specifica del partecipante.
Altro: Nessun intervento
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, in questo studio non viene somministrato alcun intervento.
Coorte di incidenti A
La coorte di incidenti A comprenderà i partecipanti idonei con HAE di tipo I o II che iniziano il trattamento con lanadelumab in qualsiasi momento entro il periodo di tempo previsto per la raccolta dei dati. Il follow-up totale comprende un pre-trattamento di 12 mesi e un periodo post-trattamento fino a 24 mesi, nonché un periodo di raccolta dati prospettico della durata specifica del partecipante.
Altro: Nessun intervento
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, in questo studio non viene somministrato alcun intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) che richiedono un trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà riportato il numero di attacchi di HAE che richiedono un trattamento al bisogno prima e dopo la data indice (giorno di inizio del trattamento con lanadelumab).
Fino a circa 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti classificati in base alle loro caratteristiche demografiche
Lasso di tempo: All'indice (giorno di inizio del trattamento con lanadelumab)
Le caratteristiche demografiche includeranno l'età, il sesso e il gruppo etnico all'indice.
All'indice (giorno di inizio del trattamento con lanadelumab)
Numero di partecipanti classificati in base alle loro caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le caratteristiche cliniche includeranno categorie di età riferita dai partecipanti all'insorgenza dei sintomi, età alla diagnosi di HAE, durata del tempo dall'insorgenza alla diagnosi (cioè il ritardo diagnostico), indice di massa corporea (BMI) (all'indice); comorbilità (pre e post indice), anamnesi di attacchi laringei (pre indice), tipo di HAE (tipo I e II) e trigger per l'insorgenza dei sintomi dell'HAE (all'indice e dopo l'indice). L'indice è definito come il giorno di inizio del trattamento con lanadelumab.
Fino a circa 3 anni
Numero di partecipanti classificati in base ai loro modelli di trattamento
Lasso di tempo: At e dopo l'indice (giorno di inizio del trattamento con lanadelumab più circa 2 anni)
I modelli di trattamento includeranno categorie del riepilogo della durata del trattamento con lanadelumab riportata dai partecipanti, dose di trattamento somministrata ai partecipanti e partecipante con schemi di commutazione con lanadelumab al verificarsi di attacchi di HAE.
At e dopo l'indice (giorno di inizio del trattamento con lanadelumab più circa 2 anni)
Numero di partecipanti classificati in base ai loro modelli di trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
I modelli di trattamento profilattico includeranno le categorie del riepilogo dell'uso riferito dai partecipanti del marchio e del nome del farmaco, la durata del trattamento, la dose del trattamento all'interno della stessa classe di trattamenti profilattici.
Fino a circa 3 anni
Numero di partecipanti classificati in base alle caratteristiche cliniche degli attacchi di HAE che richiedono un trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le caratteristiche cliniche degli attacchi di HAE che richiedono un trattamento su richiesta includeranno categorie di riepilogo del tempo dell'attacco riportato dai partecipanti, durata dell'attacco, posizione (ad esempio, tronco, estremità e laringe) dell'attacco di HAE, gravità (Grado 1 [lieve] , Grado 2 [Moderato] e Grado 3 [Grave]) di attacco di HAE e ricovero in ospedale a causa dell'attacco di HAE.
Fino a circa 3 anni
Numero di attacchi HAE auto-segnalati
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Fino a circa 3 anni
Numero di partecipanti classificati in base alle caratteristiche cliniche degli attacchi di HAE auto-segnalati
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le caratteristiche cliniche degli attacchi di HAE auto-riportati includeranno le categorie di riepilogo del tempo dell'attacco riportato dai partecipanti, la durata dell'attacco, la posizione (ad esempio, tronco, estremità e laringe) dell'attacco di HAE, la gravità (Grado 1 [lieve], Grado 2 [Moderato] e Grado 3 [Grave]) di attacco di HAE, sintomi di attacco di HAE (ad es. stanchezza, dolore addominale e gonfiore addominale) e fattori scatenanti identificati o sospetti per l'attacco (ad es. contatto con sostanze chimiche , farmaci o alimenti).
Fino a circa 3 anni
Punteggio totale questionario europeo sulla qualità della vita 5 dimensioni 3 livelli (EQ-5D-3L)
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
Il questionario EQ-5D-5L verrà utilizzato per registrare l'impatto dell'HAE sulla qualità della vita (QoL) dei partecipanti. L'EQ-5D-5L è un sistema descrittivo degli stati di qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione), ognuna delle quali può accetta 1 risposta su 5. Le risposte registrano 5 livelli di gravità [nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi] all'interno di una particolare dimensione. I punteggi saranno la somma dei punteggi di ciascuna dimensione e possono variare da 5 (nessun problema) a 25 (problemi estremi). Un punteggio più alto indicava un peggioramento delle condizioni di salute.
Fino a circa 2 anni
Punteggio della scala analogica visiva (VAS) EQ-5D-3L
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
L'EQ-5D-3L VAS registra la salute auto-valutata del partecipante su una scala analogica visiva verticale, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare". Il VAS viene utilizzato come misura quantitativa del risultato di salute che riflette il punteggio di giudizio del partecipante, con un punteggio di 0 come peggiore e 100 come migliore salute possibile.
Fino a circa 2 anni
Angioedema Qualità della vita (AE-QoL) Punteggi totali
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
AE-QoL è uno strumento autosomministrato progettato per misurare la HRQoL nei partecipanti adulti con HAE di tipo I e II. L'AE-QoL è costituito da 17 item sulla qualità della vita specifici per malattia, per produrre un punteggio AE-QoL totale e 4 punteggi di dominio (funzionamento, stanchezza/umore, paure/vergogna e cibo). Ciascuno dei 17 item ha un scala di risposta a cinque punti che va da 1 (mai) a 5 (molto spesso).
Fino a circa 2 anni
Punteggi di dominio della qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
AE-QoL è uno strumento autosomministrato progettato per misurare la HRQoL nei partecipanti adulti con HAE di tipo I e II. L'AE-QoL è costituito da 17 item sulla qualità della vita specifici per malattia, per produrre un punteggio AE-QoL totale e 4 punteggi di dominio (funzionamento, stanchezza/umore, paure/vergogna e cibo). Ciascuno dei 17 item ha un scala di risposta a cinque punti che va da 1 (mai) a 5 (molto spesso).
Fino a circa 2 anni
Numero di partecipanti con utilizzo delle risorse sanitarie correlate all'HAE (HCRU)
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le risorse sanitarie utilizzate durante gli incontri medici includono visite mediche interne ed esterne, ricoveri ospedalieri, cure di emergenza interne ed esterne ed esami e test clinici interni ed esterni.
Fino a circa 3 anni
Punteggio totale del test di controllo dell'angioedema (AECT).
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
L'AECT viene utilizzato per valutare i partecipanti con angioedema ricorrente. Il test utilizza un questionario con 4 elementi, ognuno dei quali ha 5 opzioni e viene utilizzato per misurare l'attuale controllo della malattia del partecipante. Il punteggio di controllo dell'HAE sarà registrato con 5 livelli di risposta [1=molto spesso, 2=spesso, 3=qualche volta, 4=raramente, 5=per niente] alle seguenti domande: 1) Negli ultimi 3 mesi, quanto spesso hai avuto angioedema? 2) Negli ultimi 3 mesi, quanto la tua QoL è stata influenzata dall'angioedema? 3) Negli ultimi 3 mesi quanto ti ha dato fastidio l'imprevedibilità del tuo angioedema? 4) Negli ultimi 3 mesi, in che misura il suo angioedema è stato controllato dalla sua terapia?
Fino a circa 2 anni
Punteggio del dominio del test di controllo dell'angioedema (AECT).
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
L'AECT viene utilizzato per valutare i partecipanti con angioedema ricorrente. Il test utilizza un questionario con 4 elementi, ognuno dei quali ha 5 opzioni e viene utilizzato per misurare l'attuale controllo della malattia del partecipante. Il punteggio di controllo dell'HAE sarà registrato con 5 livelli di risposta [1=molto spesso, 2=spesso, 3=qualche volta, 4=raramente, 5=per niente] alle seguenti domande: 1) Negli ultimi 3 mesi, quanto spesso hai avuto angioedema? 2) Negli ultimi 3 mesi, quanto la tua QoL è stata influenzata dall'angioedema? 3) Negli ultimi 3 mesi quanto ti ha dato fastidio l'imprevedibilità del tuo angioedema? 4) Negli ultimi 3 mesi, in che misura il suo angioedema è stato controllato dalla sua terapia?
Fino a circa 2 anni
Punteggio totale del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM).
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
Il TSQM comprende 14 elementi in quattro domini incentrati su efficacia (tre elementi), effetti collaterali (cinque elementi), convenienza (tre elementi) e soddisfazione globale (tre elementi) del farmaco nelle precedenti 2-3 settimane, o dall'inizio l'ultimo utilizzo del paziente. Ad eccezione dell'item 4 (presenza di effetti collaterali; sì o no), tutti gli item hanno cinque o sette risposte, con punteggio da uno (meno soddisfatto) a cinque o sette (più soddisfatto). Le scale a 7 item avevano un punto medio non neutro, tale che c'erano più opzioni di risposta positiva che opzioni di risposta negativa, per consentire di ottenere informazioni precise all'estremità superiore della distribuzione del punteggio. I punteggi degli elementi vengono sommati per fornire quattro punteggi di dominio, che a loro volta vengono trasformati in una scala da 0 a 100.
Fino a circa 2 anni
Punteggio di dominio del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM).
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
Il TSQM comprende 14 elementi in quattro domini incentrati su efficacia (tre elementi), effetti collaterali (cinque elementi), convenienza (tre elementi) e soddisfazione globale (tre elementi) del farmaco nelle precedenti 2-3 settimane, o dall'inizio l'ultimo utilizzo del paziente. Ad eccezione dell'item 4 (presenza di effetti collaterali; sì o no), tutti gli item hanno cinque o sette risposte, con punteggio da uno (meno soddisfatto) a cinque o sette (più soddisfatto). Le scale a 7 item avevano un punto medio non neutro, tale che c'erano più opzioni di risposta positiva che opzioni di risposta negativa, per consentire di ottenere informazioni precise all'estremità superiore della distribuzione del punteggio. I punteggi degli elementi vengono sommati per fornire quattro punteggi di dominio, che a loro volta vengono trasformati in una scala da 0 a 100.
Fino a circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-743-0001
  • MACS-2021-0616012 (Altro identificatore: Takeda)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Nessun intervento

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