En undersøgelse af Lanadelumab hos teenagere og voksne med arvelig angioødem (HAE)

Udbredt kohorte A

Udbredt kohorte A vil omfatte kvalificerede deltagere med HAE type I eller II, som har påbegyndt behandling med lanadelumab på et hvilket som helst tidspunkt (dvs. alle fremherskende tilfælde af eksponering for lanadelumab). Den samlede opfølgning omfatter en 12 måneders forbehandlingsperiode og en op til 24 måneders efterbehandlingsperiode.

Andet: Ingen indgriben

Da det er et observationsstudie, er der ingen intervention i denne undersøgelse.

Udbredt kohorte B

Prævalent kohorte B vil omfatte kvalificerede deltagere med HAE type I eller II, som er blevet behandlet med lanadelumab i <12 måneder (dvs. undergruppen af ​​deltagere fra prævalent kohorte A, der påbegyndte behandling med lanadelumab inden for <12 måneder). Den samlede opfølgning omfatter en 12 måneders forbehandling og en op til 24 måneders efterbehandlingsperiode, samt en fremtidig dataindsamlingsperiode af deltagerspecifik varighed.

Andet: Ingen indgriben

Da det er et observationsstudie, er der ingen intervention i denne undersøgelse.

Hændelseskohorte A

Hændelseskohorte A vil omfatte kvalificerede deltagere med HAE type I eller II, der påbegynder behandling med lanadelumab på et hvilket som helst tidspunkt inden for den potentielle dataindsamlingsperiode. Den samlede opfølgning omfatter en 12 måneders forbehandling og en op til 24 måneders efterbehandlingsperiode, samt en fremtidig dataindsamlingsperiode af deltagerspecifik varighed.

Andet: Ingen indgriben

Da det er et observationsstudie, er der ingen intervention i denne undersøgelse.

Antal hereditært angioødem (HAE)-anfald, der kræver behandling efter behov

Antallet af HAE-anfald, der kræver on-demand-behandling før og efter indeksdatoen (lanadelumab-behandlingens påbegyndelsesdag), vil blive rapporteret.

Antal deltagere kategoriseret efter deres demografiske karakteristika

Demografiske karakteristika vil omfatte alder, køn og etnisk gruppe i indekset.

Antal deltagere kategoriseret efter deres kliniske karakteristika

Kliniske karakteristika vil omfatte kategorier af deltager-rapporteret alder ved symptomdebut, alder ved diagnose af HAE, varighed af tid fra start til diagnose (dvs. den diagnostiske forsinkelse), body mass index (BMI) (ved indeks); komorbiditeter (før og efter indeks), historie med larynxanfald (præ-indeks), type HAE (type I og II) og triggere for HAE-symptomer debut (ved indeks og efter indeks). Indeks er defineret som startdagen for lanadelumab-behandlingen.

Antal deltagere kategoriseret efter deres behandlingsmønstre

Behandlingsmønstre vil omfatte kategorier af resuméet af deltagerrapporteret varighed af lanadelumab-behandling, behandlingsdosis givet til deltagere og deltagere med skiftmønster med lanadelumab ved forekomst af HAE-anfald.

Antal deltagere kategoriseret efter deres mønstre for profylaktisk behandling

Mønstre for profylaktisk behandling vil omfatte kategorier af resuméet af deltagerrapporteret brug af mærke og lægemiddelnavn, behandlingsvarighed, dosis af behandlingen inden for samme klasse af profylaktiske behandlinger.

Antal deltagere kategoriseret efter deres kliniske træk ved HAE-angreb, der kræver on-demand-behandling

Kliniske træk ved HAE-angreb, der kræver behandling efter behov, vil omfatte kategorier af resumé af deltagerrapporteret angrebstid, angrebets varighed, placering (f.eks. trunk, ekstremiteter og strubehoved) af HAE-angreb, sværhedsgraden (grad 1 [mild]) , Grad 2 [Moderat] og Grad 3 [Svær]) af HAE-anfald og hospitalsindlæggelse på grund af HAE-anfaldet.

Antal selvrapporterede HAE-angreb

Antal deltagere kategoriseret efter deres kliniske træk ved selvrapporterede HAE-angreb

Kliniske træk ved selvrapporterede HAE-anfald vil omfatte kategorier af sammenfatning af deltager-rapporteret angrebstid, angrebets varighed, placering (f.eks. trunk, ekstremiteter og strubehoved) af HAE-angreb, sværhedsgraden (grad 1 [mild], grad 2 [Moderat] og Grad 3 [Svær]) af HAE-anfald, symptomer på HAE-anfald (f.eks. træthed, mavesmerter og mavehævelse) og identificerede eller mistænkte udløser(e) for anfaldet (f.eks. kontakt med kemikalier) , medicin eller fødevarer).

Europæisk livskvalitet 5 dimensioner 3-niveauer (EQ-5D-3L) Spørgeskema Samlet score

EQ-5D-5L spørgeskemaet vil blive brugt til at registrere virkningen af ​​HAE på deltagerens livskvalitet (QoL). EQ-5D-5L er et beskrivende system af sundhedsrelaterede livskvalitetstilstande (HRQoL) bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), som hver især kan tag 1 af 5 svar. Svarene registrerer 5 sværhedsgrader [ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer] inden for en bestemt dimension. Scoringerne vil være summen af ​​scores fra hver dimension og kan variere fra 5 (ingen problemer) til 25 (ekstreme problemer). Højere score indikerede en forværring af helbredstilstanden.

EQ-5D-3L Visual Analogue Scale (VAS) score

EQ-5D-3L VAS registrerer deltagerens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'The best health you can imagine' og 'The worst health you can imagine'. VAS bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler deltagerens egen vurderingsscore, med en score på 0 som det dårligste og 100 som det bedst mulige helbred.

Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) Totalscore

AE-QoL er et selvadministreret instrument designet til at måle HRQoL hos voksne deltagere med HAE type I og II. AE-QoL består af 17 sygdomsspecifikke livskvalitetselementer, for at producere en samlet AE-QoL-score og 4 domæne-scores (funktion, træthed/humør, frygt/skam og mad, hver af de 17 elementer har en fempunkts svarskala fra 1 (aldrig) til 5 (meget ofte).

Angioødem livskvalitet (AE-QoL) domæneresultater

AE-QoL er et selvadministreret instrument designet til at måle HRQoL hos voksne deltagere med HAE type I og II. AE-QoL består af 17 sygdomsspecifikke livskvalitetselementer, for at producere en samlet AE-QoL-score og 4 domæne-scores (funktion, træthed/humør, frygt/skam og mad, hver af de 17 elementer har en fempunkts svarskala fra 1 (aldrig) til 5 (meget ofte).

Antal deltagere med HAE-relateret Health Care Resource Utilization (HCRU)

Sundhedsressourcer, der bruges under medicinske møder, omfatter besøg i og ambulant hos læger, hospitalsindlæggelser, i og ambulant akutbehandling og i og ambulante kliniske undersøgelser og tests.

Angioødem kontroltest (AECT) Samlet score

AECT bruges til at vurdere deltagere med tilbagevendende angioødem. Testen anvender et spørgeskema med 4 punkter, som hver har 5 muligheder og bruges til at måle deltagerens aktuelle sygdomsbekæmpelse. HAE kontrol score vil blive registreret med 5 niveauer af svar [1=meget ofte, 2=ofte, 3=nogle gange, 4=sjældent, 5=slet ikke] på følgende spørgsmål: 1) Inden for de sidste 3 måneder, hvor ofte har du haft angioødem? 2) Hvor meget har din livskvalitet inden for de sidste 3 måneder været påvirket af angioødem? 3) Hvor meget har uforudsigeligheden af ​​dit angioødem generet dig inden for de sidste 3 måneder? 4) Hvor godt er dit angioødem blevet kontrolleret af din behandling inden for de sidste 3 måneder?

Angioødem kontroltest (AECT) domæneresultat

AECT bruges til at vurdere deltagere med tilbagevendende angioødem. Testen anvender et spørgeskema med 4 punkter, som hver har 5 muligheder og bruges til at måle deltagerens aktuelle sygdomsbekæmpelse. HAE kontrol score vil blive registreret med 5 niveauer af svar [1=meget ofte, 2=ofte, 3=nogle gange, 4=sjældent, 5=slet ikke] på følgende spørgsmål: 1) Inden for de sidste 3 måneder, hvor ofte har du haft angioødem? 2) Hvor meget har din livskvalitet inden for de sidste 3 måneder været påvirket af angioødem? 3) Hvor meget har uforudsigeligheden af ​​dit angioødem generet dig inden for de sidste 3 måneder? 4) Hvor godt er dit angioødem blevet kontrolleret af din behandling inden for de sidste 3 måneder?

Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) Samlet score

TSQM omfatter 14 elementer på tværs af fire domæner med fokus på effektivitet (tre elementer), bivirkninger (fem elementer), bekvemmelighed (tre elementer) og global tilfredshed (tre elementer) af medicinen i løbet af de foregående 2-3 uger, eller siden patientens sidste brug. Med undtagelse af punkt 4 (tilstedeværelse af bivirkninger; ja eller nej) har alle emner fem eller syv svar, scoret fra én (mindst tilfreds) til fem eller syv (mest tilfreds). 7-item-skalaerne havde et ikke-neutralt midtpunkt, således at der var flere positive svarmuligheder end negative svarmuligheder, for at give mulighed for at opnå præcis information i den øvre ende af scorefordelingen. Varescores summeres for at give fire domænescores, som igen transformeres til en skala fra 0-100.

Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) domæneresultat

TSQM omfatter 14 elementer på tværs af fire domæner med fokus på effektivitet (tre elementer), bivirkninger (fem elementer), bekvemmelighed (tre elementer) og global tilfredshed (tre elementer) af medicinen i løbet af de foregående 2-3 uger, eller siden patientens sidste brug. Med undtagelse af punkt 4 (tilstedeværelse af bivirkninger; ja eller nej) har alle emner fem eller syv svar, scoret fra én (mindst tilfreds) til fem eller syv (mest tilfreds). 7-item-skalaerne havde et ikke-neutralt midtpunkt, således at der var flere positive svarmuligheder end negative svarmuligheder, for at give mulighed for at opnå præcis information i den øvre ende af scorefordelingen. Varescores summeres for at give fire domænescores, som igen transformeres til en skala fra 0-100.