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Estudo de Eficácia e Segurança de Narsoplimabe em Pacientes Pediátricos com Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas de Alto Risco TMA

24 de março de 2025 atualizado por: Omeros Corporation

Um estudo de fase 2 avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do narsoplimabe em pacientes pediátricos (28 dias a ≤ 18 anos de idade) com microangiopatia trombótica de transplante de células-tronco hematopoiéticas de alto risco

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do narsolimabe em pacientes pediátricos com microangiopatias trombóticas (TMA) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 2, não controlado, de regime de dosagem única em pacientes pediátricos de 28 dias a menos de 18 anos de idade com HSCT-TMA de alto risco. Serão necessários pelo menos 4 pacientes de cada uma das 3 coortes de idade:

28 dias a <2 anos de idade, 2 anos a <12 anos de idade e 12 anos a <18 anos de idade.

O tratamento será de 8 semanas e os pacientes serão acompanhados por até 52 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Omeros Clinical Trial Information
  • Número de telefone: 206-676-5000
  • E-mail: ctinfo@omeros.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Halle, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
  • Espanha
      • Pamplona, Espanha
        • Recrutamento
        • Omeros Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92024
        • Recrutamento
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Recrutamento
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Recrutamento
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Omeros Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade de pelo menos 28 dias e menos de 18 anos antes do consentimento informado (Visita 0).
  2. Tenha o consentimento informado de pelo menos um dos pais ou tutor legal, conforme exigido pela lei e regulamentação local. O consentimento informado do paciente será necessário se o paciente atingir a maioridade legal local.
  3. Consentimento dos pacientes conforme exigido pela lei e regulamentação local.
  4. Recebeu um transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de doença benigna ou maligna.

  5. Ter um diagnóstico de HSCT-TMA definido como preenchendo ambos os critérios a seguir:

    • Contagem de plaquetas < 50.000/mL ou diminuição na contagem de plaquetas > 50% do valor mais alto obtido após o transplante.
    • Evidência de hemólise microangiopática (presença de esquizócitos, lactato desidrogenase sérica [LDH] > limite superior do normal ([LSN] ou haptoglobina < limite inferior do normal [LLN])

  6. Ter pelo menos um dos seguintes critérios de alto risco para HSCT-TMA:

    • Persistência de TCTH-TMA > 2 semanas após modificação de inibidores de calcineurina ou sirolimus OU

    • Ter evidência de HSCT-TMA de alto risco definido como pelo menos um dos seguintes:

      • Proporção spot de proteína/creatinina > 2 mg/mg
      • Creatinina sérica > 1,5 x o nível de creatinina antes do desenvolvimento de TMA
      • TMA gastrointestinal comprovada por biópsia
      • Anormalidade neurológica relacionada à TMA
      • Derrame pericárdico ou pleural sem explicação alternativa
      • Hipertensão pulmonar sem explicação alternativa
      • Ter doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) de Grau III ou IV ou, na opinião do investigador, risco de desenvolvimento de GVHD de Grau III ou IV se a imunossupressão fosse modificada
      • Têm soro C5b-9 elevado (> 244 ng/mL)
  7. Se sexualmente ativo e com potencial para engravidar (para pacientes pediátricas do sexo feminino, definido como início no início da menstruação), deve concordar em praticar um método de controle de natalidade altamente eficaz durante o tratamento com o medicamento do estudo e por pelo menos 12 semanas após a última dose do medicamento do estudo , tal método de controle de natalidade é definido como aquele que resulta em baixa taxa de falha (ou seja, menos de 1% ao ano) quando usado de forma consistente e correta, como implantes, injetáveis, anticoncepcionais orais combinados, alguns dispositivos intrauterinos, abstinência sexual (abstinência é aceitável quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do paciente e é definido como abstinência completa de relações sexuais, não abstinência ou abstinência periódica) ou parceiro vasectomizado.
  8. Os pacientes do sexo masculino devem estar dispostos a evitar ter filhos por pelo menos 12 semanas após a última dose da medicação do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Todos os tratamentos para HSCT-TMA são permitidos, exceto eculizumabe, ravulizumabe e defibrotida dentro de 3 meses antes do consentimento informado, a menos que a falha da terapia possa ser documentada.

    a. Os pacientes não podem estar recebendo eculizumabe, ravulizumabe ou defibrotida para qualquer indicação na triagem.

  2. Ter Escherichia coli produtora de toxina Shiga síndrome urêmica hemolítica (STEC-SHU). Os resultados dos testes obtidos até 28 dias antes do consentimento informado podem ser usados.
  3. Ter atividade de ADAMTS13 < 10%. Os resultados dos testes obtidos até 28 dias antes do consentimento informado podem ser usados.
  4. Ter uma infecção bacteriana ou fúngica sistêmica grave e descontrolada que requeira terapia antimicrobiana ou uma infecção viral grave descontrolada (conforme determinado pelo investigador); terapia antimicrobiana profilática administrada como padrão de cuidado é permitida.
  5. Ter hipertensão maligna (pressão arterial [PA] > percentil 99 mais 5 mmHg com hemorragias bilaterais ou exsudatos "algodonosos" no exame fundoscópico).
  6. Devido a outras condições além do HSCT-TMA, tem um prognóstico ruim com uma expectativa de vida inferior a 3 meses na opinião do investigador.
  7. Se estiver grávida ou amamentando.
  8. Ter recebido tratamento com um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 4 semanas após entrar no estudo.
  9. Tiver testes de função hepática anormais definidos como alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 5 vezes LSN dentro de 28 dias antes do consentimento informado.
  10. Tiver teste positivo por antígeno ou reação em cadeia da polimerase (PCR) para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), se negativo até 28 dias antes do consentimento informado, o teste não precisa ser repetido.
  11. O paciente ou um ou mais pais ou tutores legais do paciente são funcionários ou parentes imediatos da Omeros, da Organização de Pesquisa Clínica (CRO), investigador ou membro da equipe do estudo.
  12. Ter uma hipersensibilidade conhecida a qualquer constituinte do produto.
  13. Presença de qualquer condição que o Investigador acredita que colocaria o paciente em risco.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento de braço único com narsolimabe
Narsolimabe 4 mg/kg
Medicamento: Biológicos: narsolimabe
O tratamento com narsolimabe 4 mg/kg será administrado
Outros nomes:
  • Narsolimabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sobrevida de 100 dias após diagnóstico de TCTH-TMA de alto risco.
Prazo: 100 dias
Porcentagem de pacientes vivos 100 dias após o diagnóstico de TCTH-TMA de alto risco
100 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento avaliados por CTCAE v5.0
Prazo: 52 semanas
O número e a porcentagem de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento serão resumidos por classe de sistema de órgãos MedDRA e termo preferido
52 semanas
Porcentagem de pacientes que atendem à definição do protocolo de resposta clínica
Prazo: 52 semanas
Um respondedor é definido como um paciente com HSCT-TMA que demonstra melhora nos marcadores laboratoriais de TMA (contagem de plaquetas e LDH) e benefício clínico (melhora na função do órgão ou redução na carga de transfusão)
52 semanas
Taxa de sobrevida de 52 semanas após diagnóstico de HSCT-TMA de alto risco
Prazo: 52 semanas
Porcentagem de pacientes vivos em 52 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA de alto risco
52 semanas
Sobrevida global após o diagnóstico de TCTH-TMA de alto risco
Prazo: 52 semanas
Sobrevida global mediana (dias) após o diagnóstico de TCTH-TMA de alto risco pela estimativa de Kaplan-Meier
52 semanas
Farmacocinética (PK) da administração de doses múltiplas de OMS721
Prazo: 52 semanas
Parâmetros farmacocinéticos, incluindo concentração máxima e concentração mínima (vale)
52 semanas
Presença de anticorpo antidroga (ADA)
Prazo: 52 semanas
Número e porcentagem de pacientes com pelo menos uma amostra ADA positiva
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Omeros Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

11 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OMS721-HCT-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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