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Estudio de eficacia y seguridad de narsoplimab en pacientes pediátricos con TMA de trasplante de células madre hematopoyéticas de alto riesgo

24 de marzo de 2025 actualizado por: Omeros Corporation

Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de narsoplimab en pacientes pediátricos (28 días a ≤ 18 años de edad) con microangiopatía trombótica de trasplante de células madre hematopoyéticas de alto riesgo

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de narsoplimab en pacientes pediátricos con microangiopatías trombóticas (MAT) después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de régimen de dosis única, no controlado, de fase 2 en pacientes pediátricos de 28 días a menos de 18 años de edad con HSCT-TMA de alto riesgo. Se requerirán al menos 4 pacientes de cada una de las 3 cohortes de edad:

28 días a <2 años de edad, 2 años a <12 años de edad y 12 años a <18 años de edad.

El tratamiento será de 8 semanas y los pacientes serán seguidos hasta 52 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Omeros Clinical Trial Information
  • Número de teléfono: 206-676-5000
  • Correo electrónico: ctinfo@omeros.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Halle, Alemania
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Alemania
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
  • España
      • Pamplona, España
        • Reclutamiento
        • Omeros Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92024
        • Reclutamiento
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • Omeros Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad de al menos 28 días y menor de 18 años antes del consentimiento informado (Visita 0).
  2. Tener el consentimiento informado de al menos uno de los padres o tutores legales según lo exijan las leyes y reglamentos locales. Se requerirá el consentimiento informado del paciente si el paciente ha alcanzado la mayoría de edad legal local.
  3. Consentimiento de los pacientes según lo exijan las leyes y reglamentaciones locales.
  4. Haber recibido un alotrasplante de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de una enfermedad benigna o maligna.

  5. Tener un diagnóstico de HSCT-TMA definido como el cumplimiento de los dos criterios siguientes:

    • Recuento de plaquetas < 50 000/mL o una disminución en el recuento de plaquetas > 50 % del valor más alto obtenido después del trasplante.
    • Evidencia de hemólisis microangiopática (presencia de esquistocitos, lactato deshidrogenasa sérica [LDH] > límite superior de lo normal [[LSN] o haptoglobina < límite inferior de lo normal [LLN])

  6. Tener al menos uno de los siguientes criterios de alto riesgo de HSCT-TMA:

    • Persistencia de HSCT-TMA > 2 semanas después de la modificación de inhibidores de calcineurina o sirolimus O

    • Tener evidencia de HSCT-TMA de alto riesgo definido como al menos uno de los siguientes:

      • Proporción spot proteína/creatinina > 2 mg/mg
      • Creatinina sérica > 1,5 veces el nivel de creatinina antes del desarrollo de TMA
      • MAT gastrointestinal comprobada por biopsia
      • Anomalía neurológica relacionada con TMA
      • Derrame pericárdico o pleural sin explicación alternativa
      • Hipertensión pulmonar sin explicación alternativa
      • Tener enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado III o grado IV o, en opinión del investigador, riesgo de desarrollar EICH de grado III o grado IV si se modificara la inmunosupresión
      • Tener niveles elevados de C5b-9 en suero (> 244 ng/mL)
  7. Si es sexualmente activa y en edad fértil (para pacientes pediátricas femeninas, definidas como que comienzan al inicio de la menstruación), debe aceptar practicar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el tratamiento con el fármaco del estudio y durante al menos 12 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. , tal método de control de la natalidad definido como uno que resulta en una baja tasa de fracaso (es decir, menos del 1% por año) cuando se usa consistente y correctamente, como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos intrauterinos, abstinencia sexual (abstinencia es aceptable cuando está en consonancia con el estilo de vida preferido y habitual del paciente y se define como la abstinencia total de las relaciones sexuales, no la abstinencia periódica o la abstinencia), o la pareja vasectomizada.
  8. Los pacientes varones deben estar dispuestos a evitar tener hijos durante al menos 12 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Se permiten todos los tratamientos para HSCT-TMA excepto eculizumab, ravulizumab y defibrotide dentro de los 3 meses anteriores al consentimiento informado, a menos que se pueda documentar el fracaso del tratamiento.

    a. Los pacientes no pueden estar recibiendo eculizumab, ravulizumab o defibrotide por ninguna indicación en la selección.

  2. Tiene el síndrome urémico hemolítico por Escherichia coli productor de toxina Shiga (SHU-STEC). Se pueden usar los resultados de las pruebas obtenidos dentro de los 28 días anteriores al consentimiento informado.
  3. Tener actividad de ADAMTS13 < 10 %. Se pueden usar los resultados de las pruebas obtenidos dentro de los 28 días anteriores al consentimiento informado.
  4. Tiene una infección bacteriana o fúngica sistémica grave y no controlada que requiere terapia antimicrobiana, o una infección viral grave no controlada (según lo determine el investigador); Se permite la terapia antimicrobiana profiláctica administrada como tratamiento estándar.
  5. Tiene hipertensión maligna (presión arterial [PA] > percentil 99 más 5 mmHg con hemorragias bilaterales o exudados "como algodón" en el examen de fondo de ojo).
  6. Debido a condiciones distintas al HSCT-TMA, tienen un mal pronóstico con una expectativa de vida de menos de 3 meses en opinión del Investigador.
  7. Si está embarazada o lactando.
  8. Haber recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas posteriores al ingreso al estudio.
  9. Tener pruebas de función hepática anormales definidas como alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el ULN dentro de los 28 días anteriores al consentimiento informado.
  10. Tener una prueba positiva por antígeno o reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), si es negativa dentro de los 28 días anteriores al consentimiento informado, no es necesario repetir la prueba.
  11. El paciente o uno o más de los padres o tutores legales del paciente es un empleado o un familiar inmediato de Omeros, la Organización de Investigación Clínica (CRO), un investigador o un miembro del personal del estudio.
  12. Tener hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del producto.
  13. Presencia de cualquier condición que el Investigador crea que pondría en riesgo al paciente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento de un solo brazo con narsoplimab
Narsolimab 4 mg/kg
Droga: Biológico: narsoplimab
Se administrará tratamiento con narsoplimab 4 mg/kg
Otros nombres:
  • Narsolimab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia de 100 días después del diagnóstico de HSCT-TMA de alto riesgo.
Periodo de tiempo: 100 días
Porcentaje de pacientes vivos a los 100 días del diagnóstico de TMA-TPH de alto riesgo
100 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento evaluados por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: 52 semanas
El número y el porcentaje de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento se resumirán por clasificación de órganos del sistema MedDRA y término preferido
52 semanas
Porcentaje de pacientes que cumplen la definición del protocolo de respuesta clínica
Periodo de tiempo: 52 semanas
Un respondedor se define como un paciente con HSCT-TMA que demuestra una mejora en los marcadores de laboratorio de TMA (recuento de plaquetas y LDH) y un beneficio clínico (ya sea una mejora en la función del órgano o una reducción en la carga de transfusión)
52 semanas
Tasa de supervivencia de 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA de alto riesgo
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje de pacientes vivos a las 52 semanas tras el diagnóstico de TMA-TPH de alto riesgo
52 semanas
Supervivencia global tras el diagnóstico de HSCT-MAT ​​de alto riesgo
Periodo de tiempo: 52 semanas
Mediana de supervivencia general (días) después del diagnóstico de HSCT-TMA de alto riesgo según la estimación de Kaplan-Meier
52 semanas
Farmacocinética (FC) de la administración de dosis múltiples de OMS721
Periodo de tiempo: 52 semanas
Parámetros farmacocinéticos que incluyen la concentración máxima y la concentración mínima (valle)
52 semanas
Presencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Número y porcentaje de pacientes con al menos una muestra positiva para ADA
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Omeros Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

11 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OMS721-HCT-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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