Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Narsoplimabin teho- ja turvallisuustutkimus lapsipotilailla, joilla on korkean riskin hematopoieettinen kantasolusiirto TMA

maanantai 24. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Omeros Corporation

Vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan narsoplimabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa lapsipotilailla (28 päivän ikä - ≤ 18 vuoden ikä). Hematopoieettisen kantasolusiirron tromboottisen mikroangiopatian riski

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida narsoplimabin turvallisuutta ja tehoa lapsipotilailla, joilla on tromboottinen mikroangiopatia (TMA) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, kontrolloimaton, kerta-annostusohjelmalla tehty tutkimus 28 päivän ja alle 18 vuoden ikäisillä lapsipotilailla, joilla on korkea riski HSCT-TMA. Jokaisesta kolmesta ikäryhmästä tarvitaan vähintään 4 potilasta:

28 päivästä < 2 vuoden ikään, 2 vuoteen < 12 vuoden ikään ja 12 vuoteen < 18 vuoden ikään.

Hoito kestää 8 viikkoa ja potilaita seurataan jopa 52 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Omeros Clinical Trial Information
  • Puhelinnumero: 206-676-5000
  • Sähköposti: ctinfo@omeros.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
  • Espanja
      • Pamplona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
  • Saksa
      • Halle, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92024
        • Rekrytointi
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Rekrytointi
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Ei vielä rekrytointia
        • Omeros Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä vähintään 28 päivää ja alle 18 vuotta ennen tietoista suostumusta (käynti 0).
  2. Sinulla on oltava vähintään yhden vanhemman tai laillisen huoltajan tietoinen suostumus paikallisten lakien ja määräysten edellyttämällä tavalla. Potilaan tietoinen suostumus vaaditaan, jos potilas on saavuttanut paikallisen täysi-ikäisyyden.
  3. Potilaiden suostumus paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti.
  4. Olet saanut allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron hyvän- tai pahanlaatuisen sairauden hoitoon.

  5. Sinulla on HSCT-TMA-diagnoosi, joka on määritelty täyttävän molemmat seuraavat kriteerit:

    • Verihiutaleiden määrä < 50 000/ml tai verihiutaleiden määrän lasku > 50 % korkeimmasta siirrosta saadusta arvosta.
    • Todisteet mikroangiopaattisesta hemolyysistä (skistosyyttien läsnäolo, seerumin laktaattidehydrogenaasi [LDH] > normaalin yläraja ([ULN] tai haptoglobiini < normaalin alaraja [LLN])

  6. Sinulla on vähintään yksi seuraavista HSCT-TMA:n korkean riskin kriteereistä:

    • HSCT-TMA:n pysyvyys > 2 viikkoa kalsineuriinin estäjien tai sirolimuusin muuttamisen jälkeen TAI

    • Sinulla on näyttöä korkean riskin HSCT-TMA:sta, joka on määritelty vähintään yhdeksi seuraavista:

      • Pisteproteiini/kreatiniinisuhde > 2 mg/mg
      • Seerumin kreatiniini > 1,5 x kreatiniinitaso ennen TMA:n kehitystä
      • Biopsialla todistettu maha-suolikanavan TMA
      • TMA:hen liittyvä neurologinen poikkeavuus
      • Perikardiaalinen tai pleuraeffuusio ilman muuta selitystä
      • Keuhkoverenpainetauti ilman vaihtoehtoista selitystä
      • sinulla on asteen III tai asteen IV graft-versus-host -tauti (GVHD) tai tutkijan näkemyksen mukaan riski asteen III tai asteen IV GVHD:n kehittymiselle, jos immunosuppressiota muutetaan
      • Sinulla on kohonnut seerumi C5b-9 (> 244 ng/ml)
  7. Seksuaalisesti aktiivisten ja hedelmällisessä iässä olevien (lapsipuolisten naispotilaiden, jotka määritellään kuukautisten alkaessa), on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuslääkehoidon ajan ja vähintään 12 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. , tällainen ehkäisymenetelmä määritellään sellaiseksi, joka johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa), kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, injektiovalmisteet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, jotkin kohdunsisäiset laitteet, seksuaalinen raittius (raittius). on hyväksyttävä, kun se on sopusoinnussa potilaan toivoman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa ja se määritellään täydelliseksi pidättäytymisestä sukupuoliyhteydestä, ei jaksoittaiseksi pidättäytymiseksi tai vetäytymiseksi) tai kumppaniksi, jolle on tehty vasektomia.
  8. Miespotilaiden on oltava valmiita välttämään lasten syntymistä vähintään 12 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki HSCT-TMA-hoidot ovat sallittuja paitsi ekulitsumabi, ravulitsumabi ja defibrotidi 3 kuukauden sisällä ennen tietoon perustuvaa suostumusta, ellei hoidon epäonnistumista voida dokumentoida.

    a. Potilaat eivät saa käyttää ekulitsumabia, ravulitsumabia tai defibrotidia minkään indikaattorin vuoksi seulonnassa.

  2. Sinulla on Shiga-toksiinia tuottava Escherichia coli hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (STEC-HUS). Testituloksia, jotka on saatu 28 päivän sisällä ennen tietoista suostumusta, voidaan käyttää.
  3. Sinulla on ADAMTS13-aktiivisuus < 10 %. Testituloksia, jotka on saatu 28 päivän sisällä ennen tietoista suostumusta, voidaan käyttää.
  4. sinulla on vaikea, hallitsematon systeeminen bakteeri- tai sieni-infektio, joka vaatii antimikrobista hoitoa, tai vakava hallitsematon virusinfektio (tutkijan määrittelemällä tavalla); Ennaltaehkäisevä antimikrobinen hoito, joka annetaan normaalina hoitona, on sallittu.
  5. Sinulla on pahanlaatuinen hypertensio (verenpaine [BP] > 99. prosenttipiste plus 5 mmHg ja molemminpuolisia verenvuotoja tai "vanueritteitä" fundoskooppisessa tutkimuksessa).
  6. Muiden olosuhteiden kuin HSCT-TMA:n vuoksi hänellä on tutkijan mielestä huono ennuste, jonka elinajanodote on alle 3 kuukautta.
  7. Jos olet raskaana tai imetät.
  8. Olet saanut hoitoa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 4 viikon kuluessa tutkimukseen aloittamisesta.
  9. Epänormaalit maksan toimintakokeet, jotka on määritelty alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) > 5 kertaa ULN 28 päivän sisällä ennen tietoista suostumusta.
  10. Tehdä positiivinen testi antigeenillä tai polymeraasiketjureaktiolla (PCR) ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) varalta. Jos testi on negatiivinen 28 päivän kuluessa ennen tietoon perustuvaa suostumusta, testiä ei tarvitse toistaa.
  11. Potilas tai yksi tai useampi potilaan vanhemmista tai laillisista huoltajista on Omerosin, Clinical Research Organizationin (CRO) työntekijä tai lähisukulainen, tutkija tai tutkimushenkilökunnan jäsen.
  12. Sinulla on tunnettu yliherkkyys jollekin tuotteen aineosalle.
  13. Sellaisen tilan olemassaolo, jonka tutkija uskoo vaarantavan potilaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Narsoplimab yhden käden hoito
Narsoplimabi 4 mg/kg
Lääke: Biologinen: narsoplimabi
Hoitoa annetaan narsoplimabilla 4 mg/kg
Muut nimet:
  • Narsolimabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
100 päivän eloonjäämisaste korkean riskin HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen.
Aikaikkuna: 100 päivää
Potilaiden prosenttiosuus elossa 100 päivää korkean riskin HSCT-TMA:n diagnoosin jälkeen
100 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aiheuttamia haittatapahtumia, jotka on arvioitu CTCAE v5.0:lla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, esitetään yhteenveto MedDRA-elinjärjestelmän ja ensisijaisen termin mukaan
52 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, jotka täyttävät kliinisen vasteen protokollan määritelmän
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vastaaja määritellään potilaaksi, jolla on HSCT-TMA ja jonka laboratorio-TMA-markkerit (verihiutalemäärä ja LDH) ja kliininen hyöty (joko elinten toiminnan paraneminen tai verensiirtokuorman väheneminen) osoittavat paranemista.
52 viikkoa
52 viikon eloonjäämisaste korkean riskin HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Potilaiden prosenttiosuus elossa 52 viikkoa korkean riskin HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
52 viikkoa
Kokonaiseloonjääminen korkean riskin HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Keskimääräinen kokonaiseloonjäämisaika (päiviä) korkean riskin HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen Kaplan-Meier-arvion mukaan
52 viikkoa
OMS721:n usean annoksen annon farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: 52 viikkoa
PK-parametrit, mukaan lukien enimmäispitoisuus ja pienin (minimi) pitoisuus
52 viikkoa
Lääkevasta-aineen (ADA) läsnäolo
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi ADA-positiivinen näyte
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Omeros Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OMS721-HCT-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Biologinen: narsoplimabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa