Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Narsoplimab bij pediatrische patiënten met hoogrisico hematopoëtische stamceltransplantatie TMA

24 maart 2025 bijgewerkt door: Omeros Corporation

Een fase 2-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van narsoplimab bij pediatrische patiënten (leeftijd 28 dagen tot ≤ 18 jaar) met risicovolle hematopoëtische stamceltransplantatie trombotische microangiopathie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van narsoplimab bij pediatrische patiënten met trombotische microangiopathie (TMA) na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een ongecontroleerd fase 2-onderzoek met enkelvoudige dosering bij pediatrische patiënten van 28 dagen tot jonger dan 18 jaar met een hoog risico op HSCT-TMA. Er zijn ten minste 4 patiënten nodig uit elk van de 3 leeftijdscohorten:

28 dagen tot <2 jaar, 2 jaar tot <12 jaar en 12 jaar tot <18 jaar.

De behandeling duurt 8 weken en patiënten worden tot 52 weken gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Omeros Clinical Trial Information
  • Telefoonnummer: 206-676-5000
  • E-mail: ctinfo@omeros.com

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Halle, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
  • Spanje
      • Pamplona, Spanje
        • Werving
        • Omeros Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92024
        • Werving
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Werving
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Nog niet aan het werven
        • Omeros Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ten minste 28 dagen en minder dan 18 jaar voorafgaand aan geïnformeerde toestemming (Bezoek 0).
  2. Geïnformeerde toestemming hebben van ten minste één ouder of wettelijke voogd, zoals vereist door de lokale wet- en regelgeving. Geïnformeerde toestemming van de patiënt is vereist als de patiënt de lokale wettelijke meerderjarigheid heeft bereikt.
  3. Toestemming van patiënten zoals vereist door lokale wet- en regelgeving.
  4. Een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan voor de behandeling van een goedaardige of kwaadaardige aandoening.

  5. Heb een diagnose van HSCT-TMA gedefinieerd als het voldoen aan beide van de volgende criteria:

    • Aantal bloedplaatjes < 50.000/ml of een afname van het aantal bloedplaatjes > 50% van de hoogste waarde verkregen na transplantatie.
    • Bewijs van microangiopathische hemolyse (aanwezigheid van schistocyten, serumlactaatdehydrogenase [LDH] > bovengrens van normaal ([ULN], of haptoglobine <ondergrens van normaal [LLN])

  6. Ten minste een van de volgende HSCT-TMA-hoogrisicocriteria hebben:

    • HSCT-TMA-persistentie > 2 weken na aanpassing van calcineurineremmers of sirolimus OF

    • Bewijs hebben van HSCT-TMA met een hoog risico, gedefinieerd als ten minste een van de volgende:

      • Spot eiwit/creatinine ratio > 2 mg/mg
      • Serumcreatinine > 1,5 x het creatinineniveau voorafgaand aan TMA-ontwikkeling
      • Door biopsie bewezen gastro-intestinale TMA
      • TMA-gerelateerde neurologische afwijking
      • Pericardiale of pleurale effusie zonder alternatieve verklaring
      • Pulmonale hypertensie zonder alternatieve verklaring
      • Graad III of Graad IV graft-versus-hostziekte (GVHD) hebben of, naar de mening van de onderzoeker, risico lopen op de ontwikkeling van Graad III of Graad IV GVHD als de immunosuppressie zou worden aangepast
      • Een verhoogd serum C5b-9 hebben (> 244 ng/ml)
  7. Als ze seksueel actief zijn en zwanger kunnen worden (voor vrouwelijke pediatrische patiënten, gedefinieerd als beginnend bij het begin van de menstruatie), moeten ze ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen tijdens de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende ten minste 12 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel , een dergelijke methode van anticonceptie gedefinieerd als een methode die resulteert in een laag faalpercentage (d.w.z. minder dan 1% per jaar) bij consistent en correct gebruik, zoals implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptiva, sommige spiraaltjes, seksuele onthouding (abstinentie is acceptabel wanneer het in overeenstemming is met de voorkeurs- en gebruikelijke levensstijl van de patiënt en wordt gedefinieerd als volledige onthouding van geslachtsgemeenschap, niet periodieke onthouding of terugtrekking), of gesteriliseerde partner.
  8. Mannelijke patiënten moeten bereid zijn om het verwekken van kinderen gedurende ten minste 12 weken na de laatste dosis studiemedicatie te vermijden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Alle behandelingen voor HSCT-TMA zijn toegestaan, behalve eculizumab, ravulizumab en defibrotide binnen 3 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming, tenzij het falen van de therapie kan worden gedocumenteerd.

    A. Patiënten mogen tijdens de screening voor geen enkele indicatie eculizumab, ravulizumab of defibrotide gebruiken.

  2. Heb Shiga-toxineproducerend Escherichia coli hemolytisch-uremisch syndroom (STEC-HUS). Testresultaten verkregen binnen 28 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming mogen worden gebruikt.
  3. ADAMTS13-activiteit < 10% hebben. Testresultaten verkregen binnen 28 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming mogen worden gebruikt.
  4. Een ernstige, ongecontroleerde systemische bacteriële of schimmelinfectie heeft die antimicrobiële therapie vereist, of een ernstige ongecontroleerde virale infectie (zoals bepaald door de onderzoeker); profylactische antimicrobiële therapie die standaard wordt toegediend, is toegestaan.
  5. Kwaadaardige hypertensie hebben (bloeddruk [BP]> 99e percentiel plus 5 mmHg met bilaterale bloedingen of "wattenwol" -afscheidingen bij fundoscopisch onderzoek).
  6. Vanwege andere aandoeningen dan HSCT-TMA een slechte prognose hebben met een levensverwachting van minder dan 3 maanden naar de mening van de onderzoeker.
  7. Als u zwanger bent of borstvoeding geeft.
  8. Binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek zijn behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat.
  9. Abnormale leverfunctietesten hebben gedefinieerd als alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 5 keer ULN binnen 28 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming.
  10. Heb een positieve test door antigeen- of polymerasekettingreactie (PCR) voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), indien negatief binnen 28 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming, hoeft de test niet te worden herhaald.
  11. Patiënt of een of meer van de ouders of wettelijke voogden van de patiënt zijn een werknemer of een direct familielid van Omeros, de Clinical Research Organization (CRO), een onderzoeker of een onderzoeksmedewerker.
  12. Een bekende overgevoeligheid hebben voor een van de bestanddelen van het product.
  13. Aanwezigheid van een aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze de patiënt in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Narsoplimab eenarmige behandeling
Narsoplimab 4 mg/kg
Geneesmiddel: Biologisch: narsoplimab
Behandeling met narsoplimab 4 mg/kg zal worden toegediend
Andere namen:
  • Narsoplimab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overlevingspercentage van 100 dagen na hoogrisico HSCT-TMA-diagnose.
Tijdsspanne: 100 dagen
Percentage patiënten dat 100 dagen na de diagnose van hoogrisico-HSCT-TMA in leven is
100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal en percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zullen worden samengevat per MedDRA-systeem/orgaanklasse en voorkeursterm
52 weken
Percentage patiënten dat voldoet aan de protocoldefinitie van klinische respons
Tijdsspanne: 52 weken
Een responder wordt gedefinieerd als een patiënt met HSCT-TMA die verbetering laat zien in laboratorium-TMA-markers (aantal bloedplaatjes en LDH) en klinisch voordeel (verbetering van de orgaanfunctie of vermindering van de transfusielast)
52 weken
Overlevingspercentage van 52 weken na hoogrisico HSCT-TMA-diagnose
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten dat 52 weken na de diagnose van HSCT-TMA met hoog risico in leven is
52 weken
Totale overleving na de diagnose van hoog-risico HSCT-TMA
Tijdsspanne: 52 weken
Mediane totale overleving (dagen) na de diagnose van HSCT-TMA met hoog risico volgens Kaplan-Meier-schatting
52 weken
Farmacokinetiek (PK) van toediening van meerdere doses OMS721
Tijdsspanne: 52 weken
PK-parameters inclusief maximale concentratie en minimale (dal)concentratie
52 weken
Aanwezigheid van anti-drug antilichaam (ADA)
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal en percentage patiënten met ten minste één ADA-positief monster
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Omeros Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OMS721-HCT-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biologisch: narsoplimab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren