Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности нарсоплимаба у педиатрических пациентов с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток высокого риска ТМА

24 марта 2025 г. обновлено: Omeros Corporation

Исследование фазы 2 по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики нарсоплимаба у педиатрических пациентов (от 28 дней до ≤ 18 лет) с тромботической микроангиопатией при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток высокого риска

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности нарсоплимаба у детей с тромботической микроангиопатией (ТМА) после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 2, неконтролируемое исследование режима однократного дозирования у педиатрических пациентов в возрасте от 28 дней до 18 лет с высоким риском ТГСК-ТМА. Потребуется не менее 4 пациентов из каждой из 3 возрастных групп:

от 28 дней до 2 лет, от 2 лет до 12 лет и от 12 до 18 лет.

Лечение будет продолжаться 8 недель, а за пациентами будут наблюдать до 52 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Omeros Clinical Trial Information
  • Номер телефона: 206-676-5000
  • Электронная почта: ctinfo@omeros.com

Места учебы

  • Германия
      • Halle, Германия
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Германия
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Израиль
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Израиль
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Израиль
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
  • Испания
      • Pamplona, Испания
        • Рекрутинг
        • Omeros Investigational Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92024
        • Рекрутинг
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Рекрутинг
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Рекрутинг
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Еще не набирают
        • Omeros Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст не менее 28 дней и менее 18 лет до получения информированного согласия (посещение 0).
  2. Иметь информированное согласие по крайней мере от одного родителя или законного опекуна в соответствии с требованиями местного законодательства и нормативных актов. Информированное согласие пациента потребуется, если пациент достиг установленного законом возраста совершеннолетия.
  3. Согласие пациентов в соответствии с требованиями местного законодательства и нормативных актов.
  4. Получили аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток для лечения доброкачественных или злокачественных заболеваний.

  5. Иметь диагноз ТГСК-ТМА, определенный как соответствующий обоим из следующих критериев:

    • Количество тромбоцитов < 50 000/мл или снижение количества тромбоцитов > 50% от самого высокого значения, полученного после трансплантации.
    • Признаки микроангиопатического гемолиза (наличие шистоцитов, сывороточная лактатдегидрогеназа [ЛДГ] > верхней границы нормы ([ВГН] или гаптоглобин < нижней границы нормы [НГН])

  6. Иметь хотя бы один из следующих критериев высокого риска ТГСК-ТМА:

    • Сохранение HSCT-TMA > 2 недель после модификации ингибиторов кальциневрина или сиролимуса ИЛИ

    • Иметь признаки ТМА высокого риска, определяемые как минимум одним из следующего:

      • Точечное соотношение белок/креатинин > 2 мг/мг
      • Креатинин сыворотки > 1,5 x уровень креатинина до развития ТМА
      • Подтвержденная биопсией ТМА желудочно-кишечного тракта
      • Неврологическая аномалия, связанная с ТМА
      • Перикардиальный или плевральный выпот без альтернативного объяснения
      • Легочная гипертензия без альтернативного объяснения
      • Наличие реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) III или IV степени или, по мнению исследователя, риск развития РТПХ III или IV степени в случае изменения иммуносупрессивной терапии.
      • Имеют повышенный уровень C5b-9 в сыворотке (> 244 нг/мл)
  7. Если сексуально активны и имеют детородный потенциал (для пациентов женского пола, определяемых как начало менструации), должны согласиться практиковать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью на протяжении всего лечения исследуемым препаратом и в течение как минимум 12 недель после приема последней дозы исследуемого препарата. , такой метод контроля рождаемости, определяемый как метод, который приводит к низкой частоте неудач (т. е. менее 1% в год) при последовательном и правильном использовании, например, имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные спирали, половое воздержание (воздержание является приемлемым, если он соответствует предпочтительному и обычному образу жизни пациента и определяется как полное воздержание от половых контактов, а не периодическое воздержание или абстиненция) или вазэктомия партнера.
  8. Пациенты мужского пола должны быть готовы избегать отцовства детей в течение как минимум 12 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Все виды лечения ТГСК-ТМА разрешены, за исключением экулизумаба, равулизумаба и дефибротида, в течение 3 месяцев до получения информированного согласия, если не может быть документально подтверждена неэффективность терапии.

    а. Пациенты могут не принимать экулизумаб, равулизумаб или дефибротид по каким-либо показаниям при скрининге.

  2. Наличие гемолитико-уремического синдрома, продуцирующего шига-токсин Escherichia coli (STEC-HUS). Могут быть использованы результаты анализов, полученные в течение 28 дней до получения информированного согласия.
  3. Иметь активность ADAMTS13 <10%. Могут быть использованы результаты анализов, полученные в течение 28 дней до получения информированного согласия.
  4. Имеют тяжелую неконтролируемую системную бактериальную или грибковую инфекцию, требующую антимикробной терапии, или тяжелую неконтролируемую вирусную инфекцию (по решению исследователя); разрешена профилактическая антимикробная терапия, назначаемая в качестве стандарта лечения.
  5. Имеют злокачественную гипертензию (артериальное давление [АД] > 99-го процентиля плюс 5 мм рт. ст. с двусторонними кровоизлияниями или «ватными» экссудатами при осмотре глазного дна).
  6. По мнению исследователя, из-за состояний, отличных от HSCT-TMA, плохой прогноз с ожидаемой продолжительностью жизни менее 3 месяцев.
  7. Если вы беременны или кормите грудью.
  8. Получили лечение исследуемым препаратом или устройством в течение 4 недель после начала исследования.
  9. Иметь аномальные показатели функциональных тестов печени, определяемые как аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 5 раз выше ВГН в течение 28 дней до получения информированного согласия.
  10. Иметь положительный результат теста на антиген или полимеразную цепную реакцию (ПЦР) на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), если он отрицательный в течение 28 дней до получения информированного согласия, повторение теста не требуется.
  11. Пациент или один или несколько родителей или законных опекунов пациента являются сотрудником или ближайшим родственником Omeros, Организации клинических исследований (CRO), исследователем или членом исследовательского персонала.
  12. Иметь известную гиперчувствительность к любому компоненту продукта.
  13. Наличие любого состояния, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть пациента риску.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Нарсоплимаб в монотерапии
Нарсоплимаб 4 мг/кг
Лекарство: Биологический: нарсоплимаб
Будет назначено лечение нарсоплимабом 4 мг/кг.
Другие имена:
  • Нарсоплимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
100-дневная выживаемость после диагноза HSCT-TMA высокого риска.
Временное ограничение: 100 дней
Процент пациентов, живущих через 100 дней после постановки диагноза HSCT-TMA высокого риска
100 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: 52 недели
Количество и процент пациентов с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, будут суммированы по классу системы органов MedDRA и предпочтительному термину.
52 недели
Процент пациентов, отвечающих протоколу определения клинического ответа
Временное ограничение: 52 недели
Ответчик определяется как пациент с ТГСК-ТМА, который демонстрирует улучшение лабораторных маркеров ТМА (количество тромбоцитов и ЛДГ) и клиническую пользу (либо улучшение функции органа, либо снижение трансфузионной нагрузки).
52 недели
52-недельная выживаемость после диагноза HSCT-TMA высокого риска
Временное ограничение: 52 недели
Процент пациентов, живущих через 52 недели после постановки диагноза ТГСК-ТМА высокого риска
52 недели
Общая выживаемость после постановки диагноза ТГСК-ТМА высокого риска
Временное ограничение: 52 недели
Медиана общей выживаемости (дни) после постановки диагноза ТГСК-ТМА высокого риска по оценке Каплана-Мейера
52 недели
Фармакокинетика (ФК) многократного введения OMS721
Временное ограничение: 52 недели
ФК-параметры, включая максимальную концентрацию и минимальную (минимальную) концентрацию
52 недели
Наличие антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: 52 недели
Количество и процент пациентов с хотя бы одним положительным результатом ADA
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Omeros Corporation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OMS721-HCT-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Биологический: нарсоплимаб

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться