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Clinical Trials on Carence en acides gras essentiels in Colombia
27 résultats au total
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéTroubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD) | Déficit en acyl-CoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficit en protéine trifonctionnelle (TFP) | Déficit en carnitine palmitoyltransférase (CPT II) | Déficit en 3-hydroxy-acyl-CoA déshydrogénase (LCHAD) à longue...États-Unis, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéTroubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD)États-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type WolmanAllemagne, Inde, Sri Lanka
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Déficit en carbamyl phosphate synthétase | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASS | Déficit NAGSÉtats-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéDéficit en succinique semialdéhyde déshydrogénase | Déficit en SSADHÉtats-Unis
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... et autres collaborateursComplétéAcidémie méthylmalonique | Maladie de carence en carbamoyl-phosphate synthase I | Acidémie propionique, type I et/ou type II | Déficit en ornithine carbamoyltransféraseÉtats-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéSémialdéhyde succinique | Déficit en déshydrogénase | MaladiesÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Inscription sur invitationADA-SCID | Syndrome de présage | SCID | Dysgénésie réticulaire | XSCID | SCID qui fuitÉtats-Unis, Canada
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... et autres collaborateursRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASSÉtats-Unis
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... et autres collaborateursComplétéMaladies cérébrales, métaboliques, innées | Déficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... et autres collaborateursInscription sur invitationSyndrome de présage | Dysgénésie réticulaire | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | XSCID | SCID qui fuit | SCID ADAÉtats-Unis, Canada
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréTroubles métaboliques | Tyrosinose | Tyrosinémie hépatorénale | Déficit en fumarylacétoacétase | Carence en FahAllemagne, Sri Lanka, Inde
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Georgetown UniversityComplétéPhase terminale de la maladie rénale | HyperhomocystéinémieÉtats-Unis
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Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)RecrutementEncéphalopathie hypoxique-ischémique | Trouble du cycle de l'urée | Acidémie organique | Trouble d'oxydation des acides gras | Maladie urinaire du sirop d'érable | Acidémie glutarique IÉtats-Unis
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Italie, Canada, France, Royaume-Uni, L'Autriche, Allemagne
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2États-Unis, France, Pays-Bas
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Enzyvant Therapeutics GmBHComplétéMaladie de Farber | La maladie de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Déficit en céramidase acide | Déficit en céramidase | Déficit en N-Laurylsphingosine Désacylase | Mutation ASAH1États-Unis, Egypte, Canada, Italie, Turquie, Argentine, Allemagne, Inde, Suède
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Travere Therapeutics, Inc.RecrutementHomocystinurie due à un déficit en CBSIrlande, Qatar, États-Unis, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprouvé pour la commercialisationMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2États-Unis, Canada, Australie
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SanofiRecrutementDéficit en sphingomyélinase acide | Maladie de Gaucher, SplénomégalieFrance
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéDéficit en maltase acide en glycogenèse 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne
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Spark TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène de type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | LOPD | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, France, Danemark, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Glycogenèse Type II | Déficit en maltase acide (DMLA)États-Unis, France, Canada, Pays-Bas, Australie
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GlaxoSmithKlineRésiliéMaladies du foie | Infection par le VIH | Thrombocytopénie | Virus de l'hépatite C | VHB | NASH - Stéatohépatite non alcoolique | Virus de l'immunodéficience humaine | Maladie hépatique chronique | VHC | Stéatohépatite non alcoolique | Virus de l'hépatite BÉtats-Unis, Espagne, Taïwan, Italie, Belgique, France, Corée, République de, Canada, Fédération Russe, Pakistan, Pologne, Inde, Argentine
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... et autres collaborateursRecrutementMucopolysaccharidoses | Leucoencéphalopathies | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance blanche et d'autres conditionsÉtats-Unis
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National Cancer Institute (NCI)ComplétéInfection par le VIH | Carcinome rénal à cellules claires | Myélofibrose primaire | Polyglobulie Vera | Thrombocytémie essentielle | Leucémie myélomonocytaire chronique | Leucémie myéloïde aiguë récurrente de l'adulte | Lymphome à cellules B extranodal de la zone marginale du tissu lymphoïde associé... et d'autres conditionsÉtats-Unis