Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális N-acetilcisztein vizsgálata autista spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

2017. május 19. frissítette: Indiana University School of Medicine

Kísérleti vizsgálat az orális N-acetilciszteinről autista spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél

A tanulmány célja annak meghatározása, hogy az orális N-acetilcisztein (NAC) kezelés javítja-e az autizmus spektrum zavaraihoz gyakran kapcsolódó viselkedési problémákat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autizmust egyre gyakrabban ismerik el, mint gyakori rendellenességet, amely óriási közegészségügyi jelentőséggel bír. Az autizmus fő tünetei közé tartozik a szociális kapcsolatok és a kommunikáció súlyos hiánya, valamint a zavaró, ismétlődő viselkedés. Egyetlen gyógyszer sem bizonyította, hogy folyamatosan javítaná ezeket a tüneteket.

A tanulmány központi hipotézise az, hogy a NAC javítja az autizmus viselkedési megnyilvánulásait, amelyek magukban foglalhatják az alapvető vagy kapcsolódó tüneteket. Tervezzük hipotézisünk tesztelését és a projekt célkitűzéseinek teljesítését az alábbi konkrét célok elérésével:

  • Értékelje az orális NAC hatékonyságát egy 12 hetes, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban, amelyben 32 autista spektrum zavarokkal küzdő gyermek és serdülő vett részt.
  • Értékelje az orális NAC biztonságosságát és tolerálhatóságát 32 autizmus spektrumzavarral küzdő gyermeknél és serdülőnél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46020
        • Riley Hospital, Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 4-12 éves korig.
  • Autista rendellenesség, Asperger-kór vagy PDD NOS diagnózisa.
  • Egyidejű pszichotróp gyógyszerek szedése esetén a gyógyszernek 60 napig állandó dózisban kell lennie anélkül, hogy a vizsgálat idejére dózismódosítást terveznének.
  • Képes lenyelni a kapszulákat.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen olyan egészségügyi állapot jelenléte, amely jelentősen növeli a kockázatot vagy akadályozza az értékelést (pl. instabil magas vérnyomás vagy szívbetegség, instabil asztma, vesebetegség, instabil rohamzavar, terhesség vagy a vizsgáló által meghatározott bármely más egészségügyi állapot).
  • Súly < 15 kg.
  • Olyan alanyok, akik egyidejűleg glutamáterg hatásukról ismert gyógyszereket vagy kiegészítőket (pl. dextrometorfán, D-cikloszerin, amantadin, memantin, lamotrigin, riluzol) vagy antioxidáns tulajdonságokat (nagy dózisú vitamin-kiegészítők, DMG, TMG, számos alternatív kezelés) szednek a kezelést követő 30 napon belül. kiindulási vizit, kivéve a dextrometorfán rövid távú, köhögéscsillapítóként történő alkalmazását. Ennek a gyógyszernek a használatát le kell állítani legalább 7 nappal a kiindulási vizit előtt. A rendszeres multivitaminok megengedettek.
  • Azok az alanyok, akik napi acetaminofent vagy nem szteroid gyulladáscsökkentő szereket szednek a kiindulási látogatást követő 30 napon belül.
  • Mély szellemi retardáció, amelyet 18 hónaposnál fiatalabb szellemi életkor bizonyít.
  • Azok az alanyok, akik egyidejűleg olyan gyógyszereket szednek, amelyek farmakokinetikai vagy farmakodinámiás gyógyszerkölcsönhatásokat okozhatnak (pl. karbamazepin) a kiindulási látogatást követő 30 napon belül.
  • Azok az alanyok, akik valószínűleg jelentős változásokat tapasztalnak az autizmussal kapcsolatos folyamatban lévő pszichoszociális vagy orvosi kezeléseikben a vizsgálat során (pl. új viselkedési terápia, új gyógyszeres kezelés vagy alternatív kezelés megkezdése [pl. kelátképzés]). A folyamatban lévő kezelésben bekövetkezett kisebb változtatások (pl. szünidő/szabadság miatt elmaradt terápia; iskolai szünet miatt tervezett terápiaszünet) nem számítanak jelentősnek.
  • Korábbi NAC-kezelés története.
  • A NAC elleni túlérzékenység/allergia bizonyítéka.
  • Bizonyos idegrendszeri fejlődési rendellenességek jelenléte, mint például a törékeny X szindróma, a gumós szklerózis vagy más neurológiai rendellenességek, amelyekről ismert, hogy autizmussal vagy autista jellemzőkkel járnak.
  • Rett-féle rendellenesség, gyermekkori dezintegratív rendellenesség, skizofrénia, bipoláris zavar, más pszichotikus rendellenesség vagy kábítószer-használati rendellenesség diagnózisa.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1
Az n-acetilcisztein céldózisa 60 mg/kg/nap. A kapszulák 300 mg-os és 600 mg-os hatáserősségben kaphatók.
Drog: N-acetilcisztein
A kapszulák 300 mg vagy 600 mg hatáserősségben kaphatók. Az n-acetilcisztein céldózisa 60 mg/ttkg/nap háromszor. Az adagot erre a céldózisra emeljük az 1. hétről a 3. hétre, a mellékhatások kizárásával. A káros mellékhatások miatt bármikor megengedett az adag csökkentése. Az n-acetilcisztein maximális adagja 4200 mg/nap.
Placebo Comparator: 2
A placebo karba randomizált alanyok kapszulákat kapnak, amelyek mérete és megjelenése megegyezik a vizsgálati gyógyszert kapó alanyokkal. A placebo kapszulák inaktív összetevőket tartalmaznak.
Drog: Placebo
A placebo karba randomizált alanyok placebót kapnak a vizsgálat idejére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai globális benyomás – súlyosság
Időkeret: 12. hét
A Clinical Global Impression – Severity skála (CGI-S) egy 7 fokozatú skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a beteg betegségének súlyosságát az értékelés időpontjában, a klinikusnak az azonos diagnózisú betegekkel kapcsolatos korábbi tapasztalataihoz képest. Figyelembe véve a teljes klinikai tapasztalatot, a pácienst a mentális betegség súlyossága alapján értékelik az 1-es besorolás időpontjában, normális, egyáltalán nem beteg; 2, borderline ill; 3, enyhén beteg; 4, közepesen beteg; 5, kifejezetten beteg; 6, súlyosan beteg; vagy 7, rendkívül beteg.
12. hét
Klinikai globális benyomás – fejlődés
Időkeret: 12. hét

A Clinical Global Impression – Improvement (CGI-I) célja, hogy minden tényezőt figyelembe vegyen a kezelésre adott válasz értékeléséhez.

A CGI-I skála 1-től 7-ig terjed (1 = nagyon sokat javult; 2 = sokat javult, 3 = minimálisan javult, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb és 7 = nagyon sokkal rosszabb). Az 1-es vagy 2-es CGI-I pontszámmal rendelkező résztvevőket javítottnak minősítették. A 3-as, 4-es vagy 5-ös CGI-pontszámmal rendelkező résztvevők nem válaszoltak. Egy résztvevő sem ért el 6 vagy 7 pontot.
12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista
Időkeret: 12. hét
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC) egy 58 elemből álló mérce a maladaptív viselkedésekre, és a kábítószer-hatások mérésére szolgál. Az 58 elem mindegyike 0-tól (egyáltalán nem) 3-ig (súlyos) van besorolva.Az Az ABC-nek 5 alskálája van: ingerlékenység (15 tétel), 0-tól (egyáltalán nem) 45-ig (súlyos), letargia (16 elem) 0-tól (egyáltalán nem) 48-ig (súlyos), sztereotípia (7 elem) 0 (egyáltalán nem) 21 (súlyos), hiperaktivitás (16 tétel) 0 (egyáltalán nem) 48 (súlyos) és helytelen beszéd (4 elem) 0 (egyáltalán nem) és 12 (súlyos) között ). A magasabb pontszámok magasabb szintű maladaptív viselkedést jeleznek.
12. hét
Társadalmi válaszadási skála
Időkeret: 12. hét
A Social Responsiveness Scale (SRS) egy 65 tételből álló skála, amely a szociális károsodást a társadalmi tudatosság, a társas megismerés, a társas kommunikáció, a szociális motiváció és az autista modorosság szempontjából értékeli. Minden tétel 0-tól (nem igaz) 3-ig (majdnem mindig igaz) pontozásra kerül. A teljes SRS nyers pontszám 0 és 195 között változhat, ahol a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek.
12. hét
Pervazív fejlődési rendellenesség viselkedési index
Időkeret: 12. hét
A PDD Behavior Inventory (PDDBI) a gondozók vagy tanárok által kitöltött értékelési skála, amelyet a pervazív fejlődési rendellenességben (PDD; autizmus, Asperger-rendellenesség, PDD-NOS vagy gyermekkori dezintegratív rendellenesség) szenvedő gyermekek értékelésére terveztek. Mind az adaptív, mind a maladaptív viselkedést értékelik a skálán, így hasznos lehet olyan kezelési vizsgálatokban, amelyekben a maladaptív viselkedés csökkenése és a PDD szempontjából releváns adaptív szociális és nyelvi készségek javulása várható.
12. hét
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Időkeret: 12. hét
A VABS-II egy félig strukturált interjú, amelynek célja az adaptív működés felmérése a kommunikáció, a mindennapi élethez szükséges készségek és a szocializáció területén. Az egyes tartományok elemei 0-ra (nem), 1-re (néha) vagy 2-re (függetlenül) vannak besorolva, amelyek egy adott viselkedést vagy készségeket hajtanak végre. A kommunikációs tartomány 99 elemet tartalmaz, 0 és 198 közötti pontszámokkal. A mindennapi életkészségek tartománya 109 elemből áll, 0 és 218 közötti pontszámokkal. A szocializációs tartomány 99 elemet tartalmaz, 0 és 198 közötti pontszámokkal. A tartományok pontszámait kombinálva alkotják az adaptív összetett pontszámot (20-160 között). Ebben a tanulmányban a kommunikációs, a mindennapi életkészségek és a szocializációs területek nyers pontszámait, valamint az összetett pontszámot választottuk ki. A magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működést jeleznek.
12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Indiana University School of Medicine

Együttműködők

National Alliance for Autism Research

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Martin H. Plawecki, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. március 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. március 27.

Első közzététel (Becslés)

2007. március 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0611-10

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autisztikus zavar

Klinikai vizsgálatok a N-acetilcisztein

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel