Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van orale N-acetylcysteïne bij kinderen met autismespectrumstoornissen

19 mei 2017 bijgewerkt door: Indiana University School of Medicine

Een pilootstudie van oraal N-acetylcysteïne bij kinderen met autismespectrumstoornissen

Het doel van deze studie is om te bepalen of behandeling met oraal N-acetylcysteïne (NAC) gedragsproblemen zal verbeteren die vaak geassocieerd worden met autismespectrumstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autisme wordt steeds meer erkend als een veelvoorkomende aandoening met een enorm belang voor de volksgezondheid. De kernsymptomen van autisme zijn onder meer ernstige tekorten in sociale verbondenheid en communicatie, en storend repetitief gedrag. Er is niet aangetoond dat medicijnen een van deze symptomen consequent verbeteren.

De centrale hypothese van deze studie is dat NAC gedragsuitingen van autisme zal verbeteren, waaronder mogelijk kernsymptomen of bijbehorende symptomen. We zijn van plan onze hypothese te testen en de doelstellingen van dit project te voltooien door de volgende specifieke doelen na te streven:

  • Evalueer de werkzaamheid van orale NAC in een 12 weken durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met 32 ​​kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornissen.
  • Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van orale NAC bij 32 kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornissen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46020
        • Riley Hospital, Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 4 tot 12 jaar.
  • Diagnose van een autistische stoornis, de stoornis van Asperger of PDD NOS.
  • Als gelijktijdig psychotrope medicatie wordt gebruikt, moet de medicatie gedurende 60 dagen in een constante dosis zijn en mogen er tijdens de duur van de proef geen dosisveranderingen worden gepland.
  • Capsules kunnen slikken.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een medische aandoening die het risico aanzienlijk verhoogt of beoordeling belemmert (bijv. onstabiele hypertensie of hartziekte, onstabiele astma, nierziekte, onstabiele epileptische aandoening, zwangerschap of enige andere medische aandoening zoals vastgesteld door de onderzoeker).
  • Gewicht < 15kg.
  • Proefpersonen die gelijktijdig medicijnen of supplementen gebruiken die bekend staan ​​om hun glutamaterge effecten (bijv. dextromethorfan, D-cycloserine, amantadine, memantine, lamotrigine, riluzol) of antioxiderende eigenschappen (hoge dosis vitaminesupplementen, DMG, TMG, veel alternatieve behandelingen) binnen 30 dagen na de basisbezoek met uitzondering van kortdurend gebruik van dextromethorfan indien nodig als hoestonderdrukker. Het gebruik van dit geneesmiddel moet ten minste 7 dagen voorafgaand aan het basisbezoek worden stopgezet. Regelmatige multivitaminen zijn toegestaan.
  • Proefpersonen die dagelijks paracetamol of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen gebruikten binnen 30 dagen na het basisbezoek.
  • Ernstige mentale retardatie, zoals blijkt uit een mentale leeftijd van minder dan 18 maanden.
  • Proefpersonen die gelijktijdig medicatie gebruiken met de mogelijkheid van farmacokinetische of farmacodynamische interacties tussen geneesmiddelen (bijv. carbamazepine) binnen 30 dagen na het basisbezoek.
  • Proefpersonen die in de loop van het onderzoek waarschijnlijk significante veranderingen zullen ervaren in hun lopende psychosociale of medische behandelingen voor autisme (bijv. starten van nieuwe gedragstherapie, starten van nieuwe medicatie of alternatieve behandeling [bijv. chelatietherapie]). Kleine veranderingen in de lopende behandeling (bijv. gemiste therapiesessies vanwege vakantie/vakantie; geplande onderbreking van de therapie vanwege schoolvakanties) worden niet als significant beschouwd.
  • Geschiedenis van eerdere behandeling met NAC.
  • Bewijs van overgevoeligheid/allergie voor NAC.
  • Aanwezigheid van bepaalde neurologische ontwikkelingsstoornissen zoals het Fragile X-syndroom, tubereuze sclerose of andere neurologische aandoeningen waarvan bekend is dat ze verband houden met autisme of autistische kenmerken.
  • Diagnose van de stoornis van Rett, desintegratiestoornis bij kinderen, schizofrenie, bipolaire stoornis, een andere psychotische stoornis of verslavingsstoornis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
De streefdosis voor n-acetylcysteïne is 60 mg/kg/dag. Capsules verkrijgbaar in sterktes van 300 mg en 600 mg.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
Capsules verkrijgbaar in 300 mg of 600 mg sterkte. De beoogde dosis n-acetylcysteïne is 60 mg/kg/dag TID. De dosering zal worden verhoogd tot deze streefdosis van week 1 tot week 3 behoudens bijwerkingen. Dosisverlaging is op elk moment toegestaan ​​voor nadelige bijwerkingen. De maximale dosis n-acetylcysteïne is 4200 mg/dag.
Placebo-vergelijker: 2
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar de placebo-arm zullen capsules krijgen die qua grootte en uiterlijk identiek zijn aan de proefpersonen die het onderzoeksgeneesmiddel krijgen. Placebo-capsules bevatten inactieve ingrediënten.
Geneesmiddel: Placebo
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar de placebo-arm zullen een placebo-pil krijgen voor de duur van het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische algemene indruk - ernst
Tijdsspanne: Week 12
De Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met patiënten met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een patiënt beoordeeld op de ernst van de psychische aandoening op het moment van beoordeling 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek.
Week 12
Klinische globale indruk - verbetering
Tijdsspanne: Week 12

Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) is ontworpen om rekening te houden met alle factoren om tot een beoordeling van de respons op de behandeling te komen.

De CGI-I-schaal loopt van 1 tot 7 (1=zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal slechter, 6=veel slechter en 7=zeer veel slechter). Deelnemers met een CGI-I-score van 1 of 2 werden geclassificeerd als verbeterd. Deelnemers met een CGI-score van 3, 4 of 5 werden geclassificeerd als geen respons. Geen enkele deelnemer scoorde een 6 of 7.
Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: Week 12
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een maatstaf van 58 items voor onaangepast gedrag en wordt gebruikt als maatstaf voor de effecten van geneesmiddelen. Elk van de 58 items krijgt een score van 0 (helemaal niet) tot 3 (ernstig). ABC heeft 5 subschalen: Prikkelbaarheid (15 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 45 (ernstig), Lethargie (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig), Stereotypie (7 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 21 (ernstig), hyperactiviteit (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig) en ongepaste spraak (4 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 12 (ernstig ). Hogere scores duiden op een hoger niveau van onaangepast gedrag.
Week 12
Schaal voor sociale responsiviteit
Tijdsspanne: Week 12
De Social Responsiveness Scale (SRS) is een schaal met 65 items die sociale beperkingen beoordeelt op de aspecten sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en autistische maniertjes. Elk item wordt gescoord van 0 (niet waar) tot 3 (bijna altijd waar). De totale ruwe SRS-score kan variëren van 0-195, waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven.
Week 12
Pervasieve ontwikkelingsstoornis gedragsindex
Tijdsspanne: Week 12
De PDD Behavior Inventory (PDDBI) is een beoordelingsschaal die wordt ingevuld door zorgverleners of leerkrachten en die is ontworpen om kinderen met een pervasieve ontwikkelingsstoornis (PDD; autisme, Asperger-stoornis, PDD-NOS of desintegratiestoornis bij kinderen) te beoordelen. Zowel adaptief als onaangepast gedrag wordt beoordeeld in de schaal, waardoor het nuttig is voor behandelingsonderzoeken waarin afname van onaangepast gedrag en verbeteringen in adaptieve sociale en taalvaardigheden die relevant zijn voor PDD worden verwacht.
Week 12
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Tijdsspanne: Week 12
De VABS-II is een semi-gestructureerd interview dat is ontworpen om adaptief functioneren te beoordelen op het gebied van communicatie, dagelijkse vaardigheden en socialisatie. Items in elk domein worden beoordeeld als 0 (niet), 1 (soms) of 2 (zelfstandig) voert een bepaald gedrag of een bepaalde vaardigheid uit. Het communicatiedomein heeft 99 items met scores variërend van 0-198. Het domein dagelijkse levensvaardigheden heeft 109 items met scores van 0-218. Het socialisatiedomein heeft 99 items met scores van 0-198. De domeinscores worden gecombineerd om de adaptieve samengestelde score te vormen (variërend van 20-160). De ruwe scores van de domeinen communicatie, dagelijkse levensvaardigheden en socialisatie samen met de samengestelde score werden geselecteerd voor gebruik in dit onderzoek. Hogere scores duiden op een hoger niveau van adaptief functioneren.
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana University School of Medicine

Medewerkers

National Alliance for Autism Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Martin H. Plawecki, M.D., Indiana University school of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

28 maart 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0611-10

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autistische stoornis

Klinische onderzoeken op N-acetylcysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren